췌장암 정복을 위해 가속도를 내는 온코닉테라퓨틱스

[카이로스]

췌장암 정복을 위해 가속도를 내는 온코닉테라퓨틱스

췌장암치료제 ‘네수파립’.美 FDA와 국내 식약처로부터 희귀의약품 지정 받아...신속심사 승인예정

임상2상 개시를 위한 시험계획서, 식품의약품안전처 제출 완료...기술수출도 동시 진행

미국 머크사의 면역항암제 키트루다와 '네수파립의 자궁내막암 병용임상2상 진행중

유방암·위암·난소암도 현재 국내 2상 추진 검토 중

네수파립,셀트리온 항암 바이오시밀러 ‘베그젤마’와 병용요법 공동연구개발 계약 체결

온코닉,국산신약 37호 역류질환 치료제 ‘자큐보’ 빠르게 시장에 파고 들어...40조 시장 본격 공략

1600억원 기술수출한 중국 파트너사, 자큐보 중국내 임상3상 성공, 중국정부에 품목허가신청 완료

이에따라 500만 달러(약 69억5000만원) 규모 허가 마일스톤 받을예정

인도·멕시코·남미 등 주요 시장에서도 본격적인 상업화 속도 높여갈 것...글로벌 21개국에 진출

자큐보,매출 및 기술수출 기술료와 마일스톤 지속적으로 발생...올해 사상최대실적  예상

자큐보, ‘후발주자’에도 출시 1년만 분기 매출 40% 성장

상반기 매출186억원 영업이익27억원, 흑자 전환 성공...내년 자큐보 국내처방만 1000억 넘을것

2025.9.5

국내 바이오기업 온코닉테라퓨틱스가 차세대 췌장암 치료제 개발에 중요한 이정표를 세웠다. 

온코닉테라퓨틱스는 제일약품의 자회사로 지분 55%를 보유하고있다. 자체개발 신약인 위식도역류질환 치료제 '자큐

보'가 후발주자임에도 국내외 칼륨경쟁적 위산분비억제제(P-CAB) 시장에서 선전하고 있으며, 자큐보의 상용화 노하

우를 통해 췌장암 치료제 시장 공략에도 본격적으로 나서고 있다.

<제일약품>

온코닉테라퓨틱스는  진행성 및 전이성 췌장암 치료제 '네수파립'의 임상 2상 시험 계획서를 식품의약품안전처에 제출

했다고 밝혔다.

이번 임상시험계획(IND) 제출로 온코닉테라퓨틱스는 1b상 단계를 완료하고 본격적인 2상 환자 모집 단계에 진입하게

됐다. 회사는 전 세계적으로 치료 옵션이 제한된 진행성 및 전이성 췌장암 1차 치료제 시장을 겨냥하고 있다.

췌장암은 조기 진단이 어렵고, 치료 옵션이 제한적인 특성상 생존율이 매우 낮은 난치암으로 꼽힌다. 이 가운데 네수파

립은 '탄키라제'와 'PARP'를 동시에 억제하는 작용 기전으로 기존 치료제 대비 항암 효과가 높은 혁신 신약으로 평가된

다.

췌장암은 의학계에서 가장 치료가 어려운 암 중 하나로 꼽힌다. 한국 중앙암등록본부 자료에 따르면 2018년부터 202

2년까지 국내 췌장암 5년 생존율은 16.5%에 그쳤다. 미국의 경우 2024년 기준 5년 생존율이 약 9%로 더욱 낮은 수

치를 보인다. 이는 췌장암의 조기 진단 어려움과 제한적인 치료 옵션 때문으로 분석된다.

네수파립은 Tankyrase와 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)를 동시에 억제하는 차세대 합성치사 이중표적 항암신

약 후보로 온코닉테라퓨틱스가 자체 개발 중인 퍼스트 인 클래스(First-in-class) 혁신 신약이다.

네수파립은 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암에 대한 희귀의약품(Orphan Drug Designation, O

DD) 지정을 획득했으며, 한국 식약처에서도 개발단계 희귀의약품으로 지정되었다. 이로써 ▲신속심사승인 ▲2상 임

상 결과 기반 조건부허가 등 신약 개발·허가 절차에서의 혜택을 확보하며, 글로벌 시장 조기 진출의 발판을 마련했다.

희귀의약품 지정은 치료 옵션이 제한된 난치성 희귀질환 환자를 위한 신약 개발을 촉진하는 제도로, 네수파립의 임상

가능성과 기술적 우수성이 국제적으로 인정받았음을 보여준다. 특히 FDA의 ODD 신청 대비 누적승인율이 약 17.6%

에 불과한 가운데, 2022년 승인된 신약 중 약 49%가 희귀의약품 지정 신약이라는 점은 네수파립이 보유한 시장 잠재

력을 뒷받침한다.

