루게릭병 줄기세포치료제‘뉴로나타

[금춘햇살]

식품의약품안전처, 루게릭병 줄기세포치료제‘뉴로나타-알주’허가 관리자 2014.07.31 54

□ 식품의약품안전처(처장 정승)는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제로서 ‘뉴로나타-알주(코아스템㈜)’를 희귀의약품으로 허가했다고 밝혔다.

○ ‘뉴로나타-알주’는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품이다. ※ 희귀의약품: 국내 유병인구가 2만 명 이하인 질병에 사용하거나, 연간 총 생산(수입)실적이 15억 원(150만 불)이하인 의약품 ※ 근위축성측삭경화증: 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸하여 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환, 국내의 경우 약 2,500명의 환자가 있음 □ 식약처는 이번 ‘뉴로나타 알주’는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용하여 투여하는 것을 요건으로 하여 허가하였다고 설명하였다.

○ 임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년간 수행되었으며, ’리루졸‘ 단독 투여군과 ‘뉴로나타-알주’ 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교한 결과 리루졸과 ‘뉴로나타-알주’를 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 보여주었다. - 치료적 탐색임상시험 결과로 허가되는 이유는 루게릭 질환처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 허가가 가능하기 때문이다.

* 치료적 탐색임상시험 : 의약품이 유효성이 있는지 탐색하고 더 많은 안전성 정보를 수집할 목적으로 수행 * 치료적 확증임상시험 : 의약품 유효성을 확증하고 안전성 자료를 확립할 목적으로 수행 ○ 이에, ‘뉴로나타-알주’의 안전사용을 위해 제조사는 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 식약처에 보고해야 하며, 해당 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.

 □ 식약처는 이번 ‘뉴로나타-알주’ 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것이라고 밝혔다 * 문의 : 식품의약품안전처 세포유전자치료제과 043-719-3533