큐로셀이 국내 최초의 CAR-T 신약 상업화를 눈앞에 두고 있다.

[카이로스]

큐로셀이 국내 최초의 CAR-T 신약 상업화를 눈앞에 두고 있다.  

큐로셀이 개발한 CD19 타깃 CAR-T ‘림카토(안발셀)’은 지난해 12월 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 적응증으로 허가신청을 마쳤다. 현재 승인검토가 진행중이다.  

최근에는 첨단바이오의약품 신속처리제도 및 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 트랙을 통해 심사기한이 단축됐다.  

또한 복건복지부의 ‘허가-평가-약가협상 병행 시범사업’ 대상 기업으로 선정돼 승인과 동시에 보험급여를 받게 된다. 이는 환자에게 기존보다 신속하게 공급을 가능케 해 시장침투가 용이할 것으로 기대된다.  

9월19일 업계에 따르면 큐로셀의 CD19 CAR-T 안발셀의 허가가 연내 이뤄질 것으로 예상된다. 현재 대전의 큐로셀 GMP 제조소에서 환자에게 안정적으로 제공하기 위한 마무리작업을 진행하고 있다. 

큐로셀은 승인을 앞둔 림카토의 적응증을 자가면역질환 분야로 치료영역을 확장하면서 차세대 성장동력을 마련하고 있다.  

큐로셀은 올해 8월 식품의약품안전처로부터 전신홍반성 루푸스(SLE) 대상 안발셀의 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받았다.이는 국내 최초로 CAR-T 치료제의 자가면역질환 대상 임상이라는 점에서 의미가 크다. 또한 CAR-T의 새로운 가능성을 보여주는 중요한 시도다. 현재까지 승인된 CAR-T 치료제는 모두 혈액암을 적응증으로 한다. 

루푸스는 면역체계 이상으로신체의 정상 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 일부 중증 환자는 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않아 미충족의료수요가 높다.  

CAR-T는 한 번의 투여로 이상 면역반응을 근본적으로 초기화할 수 있어 반복적 치료 부담이 큰 환자에게 대안으로 기대받고 있다. 또한 제조생산에 오랜 시간이 걸리는 자가유래 CAR-T의 단점이 만성질환인 자가면역질환 환자에게는 영향이 미미하다는 점도 중요하다.  

이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 한다. 가톨릭대 서울성모병원을 중심으로 다기관에서 진행된다. 임상1상에서는 최대내약용량과 임상2상 권장용량을 확인한다. 임상2상에서는 림카토의 유효성과 안전성을 평가한다. 

림카토는 실제로 올해 3월 가톨릭대 서울성모병원에서 기존 치료에 실패한 40대 여성 루푸스 환자에게 치료목적 사요승인을 통해 투여됐다. 이후 해당 환자는 급성 부작용 없이 면역억제제를 중단한 이후에도 루푸스 지표가 안정적으로 유지됐다. 또한 일상생활이 가능할 정도의 임상적 관해를 보였다.  

비록 제한된 경우이긴 하지만, 림카토의 가능성을 엿볼 수 있는 사례다. 

큐로셀은 림카토의 국내 판매를 위한 공급망 시스템을 구축하고 있다. 이를 위해 기존 킴리아 사업화를 주도했던 인력을 영입해 상업화를 준비 중이다.  

상상인증권에 따르면 국내 재발성/불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 환자는 연간 1000여명을 상회하는 것으로 추정된다. 이 중 실제로 CAR-T 치료제를 받을 수 있는 환자는 300~600명으로 예상된다.  

환자 1명당 치료비 3억원을 기준으로 할 때, 국내 시장규모는 900억~1800억원으로 추정된다.  

유진투자증권은 큐로셀이 림카토의 상업화로 2026년 1140억원의 매출과 544억원의 영업이익을 기록할 것으로 전망했다. 시판 후 만 3년차인 2028년까지 국내 시장 점유율 50% 확보가 목표다. 

CAR-T 치료제 전문기업 큐로셀은 지난 9일, 글로벌 바이오 전문 미디어 바이오센추리(BioCentury)의 데이비드 플로레스(David Flores) 최고경영자(CEO)가 대전 둔곡 본사를 방문해 양측은 글로벌 협력 방안과 확장 전략에 대해 논의했다고 9월10일 밝혔다. 

바이오센추리는 바이오제약, 첨단 바이오의약품, 진단, 자본시장 분야의 심층 분석과 뉴스를 제공하며 업계에서 높은 영향력을 인정받는 권위 있는 매체다. 이번 방문은 대전 바이오클러스터 시찰 일정의 일부로 진행됐다. 플로레스 CEO와 대전시 관계자들은 큐로셀의 연구소와 국내 최대 규모의 상업용 CAR-T 제조 시설(GMP)을 둘러보며 큐로셀의 기술력과 글로벌 전략을 확인했다. 큐로셀은 이 자리에서 글로벌 확장을 위한 세 가지 핵심 전략을 공유했다. CAR-T 치료제 안발셀(Anbal-cel)의 해외 진출을 위한 턴키(Turn-key) 방식 기술 수출, CAR-T 기술과 면역관문억제제 기술을 융합한 OVIS™ 플랫폼을 활용한 협력, 난치성 T세포 암 치료용 CD5 CAR-T 및 고형암 치료를 목표로 개발된 하이퍼카인(Hyperkine™) 플랫폼을 통한 글로벌 파트너십 추진이다. 

