유전자 편집이 생쥐의 난청을 예방하여 유전 적 청력 상실을 획기적으로 개선합니다.

[아름이]

유전자 편집이 생쥐의 난청을 예방하여 유전 적 청력 상실을 획기적으로 개선합니다.

난청은 유전 적 난청의 미래 치료법을 변형시킬 수있는 사전에 유전자 편집을 사용하는 생쥐에서 예방되었습니다.

이 연구는 유전자 편집 칵테일을 한 번 주사하면 청력이 상실 될 수있는 아기 동물의 진행성 난청을 예방할 수 있다는 것을 발견했다.

하버드 대학과 MIT에서 연구를 주도한 데이비드 리우 (David Liu) 교수는 "언젠가이 연구를 통해 사람들의 유전성 난청에 대한 치료법을 개발하게 될 것으로 기대한다.

모든 청각 장애의 거의 절반이 유전 적 근원이지만 현재 치료 옵션은 제한적입니다. 그러나 Crispr과 같은 새로운 고정밀 유전자 편집 도구의 등장으로 근본적인 문제를 타깃으로하는 새로운 종류의 치료법이 개발 될 전망입니다.

저널 네이처 (Nature ) 지에 게재 된 이 연구 는 시간이 지남에 따라 내이의 유모 세포가 손실되는 유전자 코드에서 하나의 잘못된 문자 인 Tmc1이라는 유전자의 돌연변이에 초점을 맞췄다.

달팽이관이라고 불리는 나선 모양의 기관에 앉아있는 섬세한 털은 음파에 반응하여 진동합니다. 신경 세포는 물리적 운동을 받아 뇌로 전달하여 소리로 인식합니다.

어린이가 돌연변이 된 Tmc1 유전자의 한 가지 사본을 물려 받으면 보통 정상 십년부터 시작하여 10-15 년 내에 심오한 청각 장애를 유발하는 진행성 난청을 앓게됩니다. 그러나 돌연변이의 영향을받는 대부분의 사람들은 다른 부모로부터 상속받은 건강한 버전의 유전자를 가지고 있기 때문에 과학자들은 잘못된 버전을 삭제하는 것이 치료로 효과가 있었는지 여부를 조사하기를 원했습니다.

Liu와 동료들은 분자 가위 역할을하는 Crispr-Cas9로 알려진 유전자 편집 기술을 사용하여 게놈을 스니핑하여 표적 유전자를 차단했다. 연구진은 유전자 변형 용액을 청력 손실 돌연변이가있는 아기 생쥐의 내이에 주입했다. 8 주 후, 치료 귀에서 유모 세포는 건강한 동물의 유모 세포와 닮았습니다. 빽빽하게 빽빽하게 뭉치고 뭉치 게되었습니다. 대조적으로, 치료받지 않은 생쥐의 유모 세포는 손상되고 희소하게 보였다.

연구자들은 머리에 전극을 놓고 청력에 관련된 뇌 영역의 활동을 모니터링함으로써 생쥐의 청력 검사를 실시했다. 연구자들은 치료받지 않은 마우스에서 뇌 활동을 촉발시키는 데 더 많은 소리가 필요하다고 팀은 밝혔다. 평균적으로, 4 주 후에 치료 된 귀는 치료되지 않은 귀보다 약 15 데시벨 낮은 소리를들을 수있었습니다. "이것은 조용한 대화와 쓰레기 처리의 차이점"이라고 류씨는 말했다.

런던 대학 (University College London)의 유전자 전달 기술 분야의 독자 인 Simon Waddington은이 연구가 새로운 유전자 편집 도구의 우아한 응용이라고 설명했다. "지금까지 치료가 불가능하고 종종 치료할 수없는 질병조차도 이제는 유전자 치료의 범위 내에있다"고 그는 말했다.

연구팀은 더 큰 동물에서 치료법을 개발하여 환자의 임상 시험에 근접하기 전에이 방법이 안전하고 효과적인지 확인합니다.

이전에는 IVF 치료 중 청각 장애의 유전 적 원인을 선별하는 옵션 이 청각 장애 유전자를 가진 배아를 선별하기 위해 선별 검사를 사용하려는 일부 청각 장애인 부부와 함께 윤리적 인 논쟁을 불러 일으켰습니다 . 영국에서는 2008 년에 제정 된 법률에 따라 금지되었습니다. Liu는 "이 작업이 진행됨에 따라 청각 장애 사회에서 문화적 고려 사항의 중요성을 인식하고 여전히 유의합니다."