또한 최근 시장조사 전문기관 델브 인사이트(Delve Insight)가 발표한 췌장암 치료제 글로벌 파이프라인 보고서에서도

‘네수파립’은 아스트라제네카의 항체 및 MSD의 ADC 등 글로벌 제약사의 주요 후보물질들과 함께 유망 파이프라인에

이름을 올렸다. 이는 네수파립이 글로벌 임상 경쟁 구도 속에서도 기술력과 상업적 가능성을 인정받고 있다는 점에서

의미가 크다.

이번 임상 변경 신청은 온코닉테라퓨틱스가 진행성/전이성 췌장암 분야에서 본격적인 신약 개발 단계에 올라섰다는 신

호탄으로 해석된다. 

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “진행성/전이성 췌장암 환자 대상의1b 임상시험 결과는 고무적인 경향을 보여주었으며,

해당 데이터는 추후 글로벌 주요 암학회에서 발표할 계획”이라고 밝혔다. 또한 회사는 “네수파립 개발의 효율성을 높이

기 위해 국내 2상 개시와 함께 효율적으로 FDA 희귀의약품 신속승인제도를 활용해 췌장암 글로벌 임상프로그램을 준

비 중”이라고 덧붙였다.

네수파립이 주목받는 이유는 합성치사 원리를 기반으로 한 차세대 접근법이기 때문이다.

합성치사는 두 개의 유전자가 각각 손상됐을 때는 세포가 생존하지만, 동시에 손상되면 세포가 죽게 되는 현상을 이용

한다. 정상 세포에는 영향을 최소화하면서 암 세포만 선택적으로 사멸시킬 수 있어 차세대 표적치료제로서의 핵심 기

전으로 주목받고 있다.

온코닉테라퓨틱스는 항암제 개발에선 후발주자지만 '합성치사'라는 접근법으로 신개념 표적항암제 연구에 몰두하고있

다.

온코닉테라퓨틱스는 합성치사 유발 DNA 손상 복구 저해기전 이중표적항암제 '네수파립'과 합성치사 DDR 계통 항암

신약 이중표적항암제 ▲OCNR-100 ▲OCNR-101/102 ▲OCNR-200 ▲OCNR-300 등의 항암 신약 후보물질들을

연구 중이다.

이들의 공통점은 모두 합성치사 기전을 활용하고 있다는 점이다. 합성치사란 서로 보완적 기능을 하는 두 유전자가 동

시에 기능을 상실할 때 사멸하는 것을 말한다. 우리 몸에선 세포 내의 DNA 손상이 발생하더라도 이를 복구하는 메커니

즘을 갖고 있다. 하지만 상호 보완하는 두 유전자가 동시에 손상되면 세포는 합성치사에 의해 죽게 된다.

이러한 원리는 항암 신약 개발에 적용 가능하다. 암세포의 경우 이미 유전자가 손상을 입은 사례가 상당히 많다. 따라서

유전자와 합성치사 관계에 있는 유전자를 억제할 경우 암세포만 죽일 수 있게 된다. 아울러 암세포 발생 기전은 규명됐

지만 타깃 억제가 어려웠던 경우 합성치사 기반으로 새로운 치료도 시도할 수 있는 셈이다.

온코닉테라퓨틱스는 이러한 합성치사의 특징을 살려 항암 신약 개발을 확대하고 있다. 개발 속도가 가장 빠른 것은 PA

RP/TNKS 이중저해 표적항암제 '네수파립'이다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소이며 TNKS는 암세포 성장

과 전이에 필요한 윈드(Wnt)와 베타 카테닌 신호 경로를 조절하는 효소다. 이 둘을 억제하면 암세포의 사멸 유도와 증

식을 억제할 수 있게 된다.

네수파립은 췌장암과 자궁내막암을 대상으로 각각 국내 임상 1b/2상, 2상을 진행 중이다. 특히 췌장암은 2021년 미국

식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처에서 희귀의약품(ODD)으로 지정됐으며 지난 3월에는 FDA로부터 위암 및

위식도접합부암을 대상으로 희귀의약품 지정을 받았다. 유방암·위암·난소암의 경우 현재 국내 2상 추진 검토 중이다.

