보라매병원 이지영 교수님 특강 질문 정리/신약 듀오파(작년 신문기사)

[꽃님이]

1. Dailymedi 데일리메디

경피 내시경하 위루술(PEG)로 소장 직접 주입

뉴스일자 2015 년 4월 15일 11시 49분

애브비의 파킨슨병 치료제 '듀오도파(카르비도파-레보도파)'가 식품의약품안전처로부터 희귀질환 치료제로 승인을 받았다.

듀오도파는 파킨슨병 치료제 투여에도 불구하고 중증의 운동기복(Motor fluctuation)을 나타내는 진행성 파킨슨병에 사용하는 장내 현탁액으로 장에 삽입된 튜브(PEG)를 통해 소장 내 직접 투약된다. 이는 중증 파킨슨병 환자들이 운동 능력이 약해지고 경직되는 현상(OFF TIME)으로 인해 위 공복 상태가 지연되고 예측할 수 없어 경구 복용 의약품의 흡수 시간에 영향을 주는 데 따른 것이다.

연세의대 신경과 손영호 교수는 "듀오도파의 승인은 기존의 치료제로 운동동요 증상이 조절되지 않는 중증의 파킨슨병 환자들에게 새로운 치료 옵션이 마련됐다는 점에 의미가 있다"고 말했다.

듀오도파는 하루 약 16시간에 걸쳐 투여하며, 1일 최대 권장용량은 레보도파로 2000mg(1 카세트/일)이다. 점적 투여가 끝나면 경피 내시경하 위루 수술(PEG-J) 관에서 펌프를 분리하고, 경구용 카르비도파/레보도파 속방정을 밤 시간에 복용하는 것을 권장한다.

이번 승인은 이중눈가림, 이중 위약 방식, 활성대조군, 병행집단 시험, 다기관 임상시험(N=71)을 이용한 3상임상시험이 근거가 됐다.

한국애브비 조하나 부장은 “이번 승인은 애브비 파이프라인의 또 다른 이정표”라며, “심각한 운동 기복과 긴 오프 타임으로 힘들어 하는 중증 파킨슨병 환자와 의료진들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”라고 말했다.

2. Yakup.com 약업신문

애브비 파킨슨병 치료제 ‘듀오파’ FDA 승인

소장에 직접 투여하는 레보도파+카비도파 경장액제

이덕규 기자 | abcd@yakup.com 

기사입력 2015-01-13 10:47 

애브비社는 파킨슨병 치료제 ‘듀오파’(Duopa: 카비도파+레보도파) 비 경구 경장액제(經腸液劑: enteral suspension)가 FDA의 허가를 취득했다고 12일 공표했다.

희귀의약품으로도 지정된 ‘듀오파’의 적응증은 진행성 파킨슨병 환자들에게서 수반되는 운동기능 변동(또는 운동기복) 증상을 개선하는 용도이다. 이에 앞서 임팩스 래보라토리스社(Impax)가 지난주 FDA로부터 승인받았던 ‘라이타리’(Rytary: 레보도파+카비도파)의 경우 경구용 캡슐제 타입의 서방제이다. ‘듀오파’는 소형 휴대용 주입펌프를 사용해 가변관(可變管: procedurally-placed tube)을 통해 카비도파 및 레보도파를 소장(小腸) 내에 직접적으로 16시간 동안 지속투여하는 약물이다.

‘듀오도파’의 임상시험을 총괄했던 뉴욕 소재 마운트 시나이 의과대학 신경의학‧신경과학과의 C. 워렌 올라노프 교수는 “진행성 파킨슨병 환자들은 치료대안을 찾는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높게 나타나고 있다”며 “이 환자들은 증상이 진행됨에 따라 운동기능을 조절하는 데 갈수록 어려움을 절감하고 있는 형편”이라고 지적했다.

올라노프 교수는 “임상시험을 진행한 결과 ‘듀오파’는 진행성 파킨슨병 환자들에게서 약물이 효과를 나타내지 못하고 증상들이 조절되지 못하는 시간을 크게 감소시켜 주었음이 입증됐다”고 강조하기도 했다. 이와 관련, 파킨슨병 진행기 상태의 환자들은 활동성이 저하되고 동작이 더뎌지면서 강직 증상이 나타나는 시간들에 직면하기 시작하는 것으로 알려져 있다. 아울러 파킨슨병 환자들은 공복감을 더디게 느끼거나 예측이 어렵게 되면서 경구복용한 약물들의 장내(腸內) 체류시간에 여파가 미쳐 소장에서 흡수되는 문제가 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘듀오파’는 카비도파 및 레보도파 경구복용용 속방정과 동일한 약물이지만, 공장(空腸) 확대를 동반하는 경피적 내시경 위루(胃瘻) 조성술로 삽입한 튜브를 통해 소장에 액제를 직접적으로 투여한다는 차이가 눈에 띈다. 이 같은 약물투여 방식은 위(胃)를 우회하기 위해 사용되고 있다.

애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “이번에 FDA가 ‘듀오파’의 발매를 승인한 것은 우리의 제품력 확대에 또 하나의 이정표를 세운 것에 비유할 수 있을 뿐 아니라 운동증상 조절을 위해 새로운 치료대안을 제시한 것이라는 측면에서 볼 때 진행성 파킨슨병 환자들과 보호자들에게도 중요한 의미를 갖는 일”이라고 자평했다.

미국 국립파킨슨병재단(NPF)의 조이스 오버도프 회장은 “파킨슨병의 특성상 시간이 흐를수록 치료가 어려워지는 것이 통례인 데다 진행기에서는 이 같은 어려움이 배가되고 있는 형편”이라며 “또 하나의 치료대안이 도입될 수 있게 된 것은 매우 고무적인 일”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

한편 ‘듀오파’는 71개 다기관에서 플라시보 대조群과 비교평가하는 이중맹검법 방식으로 12주 동안 진행된 임상 3상 시험을 통해 진행성 파킨슨병 환자들에게서 나타내는 효능 및 안전성이 경구용 카비도파+레보도파 속방정과 비교평가되는 검증절차를 거쳤다.

이 시험에서 ‘듀오파’ 투여群은 약물이 효과를 나타내지 못하고 증상 또한 조절되지 않는 시간이 하루 중 4시간까지 감소했으며, 평균적으로는 속방정 복용群과 비교했을 때 1.9시간이 줄어든 것으로 파악됐다. 바꿔 말하면 운동장애를 수반하지 않으면서 약물이 효과적으로 작용하고 증상이 충분히 조절되는 시간이 그 만큼 증가했다는 의미이다

옮긴글;푸른희망님/ 파킨슨 이겨내기카페