진행성 폐포 연조직 육종에 대한 임상 시험으로 아테졸리주맙 승인

[아름이]

진행성 폐포 연조직 육종에 대한 임상 시험으로 아테졸리주맙 승인
날짜:
2023년 1월 4일
원천:
NIH/국립 암 연구소
요약:
임상 시험 결과 진행성 폐포 연부 육종(ASPS)에 대한 치료제가 처음으로 승인되었습니다. 면역요법제인 아테졸리주맙(Tecentriq)은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신체의 다른 부위로 전이되었거나 수술로 제거할 수 없는 ASPS가 있는 성인 및 2세 이상의 어린이 치료용으로 승인되었습니다. ASPS는 대부분 청소년과 젊은 성인에게 영향을 미치는 극히 드문 암입니다.

미국 국립보건원 산하 국립암연구소(NCI)가 주도하는 임상시험에서 진행성 폐포연부육종(ASPS) 치료제가 최초로 승인됐다. 면역요법제인 아테졸리주맙(Tecentriq)은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신체의 다른 부위로 전이되었거나 수술로 제거할 수 없는 ASPS가 있는 성인 및 2세 이상의 어린이 치료용으로 승인되었습니다.

ASPS는 대부분 청소년과 젊은 성인에게 영향을 미치는 극히 드문 암입니다. 이 승인은 NCI가 자금을 지원하고 NCI의 DCTD(Division of Cancer Treatment and Diagnosis) 발달 치료 클리닉의 Alice Chen 박사가 이끄는 비무작위 2상 시험(NCT03141684)의 데이터를 기반으로 합니다. 로슈그룹의 일원이자 아테졸리주맙 제조사인 제넨텍은 협력 연구개발 협약을 통해 NCI에 이 약을 제공했다. 연구 결과는 출판을 위해 준비 중입니다.

"환자의 40%가 Bethesda에 있는 NIH Clinical Center에서 치료를 받았습니다."라고 DCTD의 책임자인 James H. Doroshow 박사는 말했습니다. "전 세계에서 환자를 데려오는 우리의 능력은 연구를 수행하는 능력의 핵심 요소였습니다."

첸 박사는 "이번 승인은 치료가 특히 어려웠던 희귀 질환 측면에서 큰 영향을 미칠 것"이라고 말했다.

이것은 ASPS에 대한 가장 큰 연구입니다. 또한 NCI가 자금을 지원하는 Experimental Therapeutics Clinical Trials Network에서 수행된 첫 번째 연구로 약물 승인을 받았습니다. 이 네트워크를 통해 북미 전역의 학술 의료 센터의 육종 전문의가 시험에 환자를 등록할 수 있었습니다.

연구 리더 중 한 명인 DCTD의 엘라드 샤론(Elad Sharon) MD는 "이것은 ASPS 환자 커뮤니티는 물론 실험 치료 임상시험 네트워크의 조사자들과 희귀암 연구를 위한 주요 이정표"라고 말했다.

아테졸리주맙이 어린이용으로 승인된 것은 이번이 처음이다. Chen 박사는 이것이 임상시험에 어린이를 등록하는 데 도움을 준 NCI 암 연구 센터의 소아 종양학 부서의 참여로 가능했다고 언급했습니다.

소아 종양학 분과의 John W. Glod, MD, Ph.D.는 "이 연구는 매우 희귀한 암을 가진 어린이들이 효과적인 새로운 치료법에 접근할 수 있도록 하는 소아 종양학 및 의학 종양학 간의 협력의 중요한 예입니다."라고 말했습니다. "전체 연구 팀은 연구에 참여하고 이 작업을 가능하게 한 환자들에게 감사합니다."

미국에서 매년 약 80명이 ASPS 진단을 받습니다. 질병은 일반적으로 기관과 다른 조직을 연결하고 둘러싸는 연조직에서 시작됩니다. 이 질병은 천천히 자라지만 일단 퍼지면 종종 치명적이며 화학 요법은 효과가 없습니다. 전이성 질환 환자의 약 50%는 5년 후에도 여전히 살아 있습니다. 티로신 키나아제 억제제라는 약물을 포함한 새로운 표적 치료법은 지속적인 효과가 없습니다. 그러나 최근 면역 요법 약물이 ASPS에 대한 가능한 치료법으로 가능성을 보여주었습니다.

아테졸리주맙은 항 PD-L1 면역 체크포인트 억제제로 면역 체계가 암에 더 강력하게 반응하도록 도와줍니다. FDA는 간암, 흑색종 및 폐암을 포함한 여러 암 유형의 환자 치료를 위해 아테졸리주맙을 승인했습니다.

2020년 FDA는 절제 불가능하거나 전이성 ASPS 환자를 치료하기 위해 아테졸리주맙을 획기적인 치료제로 지정했습니다. 이 지정은 심각한 상태를 치료하기 위한 아테졸리주맙이 약물의 신속한 개발 및 검토에 대한 FDA의 기준을 충족했음을 의미합니다. 그해 말 FDA는 일반적으로 연조직 육종에 대한 아테졸리주맙에 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 이 상태는 회사가 희귀 질환에 대한 약물을 개발할 수 있는 인센티브를 제공합니다.

2상 임상시험에는 인종적으로 다양한 2세 이상의 전이성 ASPS 환자 49명이 등록되어 21일마다 아테졸리주맙을 주입받았다. 의사의 평가에 따르면 환자의 약 3분의 1이 어느 정도의 종양 수축으로 치료에 반응했습니다. 대부분의 다른 환자들은 안정적인 질병을 경험했습니다.

2년간의 치료 후 환자들은 치료를 중단하고 면밀한 모니터링과 함께 최대 2년 동안 치료를 중단할 수 있는 기회가 주어졌습니다. 치료를 중단한 환자 중 그 기간 동안 질병이 진행된 환자는 없었습니다.

아테졸리주맙을 투여받은 환자의 41%에서 심각한 부작용이 발생했습니다. 여기에는 빈혈, 설사, 발진, 현기증, 고혈당증 및 사지 통증이 포함됩니다. 그러나 부작용 때문에 연구를 중단한 환자는 없었다.

Chen 박사는 "이번 승인은 임상 시험에서 충분히 연구되지 않은 희귀 질환에 대한 승리를 의미합니다."라고 말했습니다. "희귀한 질병에 대해 승인을 받고 이 젊은이들의 삶에 영향을 미칠 수 있다는 것은 매우 의미가 있습니다."

연구팀은 현재 ASPS 환자를 대상으로 아테졸리주맙을 다른 치료법과 병용하는 것을 포함해 추가 임상시험을 진행하고 있다.

출처 : https://www.sciencedaily.com/