이외에 합성치사 DNA 손상반응(DDR계통)의 항암신약 이중표적항암제 파이프라인으로 ▲OCNR-100 ▲OCNR-10

1/102 ▲OCNR-200 ▲OCNR-300 등을 보유하고 있다. DNA 손상반응은 약물 효력 약화와 내성의 주요 원인 중 하

나로 작용한다. 따라서 온코닉 측은 DDR계통 후보물질을 기존 PARP 계통 항암제의 내성환자 대상으로 사용하거나 P

ARP 항암제와 시너지를 낼 수 있는 신규 타깃 항암 신약으로 연구 중이라고 설명했다.

결국 DDR계통 파이프라인들은 합성치사와 면역세포활성을 동시에 유발할 수 있는 이중표적항암제로 개발하겠다는

게 온코닉테라퓨틱스의 계획이다. 현재는 후보물질·선도물질 도출 등 초기 단계이며, 임상 2상 종료 후 라이센스 아웃

을 추진할 계획이다.

특히 네수파립은 미국식품의약국(FDA)과 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받아 개발 과정에서 여러 인센티브를 활용

할 수 있게 됐다. 실제로 희귀의약품으로 지정되면 신속심사승인이나 임상2상 결과를 기반으로 한 조건부 허가 등의 혜

택을 받을 수 있다.

글로벌 췌장암 치료제 시장이 급성장하고있다.

조사기관마다 차이는 있지만, 모두 상당한 성장을 전망한다. DataM Intelligence는 글로벌 췌장암 치료제 시장이 202

4년 50억 9000만달러(한화 약 7조 633억원)에서 연평균 7.4% 성장해 오는 2033년 96억 5000만달러(약 13조 39

12억원)로 성장할 것으로 예측했다. Fortune Business Insights는 같은 기간 동안 33억달러(약 4조 1631억원)에서

106억 9000(약 14조 8344억원)만달러로 연평균 15.8% 성장할 것으로 전망했다.

업계 관계자는 "온코닉테라퓨틱스의 췌장암 신약 개발은 새로운 혁신 기전이 글로벌 경쟁력으로 자리하게 될 것"이라

며 "전략적 판단이 장기적으로 어떤 결과를 가져올지 주목할 필요가 있다"고 말했다.

한편 온코닉테라퓨틱스의 위식도역류질환 치료제인 ‘자큐보’가 칼륨 경쟁적 위산분비 차단제(P-CAB) 후발주자라는 시

장 우려에도 불구하고 빠른 실적 성장세를 보이고 있는 것으로 분석됐다.

한승연 NH투자증권 연구원은 29일 “자큐보가 자체 효능과 파트너사 동아에스티의 강한 영업력 덕분에 빠르게 성장하

고 있다”고 말했다.

자큐보는 국내 3번째 P-CAB 신약으로 지난해 10월 출시했다. 자큐보는 1분기 매출 67억 원, 2분기 매출 106억 원을

올리면서 2025년 매출 가이던스로 제시한 250억 원을 웃돌 것으로 전망됐다.

한 연구원은 “자큐보가 출시 3년차인 2026년에는 국내 자큐보 처방 약 1천억 원을 달성할 것”이라며 “이는 과거 HK이

노엔의 케이캡과 유사한 성장속도”라고 내다봤다.

한편 온코닉테라퓨틱스는 중국 파트너사로부터 500만 달러(약 69억5000만원) 규모의 기술이전료를 받는다. 중국 리

브존제약이 위식도역류질환 치료제 '자스타프라잔'(자큐보정)의 중국 임상 3상을 성공적으로 마무리하고 중국 국가약

품감독관리국(NMPA)에 품목허가신청을 제출함에 따라, 개발 마일스톤 500만 달러를 청구했다고 최근 공시했다.

이번 마일스톤은 온코닉테라퓨틱스가 글로벌 진출 과정에서 수취한 개발 마일스톤 가운데 단일 규모로는 최대 수준이

다.

신약 기술이전 계약에서 초기 기술이전료를 수취하는 경우는 있었지만 신약품목허가(NDA) 단계까지 진행돼 대형 마

일스톤이 발생하는 경우는 드물다는 점에서 이번 성과는 의미가 크다는 게 회사측 설명이다.

지난해 코스닥에 상장된 온코닉테라퓨틱스는 상장 이전인 지난 2023년 3월 리브존과 중화권 기술이전 계약을 체결하

며 계약금 1500만 달러(약 200억원)을 확보한 바 있다.

상장 이후인 올해에도 임상 3상 진입에 따른 300만달러(약 44억원)와 생산기술 이전 완료에 따른 150만달러(약 22억

원)의 개발 마일스톤이 연이어 유입됐다. 업계에서는 향후 중국 내 허가 승인 시 추가적인 '허가 마일스톤' 수령도 유력

할 것으로 내다보고 있다.

