<p style="text-align: left;">16세버킷림프종, 두번 불응, 제 아들이 자격이 된다며 하루빨리 전원요청받아서 서울성모에서 바로 서울대병원으로 전원했습니다. <br>지칭해서 죄송합니다만 관심갖고 알려주신분들과 스텔라님 덕분입니다~<br>임상을 위해 각종 검사를 하고(ct. mri. 초음파, 심전도, 골수검사..등등) PET-ct 하나 남겨놓은 시점에서 병실에만 있던 아이인데 헉 코로나 양성이라는 겁니다.<br>저도 음성인데..어찌 이런일이..<br>여튼 격리병동에 있게되어서 임상시작이 늦어져 버렸습니다.<br>이왕 이렇게된거 좀 여유를 갖고 이것저것 알아보니<br>글로피타맙은 이식후에 재발되어야 자격이 되는 것이기때문에 <br>엡코리타맙이 적합하다고 하셨고,<br>엡코리타맙은 아직 소아청소년쪽으로 임상한적이 한번도 없어서 국내에서는 제아들이 최초라고 합니다. 미국에서는 두명이 하고 있다고 했고요~<br>그런데 임상 1상이라서 걱정이 많이 됩니다.<br>연구원말씀으로는 소아 임상1상은 성인과 달라서 어느정도 안전성이 확보되어있다라고 말씀하셔서<br>조금 안심은 됩니다만..<br>제가 모르는게 많아서 정보를 구하고자 이렇게 글을 올립니다~<br>엡코리타맙 관련하여 더 많은 정보를 공유해주시면 감사하겠고 또한 소아 임상 1상 참여에 대하여 어떻게 생각하시는지 고견 부탁드립니다~(꾸벅)</p>
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엡코리타맙과 같은 이중항체치료제의 1상/2상 결과들이 카티셀과 비슷한 혹은 더 좋은 반응과 관해율을 보이며 최근 혈액암의 가장 핫한 치료제로 떠올랐습니다. 불응/재발 dlbcl, (형질변화)소포성, 외투세포, 변연부, CLL, 더블힛/트리플힛과 같은 고등급림프종, 일부 리히터 형질변화 림프종을 대상으로 한 임상이었고요 높은 반응율과 완전관해율을 보였죠. 그런데 당시 버킷은 1상/2상 임상에서 거의 제외되었습니다. 한편 다음과 같은 임상처럼 불응/재발 소아 버킷림프종에 카티셀이 매우 높은 반응율을 보였습니다. 아래 1번 카티셀 임상은 5명의 6~10세의 불응 버킷림프종 소아대상이었고요 모두 3~4기, 한 명은 중추신경계 침윤도 있었죠. 반응율 100%, 첫 번째 카티셀 주입으로 3명 완전관해, 나머지 두 명은 2차, 3차 주입까지 해서 완전관해 되었습니다. 소아 한 명은 그레이드 1, 3명은 그레이드 3의 사이토카인 부작용을 보였습니다. 모든 부작용은 해결되었고요. 완전관해 유지 중입니다.
1.https://journals.lww.com/hemasphere/Abstract/2019/06001/PF299_EARLY_RESPONSE_OBSERVATION_OF_PEDIATRIC.198.aspx 2. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34521107/ (다른 불응/재발소아버킷 대상 카티셀 임상결과) 위 2번째 임상에서는 23명의 불응/재발 버킷림프종 소아들이 참여했는데요 첫 번째 주입으로 완전관해가 안 된 소아들은 두 번째 주입을 받았습니다. 표적을 달리한 2차 카티셀 주입이었습니다. 18개월 째 완전관해 지속율이 78%였습니다. 이 중에 60%는 중추신경계 침윤도 되어 있었고요.
소아 버킷림프종의 완치율이 90~95%인데 여기에 들지 못하는 소수의 소아들은 구제항암 + 이식으로 완치 목표의 치료를 해야 합니다. 하지만 구제항암의 완전관해율은 20% 이하이고 사실 구제항암으로 완전관해 유도에 실패하면 이식을 통한 완치는 희박해집니다. 그리고는 적합한 치료제가 없는 실정입니다. 그런데 최근 몇 년간 이중항체치료제가 매우 공격성이 강하고 불응을 거듭한 B세포 림프종에 매우 지속적인 관해를 보이며 성공적인 1상/2상을 마쳤고 현재 일부는 3상에 들어갔죠. 또한 위 중국 임상처럼 카티셀이 놀랍게 불응/재발 소아 버킷에 높은 완전관해율을 보이는 걸 보고 카티셀과 구조적 유사성을 가진 이중항체치료제들의 임상이 소아 버킷림프종을 대상으로 시작했을 거라 추측합니다.
