'c-Abl 저해제' 닐로티닙 "1회 투여, PD병리 바이오마커 개선"
입력 2019-03-15 16:41 수정 2019-03-18 10:27
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바이오스펙테이터 김성민 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
조지아타운대 메디컬센터 샤르벨 무사(Charbel Moussa) 교수 연구팀, 임상2상서 파킨슨병 환자 75명에 닐로티닙 단회 투여에 따른 병리 바이오마커 분석..."독성 α-Syn↓ T도파민, TREM2 ↑ "

▲doi: 10.1002/prp2.470
혈액암 치료제인 ‘c-Abl 저해제’가 파킨슨병 치료제로 쓰일 수 있는 가능성을 보여주는 바이오마커 연구 결과가 발표됐다. 파킨슨병은 뇌 흑질의 도파민을 분비하는 도파민 뉴런이 사멸하고, 신경세포 안에 알파시누클레인(α-Synuclein), 타우 등 응집 단백질이 쌓인 루이소체(lewy body)가 있는 것이 주요한 특징이다. 현재 파킨슨병 치료제로 도파민 전구체 혹은 도파민 유사체를 투여하거나, 도파민 분해를 억제하는 약물이 주로 쓰인다.
미국 조지아타운대 메디컬센터(Georgetown University Medical Center) 샤르벨 무사(Charbel Moussa) 교수 연구팀은 임상2상에서 노바티스의 만성골수성백혈병(chronic myeloid leukemia, CML) 치료제 '닐로티닙(제품명: 타시그나, 2007년 승인)'을 파킨슨병 환자에게 단회 투여하자 독성을 띄는 알파시누클레인이 줄어들고, 반대로 도파민 분비가 증가한 바이오마커 연구결과를 발표했다. 이 논문은 파마콜로지 리서치&퍼스펙티브(Pharmacology Research & Perspectives) 저널에 지난 12일 게재됐다.
닐로티닙은 타이로신 인산화효소 저해제로 주로 c-Abl과 디스코이딘 도파민수용체(discoidin domain receptors, DDR1/2)를 주로 저해한다. 만성골수성백혈병에서는 환자는 매일 600~800mg의 닐로티닙을 복용하는데, 이번 발표된 임상2상에서는 파킨슨병 환자에게 용량을 낮춰 닐로티닙 200mg을 투여하는 것만으로도 병리 바이오마커에 유의미한 개선을 보였다.
이번 연구를 진행한 무사 교수 연구팀은 2013년부터 여러 종류의 퇴행성뇌질환 쥐모델에서 저용량의 닐로티닙(1~10mg/kg, 매일 투여)이 혈뇌장벽(BBB)을 투과해 뇌에서 항염증 작용을 하고 잘못 응집된 알파시누클레인을 제거하는 결과를 확인했다. 닐로티닙을 투여하자 파킨슨병 쥐모델에서 도파민 분비가 늘어나 운동기능을 회복됐으며, 알츠하이머병 모델에서는 인지기능을 개선시켰다....
첫댓글 그토록 기다리던 희망의 소식을 듣게 되어 정말 기쁩니다. 글 올려 주셔서 감사합니다.
몇 년전 메스컴을 통해 노바디스사 에서 백혈병 치료약으로 판매증인 타시그나(성분:닐로티닙)가 파킨슨병 치료와 관련 동물 임상실험 결과 파킨슨병 치료에 효과가 있음이 검증 되었다는 기사 내용 때문에 한동안 우리들을 흥분하게 만들었던거 기역 하시죠? 최근에 미국에서 파킨슨병 치료와 관련하여 임상2상 실험을 끝냈고 기대 한만큼 좋은 결과가 나왔다는 기사 내용 입니다. 앞으로도 임상3상까지 빠르게 진행되어 기대 하였던 좋은 결과가 나와 우리 모두의 바램인 파킨슨병 치료약 발견 이라는 희소식를 듣게 되기를 두손 모아 기원 합니다.
