유전성 실명에 대한 새로운 치료법을 향한 중요한 단계를 밟았습니다. 날짜: 2023년 1월 11일 원천: 오리건주립대학교 요약: 과학자들은 희귀한 유전적 상태와 관련된 실명을 치료하기 위해 COVID-19 백신을 뒷받침하는 기술인 지질 나노입자와 메신저 RNA를 사용할 가능성을 동물 모델에서 입증했습니다.
오레곤주립대학교 약학대학 과학자들은 동물 모델에서 지질 나노입자와 COVID-19 백신을 뒷받침하는 기술인 메신저 RNA를 사용하여 희귀한 유전적 상태와 관련된 실명을 치료할 수 있는 가능성을 입증했습니다.
연구원들은 신경망막을 관통할 수 있는 나노입자를 개발하여 적절한 기능을 통해 시력을 가능하게 하는 광수용체 세포에 mRNA를 전달할 수 있습니다.
OSU 약학 부교수 Gaurav Sahay, 오레곤 주립 박사 과정 학생 Marco Herrera-Barrera 및 Oregon Health & Science University 안과 조교수 Renee Ryals가 이끄는 연구는 오늘 Science Advances 에 발표되었습니다 .
과학자들은 시력 치료 목적으로 유전 물질을 운반하기 위해 지질 나노입자(LNP)를 사용하여 망막이 있는 눈의 뒤쪽에 도달하게 하는 주요 한계를 극복했습니다.
지질은 많은 천연 오일과 왁스를 포함한 지방산 및 유사한 유기 화합물입니다. 나노입자는 100억분의 1미터에서 1000억분의 1미터 크기의 작은 물질 조각입니다. 메신저 RNA는 특정 단백질을 만들기 위한 지침을 세포에 전달합니다.
코로나바이러스 백신을 사용하면 LNP가 운반하는 mRNA가 세포에 바이러스 스파이크 단백질의 무해한 조각을 만들도록 지시하여 신체의 면역 반응을 유발합니다. 유전성 망막 변성(IRD)으로 인한 시력 손상 치료제로서 mRNA는 유전적 돌연변이로 인해 결함이 있는 광수용체 세포에게 시력에 필요한 단백질을 생산하도록 지시할 것입니다.
IRD는 전 세계적으로 수천 명 중 한 명에게 영향을 미치는 다양한 중증도 및 유병률의 장애 그룹을 포함합니다.
과학자들은 생쥐와 인간이 아닌 영장류를 대상으로 한 연구에서 펩타이드가 장착된 LNP가 눈의 장벽을 통과하여 신경 망막에 도달할 수 있음을 보여주었습니다. 여기서 빛은 뇌가 이미지로 변환하는 전기 신호로 바뀝니다.
"우리는 눈 뒤쪽에 도달할 수 있는 새로운 펩타이드 세트를 확인했습니다."라고 Sahay는 말했습니다. "우리는 이 펩타이드를 사용하여 유전 물질을 운반하는 나노입자를 눈의 의도된 주소로 전달하기 위한 우편번호 역할을 했습니다."
Herrera-Barrera는 "우리가 발견한 펩타이드는 치료용 소분자, RNA 침묵에 직접 접합된 표적 리간드 또는 이미징 프로브로 사용될 수 있습니다."라고 덧붙였습니다.
Sahay와 Ryals는 유전성 실명 치료에서 지질 나노입자의 가능성을 계속 연구하기 위해 National Eye Institute로부터 320만 달러의 보조금을 받았습니다. 그들은 LNP를 사용하여 광수용체 세포에서 나쁜 유전자를 삭제하고 올바르게 작동하는 유전자로 대체할 수 있는 유전자 편집 도구를 제공하는 연구를 이끌 것입니다.
이 연구는 유전자 편집을 위한 현재의 주요 전달 수단인 아데노 관련 바이러스(AAV)로 알려진 바이러스 유형과 관련된 한계에 대한 솔루션을 개발하는 것을 목표로 합니다.
"AAV는 LNP에 비해 패키징 용량이 제한되어 있으며 면역 체계 반응을 유발할 수 있습니다."라고 Sahay는 말했습니다. "또한 편집 도구가 편집할 DNA를 절단하기 위해 분자 가위로 사용하는 효소를 계속해서 표현하는 데 환상적으로 잘 작동하지 않습니다. 우리는 지금까지 LNP에 대해 배운 내용을 사용하여 LNP를 개발하기를 희망합니다. 향상된 유전자 편집기 전달 시스템."