큐로셀 김건수 대표는 "이번 자리는 큐로셀의 기술력과 글로벌 전략을 세계 무대에 알릴 수 있는 뜻깊은 기회였다"고 말했다. 그는 이어 "현재 허가 심사 중인 LBCL CAR-T 치료제 림카토의 국내 사업을 기반으로 글로벌 턴키 기술 수출, 차세대 CAR-T 파이프라인 개발, OVIS™ 및 Hyperkine™ 플랫폼 확장을 통해 글로벌 입지를 강화하겠다"고 덧붙였다. 이어 "지난 30여 년간 글로벌 바이오 업계를 선도해온 바이오센추리와의 네트워크를 더욱 공고히 하여, 대한민국을 대표하는면역세포치료제 기업으로서 큐로셀의 글로벌 인지도를 높여 나갈 것"이라고 밝혔다.

큐로셀은 차세대 CAR-T 치료제 ‘림카토(RIMQARTO)’의 상업화를 앞두고, 처방부터 투약까지 전체 과정을 실시간 추적·관리하는 통합 설루션 ‘큐로링크(CUROLINK)’를 성공적으로 구축했다고 7월21일 밝혔다.

큐로링크는 세계 1위 고객 관계 관리(CRM) 플랫폼 기업 세일즈포스의 정식 라이선스를 기반으로 개발된 클라우드형 세포치료제 공급 관리 설루션이다. 개발은 약 2년간 단계적으로 이뤄졌으며, 치료 현장 의견을 반영해 병원 업무 흐름에 최적화된 구조로 설계됐다. 기존 병원 시스템과도 유기적으로 연계돼 병원-제조소-물류 간 실시간 정보 공유를 가능하게 하여 사용 편의성과 현장 수용성을 높였다.

큐로셀의 전사적자원관리시스템(ERP)과도 연동돼 생산 계획, 자재 관리, 일정 예약, 출하 정보 등 공급망 운영 전반이 환자 치료 일정과 자동으로 조율된다. 이를 통해 시간 민감도가 높은 세포치료제의 제조 투입과 배치 관리가 자동화되며, 자원 중복이나 출하 지연 등 운영 리스크를 최소화할 수 있다.

회계, 품질관리, 물류 등 부서 간 데이터 일관성도 확보돼 허가 문서와 출하 관련 행정 절차가 시스템 내에서 자동으로 생성 관리되며, 업무 효율성 역시 크게 높였다. 실제로 병원 내 성분채집실, 약제팀, GMP 제조소, 물류업체 간 환자 단위 정보 관리를 통해, 제품 주문부터 백혈구 채집, 세포 제조, 출하, 투여에 이르는 전체 과정을 일원화된 시스템으로 추적할 수 있다.

해당 설루션은 림카토 출시 시점에 맞춰 국내 주요 대형병원에 순차적으로 도입될 예정이다. 큐로셀은 큐로링크를 향후 치료제 공급 체계 전반에도 적극 활용할 계획이다.

김건수 큐로셀 대표는 “큐로링크는 CAR-T 치료제 상업화를 위해 운영 체계를 통합한 혁신 설루션”이라며 “치료 일정의 정밀성과 공급 과정의 효율성을 강화한 만큼, 향후 적응증 확대와 글로벌 공급망 확장에서도 핵심 역할을 할 것”이라고 말했다.

올 2분기 연결기준 매출액은 미발생. 영업이익은 121.50억 적자로 75.35억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 117.68억 적자로 78.00억 적자에서 적자폭 확대. 

올 상반기 연결기준 매출액은 미발생. 영업이익은 183.92억 적자로 165.42억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 185.46억 적자로 173.47억 적자에서 적자폭 확대. 

우리 기술로 개발한 첫 번째 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 탄생 여부가 하반기 판가름난다. K바이오의 기술력을 확인하는 계기가 되는 한편, 개발 기업 큐로셀도 본격적인 성장에 박차를 가할 전망이다.

7월2일 업계에 따르면 큐로셀의 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀’은 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL)을 적응증으로 국내 허가 절차를 밟고 있다. 큐로셀은 지난해 12월 ‘림카토주’란 이름으로 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했다. 연내 건강보험 급여 등재까지 마치는 것이 목표다.

국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행한 임상 2상 최종 결과에 따르면 총 79명의 LBCL 환자에게 안발셀을 투여한 결과 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해(CR) 67.1%를 확인했다. 중앙값 무진행 생존기간(mPFS)은 6.0개월로 노바티스의 ‘킴리아’(2.9개월)보다 두 배 늘어난 성과를 얻었다.

큐로셀 관계자는 “식약처와 긴밀하게 소통하면서 절차를 진행 중”이라며 “올해 안에 허가받고, 급여 등재도 함께 이뤄질 수 있을 것으로 예상한다”라고 설명했다.