타시그나는 현재 우리나라 뿐만 아니라 세계 여러나라의 백혈병 환우들이 처방받아 복용중인 이미 모든 검증이 완료되어 시판중인 백혈병 치료약 입니다. 만약 파킨슨병 관련 임상3상 실험 결과가 기대만큼 좋게 나온다면 파킨슨병 치료약으로 처방받아 복용하기 까지는 시간이 오래 걸리지 않을거라 생각 됩니다.^^
그날이 빨리 왔으면 좋겠습니다. 화이팅!!!
지금 다시 본문글 확인 하다가 보니 2019년 3월에 나온 기사 내용 이네요.....;; 그럼 지금 미국에서 임상3상 실험을 진행하고 있을수도 있을듯..... 환우분들 중에 미국에서 파킨슨병 치료와 관련 현재 타시그나(성분:닐로티닙)에 대한 임상3상 실험이 진행되고 있는지 아니면 앞으로 언제쯤 진행을 할 계획이 있는지 개인적으로 알아 보실 방법이 있으시면 알아 보시고 혹시 확인된 내용이 있으시면 카페에 글 올려 주시면 정말 감사 하겠습니다. 저는 개인적으로 타시그나 성분이 파킨슨병 치료에 대한 효과에 대해 기대를 많이 하고 있습니다.
잠못이루는 밤
댓글은 올라오고
수고가 많습니다
,
최근 뉴스에 시한부 판정 받은 암환자들 사이에서 앞으로 몇개월 밖에 못 산다고 시한부 판정 받은 외국인 암환자가 강아지 기생충 치료약을 임의로 복용한 후 암세포가 깨끗이 모두 사라졌다는 병원 검사 결과를 받고 유투브에 본인 경험담을 올려 화재가 되면서 시중에 특정회사 강아지 기생충 치료약을 구할 수가 없다는 보도를 보셨을 거예요. 파킨슨병 치료와 관련하여 신약 개발하는 전세계 연구진들이 앞으로 파킨슨병 치료와 관련하여 더이상 신약을 연구할 방법도 연구할 성분도 없다면서 다만 이미 기존에 개발 되어 시판중인 다른 질병 치료약에서 파킨슨병을 치료 할수 있는 약을 찾는 방법 밖에 없다는 기사를 보고난후 부터 인듯..
노바디스사 에서 백혈병 치료약으로 판매증인 타시그나(성분:닐로티닙)는 스타레보 제조사입니다
예전에도 추축했지만 스타레보는 평생먹어야하는 래보도파제이고 타시그나는 치료제입니다
제약사입장이된다면 어떤제품이 이득일까요
만약 백혈병 치료약 타시그나가 파킨슨병 치료가 가능하다는 최종 연구결과가 나와 파킨슨병 환우들이 치료약으로 복용 한다면 우리나라에 살고 있는 12만명이 넘는 파킨슨병 환우들이 모두 복용 할거라고 생각 합니다. 하지만 스타레보 같은 경우에는 현재 파킨슨약으로 개발된 레보도파제재중 제일 좋다고는 하지만 환우들 마다 약반응이 개인차도 심하고 , ON/OFF증상도 심하여 복용하는 환우수가 전체환우의 30~40%정도 밖에 되지 않는다면 판매사 입장에서는 어느쪽이 더 확실하게 이득이 될까요?
타시그나 같은 근본적인 치료가 되는 약이 있다면 얼마나 좋을까요 최종 연구 결과가 나오면 우리나라 뿐이 아니겠지요 전세계에 파킨슨 환우가 어마어마 할탠데요 설마 제약회사의 이해타산 때문에 발명한 치료제를 묻는다고요 그건 아닐거라 믿고싶습니다
기대 합니다 임상이 끝나 우리곁으로 오길 희망을 가저봅니다
좋은 정보 감사합니다..
점차 진행되고 있는 파킨슨병 증상에 우울하였는데 한여름 소나기처럼 시원한 소식입니다..
실험적으로 복용해보려고 약을 찾이보니 너무 비싸 엄두가 나지 않습니다(28알에 1100만원이라 합니다)