RNA 기반 치료제가 견인력을 얻고 있습니다 : 투자자 옵션은 무엇입니까

[백산]

RNA 기반 치료제가 견인력을 얻고 있습니다 : 투자자 옵션은 무엇입니까

출처  securities  저자  조나단 슈람  소스:EK 이페어케이 플러스

새로운 이해
세포의 역학을 볼 때 다음과 같이 프로세스를 재개 할 수 있습니다.

DNA는 템플릿/사용 설명서입니다.
RNA는 주어진 실제 명령입니다.
단백질은 RNA의 명령에 따라 만들어지며 실제로 신체에 필요한 작업을 수행하는 "기계"입니다.

출처: 아크 인베스트

이러한 각 수준은 치료를 위해 수정할 수 있습니다. 이 집중된 접근 방식은 광범위하게 정밀 치료라고 불리며, 최근 "정밀 요법은 6년까지 500,3억에서 2030조로 <>배 증가할 수 있습니다"라는 기사에서 자세히 설명했습니다.

과학자들이이 20 단계의 "코딩"이 우리 몸에서 어떻게 작용하는지 이해하기 시작한 것은 3 년이 채 안되는 아주 최근이었습니다. 그리고 그들이 실용적인 도구와 그들과 함께 약을 설계할 만큼 충분히 저렴한 방법을 갖는 것은 훨씬 적습니다. 2003 년에 하나의 인간 게놈을 시퀀싱하는 데 1B 달러가 들었습니다. 오늘은 $ 600- $ 1,000입니다. 그리고 목표는 몇 년 안에 $100-$200 가격표에 도달하는 것입니다.

새로운 치료 패러다임
이 모든 새로운 지식의 첫 번째 결과는 우리가 이제 많은 질병의 근본 원인을 이해한다는 것입니다. 결함이있는 단백질, 누락 된 유전자 또는 특정 호르몬이 제대로 작동하지 않습니다. 맹목적으로 신체 화학을 수정하고 최선을 바라는 대신, 우리는 무엇이 잘못되었는지 알고 있습니다.

두 번째 결과는 제약 산업이 고전적인 접근 방식을 뒤집을 수 있도록하는 것입니다. 이제 신체의 잘못된 것부터 시작하여 고치는 것을 목표로 할 수 있습니다.

RNA 고유성
DNA는 유전 질환을 해결할 수 있지만 RNA는 더 다양합니다. 다른 유형의 정밀 요법에 비해 많은 고유한 이점을 결합합니다.

RNA 서열은 디지털 코드와 유사하게 특정 목적을 위해 작성 및 프로그래밍될 수 있으므로 완전히 "프로그래밍 가능"합니다.
특히 세포막에 의해 차단된 단백질과 비교하여 세포 내부와 같은 표적에 쉽게 들어갈 수 있습니다.
조절 가능: 다양한 농도 또는 대체 버전으로 치료 결과를 조절할 수 있음
다목적: RNA는 세포에서 다양한 기능을 하므로 의료 목적으로 여러 가지 방법으로 사용할 수 있습니다. RNA에는 mRNA, RNAi, snRNA, miRNA 등 다양한 유형이 있습니다. (모든 RNA 유형에 대한 매우 기술적인 설명을 원한다면 2022년부터 이 Nature 기사를 읽을 수 있습니다.)
RNA 치료 성장
RNA 기술에 대한 특허는 2005 년에야 실제로 시작되어 거기에서 가속화되었습니다. 그리고 임상 시험 파이프 라인은 천천히 성숙하여 2010 년에 2017 상, <> 년에 <> 상이 더 많아지기 시작했습니다.

2022년에 개발 중인 RNA 치료법의 수는 거의 600개였으며 200년에는 겨우 2010개에 불과했습니다.

출처: 아크 인베스트

RNA의 "프로그래밍 가능한"측면은 훨씬 더 예측 가능하고 이해하기 쉽습니다. 이를 통해 개발 주기가 훨씬 빨라져 약물 개발 비용이 절감됩니다. RNA 치료법은 개발하는 데 평균 $ 1.25B, 화학 약물 및 항체의 경우 $ 5B + 및 2 년에 비해 10 년 밖에 걸리지 않습니다.

출처: 아크 인베스트

RNA 기술 및 회사
mRNA 백신
mRNA 백신은 Covid-19로 인해 가장 잘 알려진 mRNA 기술입니다. 또한 바이러스 게놈이 시퀀싱되는 즉시 단 몇 주 만에 백신을 "코딩"할 수 있는 이 기술의 강점을 강조했습니다.