중국은 세계 최대의 위식도역류질환 치료제 시장으로 꼽힌다. 글로벌 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 올해 전 세계

GERD(위식도역류질환) 치료제 시장은 약 40조원 규모로 추정된다. 이 가운데 중국 시장은 약 4조원에서 6조원에 달

한다. 특히 P-CAB 시장은 지난해 2414억원 규모에서 연 성장률 81%를 기록하는 등 고속 성장 중이다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "세계 최대 시장인 중국에서 임상 3상을 단기간에 마무리하고 신속히 허가 신청까지 이어

간 것은 글로벌 진출의 중요한 분기점"이라며 "이번 대형 마일스톤 확보로 해외 수익 기반이 더욱 강화된 만큼, 인도·멕

시코·남미 등 다른 주요 시장에서도 상업화 속도를 높여갈 것"이라고 말했다.

온코닉테라퓨틱스는 지난달 위식도역류질환 치료 신약 '자큐보'(성분명 자스타프라잔시트르산염)의 특허 존속기간 연

장을 특허청으로부터 승인받았다고 최근 밝혔다.

자큐보는 온코닉테라퓨틱스가 지난해 4월 허가받은 국산 37호 신약으로, 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB)다. 기

존 PPI(프로톤 펌프 억제제) 계열 치료제 대비 빠른 약효 발현과 우수한 야간 위산 조절 능력을 갖춰, 위식도역류질환뿐

아니라 최근에는 위궤양 적응증까지 확대 승인을 받은 바 있다.

자큐보는 지난해 10월 출시 이후 1년이 지나지 않은 2분기 현재, 처방액 기준 분기 매출 100억원을 돌파하며 국산 블

록버스터 신약으로 올라섰다. 이번 특허 연장은 자큐보의 적응증 확대 및 글로벌 진출 전략과 함께 매출 성장을 가속화

할 수 있는 발판을 마련한 것으로 보인다.

이번 특허 연장은 자큐보의 핵심 물질 특허인 '이미다조[1,2-a]피리딘 유도체, 이의 제조방법 및 이의 용도'에 대해 청

구됐다. 기존 특허 만료일인 2036년 7월 5일에서 2040년 9월 13일까지로 약 4년 2개월 연장됐다. 특허청은 최근 해

당 연장 등록을 공식 결정하고 이를 관보에 게재했다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "이번 특허 연장으로 자큐보는 2040년까지 국내 시장에서 독점적 지위를 유지할 수 있게

됐다"며 "자체 개발 신약의 권리 보호가 강화된 만큼, 후속 파이프라인 개발에도 역량을 집중할 계획"이라고 말했다.

한편 온코닉테라퓨틱스는 자큐보를 이을 차세대 신약으로 췌장암 치료제인 ‘네수파립’을 개발하고 있다. 네수파립은 P

ARP와 텐키라제(Tankyrase) 이중 타깃 차세대 파이프라인(후보물질로), , PARP 내성 극복 및 적응증 확장이 기대됐

다

합성치사 이중표적항암제 '네수파립'은 췌장암, 자궁내막암 등 미충족 의료 수요가 큰 적응증을 중심으로 개발 중이다.

현재 머크의 면역항암제 '키트루다'와 병용 임상 2상을 진행 중이며, 지난달에는 셀트리온과 난소암 분야 공동연구개

발 계약을 체결했다.

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온코닉테라퓨틱스 관계자는 "지난 분기에 자큐보정의 처방 매출이 분기 100억원을 돌파함에 따라 명실상부한 블록버

스터 신약으로 자리매김하게 됐다"며 "현재 추세라면 내년 처방 1000억 달성에도 큰 무리가 없을 것으로 보인다"고 말

했다.