2016년 설립해 2023년 코스닥 상장한 큐로셀은 아직 매출이 없는 적자기업이다. 안발셀의 상업화가 임박하면서 적자 규모도 늘어 지난해에는 366억 원의 영업손실을 기록했다.

안발셀이 상업화에 성공하면 큐로셀은 빠르게 흑자로 돌아설 수 있다. 현재 같은 적응증으로 국내 허가를 받은 킴리아의 약가는 3억6000만 원으로 안발셀 역시 이에 준하는 약가가 책정될 것으로 기대된다. 일부 조정을 겪더라도 10% 이내에서 인하해 3억 원을 넘길 것이란 관측이다.

큐로셀은 안발셀의 적응증을 확대해 CAR-T 치료제 전문 기업의 지위를 굳힌단 계획이다. 지난달 30일 자가면역질환인 전신 홍반성 루프스(SLE) 환자를 대상으로 하는 임상 1/2상을 식약처에 신청했다. 앞서 안발셀은 치료목적 사용 승인을 통해 국내 중증 SLE 환자에게 투여돼 회복을 확인한 바 있다.

연간 약 300명이 신규 진단되는 희귀질환인 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL)에 대한 임상 1상도 진행 중이다. 길리어드의 ‘테카터스’가 유일한 CAR-T 치료제로 허가받았지만, 국내에는 아직 도입되지 않았다. 연내 임상 2상에 진입하는것이 목표다.

지난달 미국 보스턴에서 열린 바이오USA에서는 독자 플랫폼 ‘OVIS™’ 기반의 CAR-T 성능 향상 기술과 GMP 제조 역량 등을 소개하며 글로벌 파트너십을 타진했다. 특히 자체 구축한 상업용 CAR-T GMP 생산시설을 기반으로 제조공정, 분석법, 품질관리 기술까지 포괄한 턴키(Turn-key) 방식의 기술이전을 추진하고 있다.

세포치료제업체 큐로셀이 CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 5월29일 공시했다.

이번 CSR에는 지난 3월 공시한 톱라인(주요결과)에서 밝힌 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 추가됐다. CSR의 주요 내용인 안발셀 임상 2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 동일하다.

큐로셀은 재발성·불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 임상 2상을 수행했다. 유효성 분석 대상자 73명 중 완전관해(CR)에 도달한 비율은 67.1%였다. 임상시험 성공여부를 판단하는 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 75.3%였으며, 회사측은 임상시험 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다고 밝혔다.

안전성 데이터는 국내에서 쓰이는 경쟁약 대비 우수한 것으로 나타났다. 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)는 3.8%였다. 국내에서 유일하게 판매되는 CAR-T 치료제인 킴리아(노바티스)의 3등급 이상 CRS와 NE 발생률은 각각 23%와 11%로 알려져 있다.

회사측은 안발셀의 유효성과 안전성 데이터를 종합하면, 기존 치료제에 비해 우수한 완전관해율과 낮은 부작용 발현이 기대된다고 했다. 이에 회사가 목표하는 일정인 내년 국내 허가 획득 시 시장에서 충분한 경쟁력이 있을 것으로 예상된다고도 했다.

김건수 큐로셀 대표는 “국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령하게 되어 매우 감격스럽다”며 “임상시험을 통해 확인된 안발셀의 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.

이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 단일군 임상시험을 통해 얻었다. 이 임상은 2022년 3월부터 2023년 9월까지 만 22~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행한 임상 2상으로 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상시험으로국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다.

작년 개별기준 매출액은 미발생. 영업이익은 311.30억 적자로 214.25억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 295.75억 적자로 388.85억 적자에서 적자폭 축소. 

세포유전자치료제 개발전문 업체. 국내 최초로 식약처로부터 차세대 CAR-T 치료제의 임상시험 승인을 획득한 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유. 

현재 세계적으로 판매되고 있는 6개 제품의 일반 CAR-T 치료제 대비 CAR-T 치료제의 성능을 저하시키는 2종류의 면역관문수용체를 동시에 억제할 수 있는 차세대 혁신 CAR-T 기술을 자체 개발에 성공하여 한국, 유럽, 일본, 미국에 특허 등록을 하였고 임상시험을 성공적으로 수행 중. 현재 판매용 제품은 보유하고 있지 않음. 최대주주는 김건수 외(33.90%). 

2022년 개별기준 매출액은 미발생. 영업이익은 214.25억 적자로 152.87억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 388.85억 적자로 535.76억 적자에서 적자폭 축소.

2023년 11월9일 상장, 당일 18200원에서 저점을 찍은 후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 모습에서 작년 3월7일 43000원에서 최고가를 찍고 밀렸으나 12월9일 19390원에서 저점을 찍은 이후 올 2월20일 36000원에서 고점을 찍고 밀렸으나 4월9일 23750원에서 저점을 찍은 모습입니다. 이후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 모습에서 10월2일 45500원에서 최고가를 갱신 중으로, 이제부턴 밀릴때마다 물량 모아둘 기회로 볼 수 있겠습니다.