이 기술은 이제 Covid 이외의 다른 많은 병원체로 확장되고 있습니다. 또한 많은 희귀 질환과 암 치료에도 좋은 후보입니다. 확실한 리더는 BioNTech (BNTX)와 Moderna (MRNA)입니다.

우리는 "mRNA 기술의 다음 응용 분야: 암 치료"에서 mRNA 치료의 미래에 대해 자세히 논의했습니다.

RNA 간섭 (RNAi)
모든 RNA가 단백질을 생산하는 데 사용되는 것은 아닙니다. 일부 RNA는 다른 RNA 분자와 상호 작용하기 위해 만들어지며 RNAi(RNA 간섭용)라고 합니다. 결함이있는 유전자의 활성을 취소하거나 원치 않는 단백질의 생산을 줄일 수 있습니다.

Onpattro 및 Alnylam (ALNY)이 상용화 한 희귀 질환에 대한 FDA 승인 약물 3 개는 이러한 기술을 기반으로합니다.

개발 중인 다른 RNAi 약물도 있으며 그 중 5개가 임상 시험의 <>상에 도달했습니다.

Fitusiran, Sanofi (SNY) & Genzyme (비공개)

Dicerna Pharmaceuticals의 Nedosiran (개인)

Quark Pharmaceuticals의 Teprasiran (개인)

실렌티스 S.A.의 티바니시란 (개인)

부트리시란 바이 알닐람 (ALNY)

RNAi 기술은 이제 시작에 불과합니다. 특히 RNAi 분자의보다 정확한 활성을 허용하거나 mRNA 백신에도 사용되는 지질 소포와 같은 담체의 필요성을 제한하기 위해보다 진보 된 방법이 개발되고 있습니다.

그 방향의 선두 주자 중 하나는 한국 올릭스 제약 (226950.KQ)으로, 세포 침투 비대칭 siRNA (cp-asiRNA)를 개발하고 임상 시험의 <> 상 일부 제품을 개발하고 있습니다.

RNAi 치료법에 대한 자세한 내용은 RNAi 기반 치료제 및 새로운 RNA 생명 공학 기술에서 확인할 수 있습니다.

RNA 스플라이싱/안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)
일부 RNA는 단백질 생산을 위한 주형으로 사용되기 전에 변형되며, 이를 "스플라이싱"이라고 합니다. 이러한 접합은 일부 유전 질환에서 유전자의 결함 부분을 제거하는 데 사용할 수 있습니다. 예를 들어, 다음 약물은이 기술을 사용합니다.

에테플리르센, 사렙타 테라퓨틱스(SRPT)
스핀라자, 바이오젠(BIIB)에 의해 상용화됨.
이 기술은 특히 신경 장애에 유망하며 파킨슨병이나 헌팅턴병을 치료할 가능성이 있을 수 있지만 Roche와 Wave Therapeutics의 헌팅턴병 연구 프로그램은 2021년에 중단되었습니다.

micro-RNA (miRNA) & antisense-RNA (asRNA)
MicroRNA와 안티센스-RNA는 어떤 유전자도 암호화하지 않는 자연 발생 RNA입니다. 대신, 그들은 RNAi와 매우 유사한 방식으로 표준 mRNA의 활성을 조절했습니다.

miRNA와 asRNA는 모두 여러 질병에 관여하는 것으로 밝혀졌습니다. 치료는 재균형을 제공 할 수 있습니다

Regulus (RGLS)는이 회사가 처음에는 RNAi 리더 Alnylam (ALNY)과 Ionis Pharmaceuticals (IONS)에 의해 공동 벤처로 설립되었습니다. 이는 Regulus가 두 회사의 특허에 대한 독점 라이센스를 활용하고 결합 할 수 있도록하기 위해 수행되었습니다. 신장 질환에 대한 I 단계의 약물이 하나 있습니다.
Ionis Pharmaceuticals (IONS)는 안티센스 RNA 치료법의 선두 주자입니다. 현재 3개의 상용화된 약물과 잠재적인 신약의 풍부한 파이프라인을 보유하고 있으며 그 중 9개는 임상 시험의 <>상 단계에 있습니다.
12 가지 신경 요법.
8 가지 심혈관 요법.
3 가지 희귀 질환 치료법.
8 기타 질병 (B 형 간염, 신장 질환 등...)

저자

조나단 슈람Jonathan은 유전자 분석 및 임상 시험에서 일한 전직 생화학자 연구원입니다. 그는 현재 그의 출판물 '유라시아 세기'에서 혁신, 시장 주기 및 지정학에 중점을 둔 주식 분석가이자 금융 작가입니다.