<<온코닉 테라퓨틱스--시총 5조 에이비엘 바이오가 부럽지 않은 이유>>

★현금 창출 캐시카우인 국산신약 37호 위식도 역류질환 치료제 ‘자큐보’ 보유...40조 시장 본격 공략

    -작년 10월 출시 이후 현재 수백억 매출 기록중...2026년 '자큐보' 국내 처방만 1000억원 넘을것

    -앞으로 동사의 현금 창출 캐시카우 역할 확실히 하며 신약개발에 박차를 가할것으로 예상

    -자큐보, 중국,인도,멕시코등 인구밀집 국가들과 기술이전 계약체결 완료

    -중국 기술이전 기업이 임상3상을 완료하고 판매 허가를 신청한 상태

     현재 계약 마일스톤(200억원 확보)이 회차별 계속 유입되고 있으며 허가 마일스톤(70억) 수령도 유력한 상태

    -앞으로 인도 멕시코 등에서도 계속적인 마일스톤 유입예정이며 미국과 브라질등에도 기술수출을 추진중

    -자큐보, 2040년까지 특허 연장으로 블록버스터 신약으로의 독점적 지위 계속 유지

★발병후 5년 생존율 10%미만인 췌장암 획기적 치료제 '네수파립' 개발중

   -진난 8월 진행성 및 전이성 췌장암 치료제 '네수파립' 임상 2상 시험 계획서 식품의약품안전처에 제출

   -'탄키라제'와 'PARP'를 동시에 억제하는 작용 기전으로 기존 치료제 대비 항암 효과가 높은 혁신 신약으로 평가

   -2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암에 대한 희귀의약품 지정 획득

   -한국 식약처, 개발단계 희귀의약품으로 지정 완료

   -신속심사승인과 2상 임상 결과 기반 조건부허가 등 신약 개발·허가 혜택 확보 글로벌시장 조기 진출 발판 마련

★'네수파립'합성치사 이중표적항암제로 고형함 5대암에 적용가능, 연구개발중

  -네수파립은 이중기전으로 높은 종양 사멸 효과와 내성이 생긴 고형암 환자들에게 새로운 옵션으로 제공 가능

  -5대 암종 중 하나인 위암은 종양 이형성을 지니고 있어 단일 경로 억제로 효과를 보기 어려웠는데 네수파립이

    치료 옵션으로 가능성을 보여 현재 1b/2상 시험계획을 제출한 상태

  -지난 4월 말 미국암연구학회에서 밝힌 위암 관련 비임상 연구결과에서 파프 저해제인 올라파립 대비 28배

    탄키라제 저해제 XAV939 대비 13배 높은 항종양 효능이 나타남.

★셀트리온과 '네수파립'을 이용한 각종 고형암 치료제 공동연구및 병용요법 개발중

  -기존 치료제가 없는 난소암 재유지요법을 적응증으로 개발하기 위해 셀트리온과 공동연구 진행 중

  -네수파립, 고형암 말기 암환자 대상 진행된 임상 1상에서 5명의 고악성 난소암 환자를 대상으로 반응률 80%,

   질병 통제율 100%의 획기적인 성과 돌출.

  -네수파립,현재 셀트리온의 전이성 직결장암 및 유방암 치료제 베그젤마와 병용요법으로 개발중.

★미국 머크사의 면역항암제 키트루다와 '네수파립의 자궁내막암 병용요법 임상2상 진행중

  -머크사의 '키트루다'는 전 세계에서 가장 많이 쓰이는 치료제로 지난해 약 42조 원의 매출을 올렸으며

   지난해부터 세브란스병원과 협업해 자궁내막암에 대한 '키트루다+네수파립'과의 병용요법 임상 2상이 진행중

★자신감있는 경영진--연이은 경영실적및 경영현황 기업 설명회 개최 (IR)...기관및 외국인 투자자 관심

  -2025.9.2~9.3 (09시~18시)서울 여의도 / 국내 기관투자자 및 애널리스트 (후원기관-삼성 증권)

    회사에 대한 이해증진 및 기업가치 제고를 위한 NDR 진행

  -2025.9.8~9.9 (09시~18시)서울 여의도 / 국내 기관투자자 및 애널리스트 (후원기관-상상인 증권)

    회사에 대한 이해증진 및 기업가치 제고를 위한 NDR 진행

  *1차 기업설명회(9.2~9.3) 후 기관및 외인들 2일간 50만주 이상 순매수 확인

★상반기 매출 186억원 영업이익 27억원 흑자전환...내년 자큐보 국내 처방액 만 1000억원 예상

   글로벌 기업들의 기술수출 마일스톤도 계속적으로 유입...본격적인 고속 성장세 원년될것

  현시총 3천억원대 주가 3만원대는 현저한 저평가

  -에이비엘 바이오 기업의 시총은 5조6천억이다. 주가는 10만원을 넘고있으며 상장 주식수도 5400만주.

  -온코닉테라퓨틱스의 현시총은 3600억원 주가는 3만원대, 주식수 1100만주로 유통 주식수 460만주에 불과

  -거래소와 코스닥에 상장되어있는 바이오 기업들이 저조한 실적에 비해 PER이 무려 50~100배까지 엄청난 고평가

   를 받고있는 상태에서 저평가의 온코닉 테라퓨틱스는 현금 창출 캐시카우를 보유하고 앞으로 엄청난 블루오션 성장

   모멘텀을 확보, 이제 본격적인 턴어라운드가 시작될것으로 보인다.