https://www.pharmaceutical-technology.com/data-insights/epcoritamab-genmab-burkitt-lymphoma-likelihood-of-approval/ GlobalData는 인공지능으로 데이터를 분석, 임상시험의 단계전환성공율(Phase Transition Success Rate, PTSR)과 약물의 시장진입 승인 가능성(Likelihood of Approval, LOA)를 점수화하여 제공하는데 버킷림프종에 대한 1상 약물이 2상으로 진행하기 위한 단계전환성공율을 74%로 추청했습니다. 낮은 수치가 아닙니다. 2011~2020년 임상 1상 단계의 후보물질이 최종 미국 FDA 허가를 획득하고 시장에 출시된 확률(LOA)는 7.9%였는데 혈액암 치료제는 LOA가 23.9%로 가장 높았습니다. 저희와 같은 혈액암 환우들에게는 정말 좋은 소식이죠.
물론 1상이기 때문에 안전성, 유효성에 대해 확실한 데이터는 없습니다. 하지만 소아를 대상으로 한 임상은 쉽게 허가가 나지 않습니다. 분명 희망이 있기에 시작한 임상이라고 생각합니다. 아래 뉴스를 보면 세계 최초의 소아 카티셀 치료를 받은 에밀리 화이트헤드의 이야기입니다. 자녀분도 에밀리 화이트헤드와 같은 기적 같은 치료의 사례가 되길 기도하겠습니다. 카티셀과는 다르게 지속적으로 투여하는 이중항체치료제가 불응 버킷에 분명 좋은 효과가 있을 거라 믿습니다. 의료진 믿고 치료 잘 받으시길 바랍니다. 국내 최고의 소아병동에 계시니 걱정하지 마십시오. https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=249424
첫댓글 반대로 이해 하신거 같내요...
저약으로 다른 질병에 소아임상을
했었다면 모르지만....
1b상을 한다는건 약동학, 안정성을
평가하기 위해 반복 투여 하는 겁니다..근대 16세나 18세나 별차이 있을까요...
댓글 감사합니다~~
안녕하세요 ~ 제가 밖이라 논문 첨부는 못 하지만 성인 버킷 불응에 좋은 효과를 보였던 약입니다. 현 상황에서는 최선의 선택 중 하나라 생각합니다. 저녁 늦게 다시 댓글 달겠습니다. 코로나 빨리 회복하시길요.
늘 강사합니다~정말 최선의 선택인것 같습니다~두려움을 버리고 긍정의 힘을 믿어보겠습니다~~
비밀글 해당 댓글은 작성자와 운영자만 볼 수 있습니다.23.03.10 21:09
비밀글 해당 댓글은 작성자와 운영자만 볼 수 있습니다.23.03.10 23:56
엡코리타맙과 같은 이중항체치료제의 1상/2상 결과들이 카티셀과 비슷한 혹은 더 좋은 반응과 관해율을 보이며 최근 혈액암의 가장 핫한 치료제로 떠올랐습니다. 불응/재발 dlbcl, (형질변화)소포성, 외투세포, 변연부, CLL, 더블힛/트리플힛과 같은 고등급림프종, 일부 리히터 형질변화 림프종을 대상으로 한 임상이었고요 높은 반응율과 완전관해율을 보였죠. 그런데 당시 버킷은 1상/2상 임상에서 거의 제외되었습니다. 한편 다음과 같은 임상처럼 불응/재발 소아 버킷림프종에 카티셀이 매우 높은 반응율을 보였습니다. 아래 1번 카티셀 임상은 5명의 6~10세의 불응 버킷림프종 소아대상이었고요 모두 3~4기, 한 명은 중추신경계 침윤도 있었죠. 반응율 100%, 첫 번째 카티셀 주입으로 3명 완전관해, 나머지 두 명은 2차, 3차 주입까지 해서 완전관해 되었습니다. 소아 한 명은 그레이드 1, 3명은 그레이드 3의 사이토카인 부작용을 보였습니다. 모든 부작용은 해결되었고요. 완전관해 유지 중입니다.
1.https://journals.lww.com/hemasphere/Abstract/2019/06001/PF299_EARLY_RESPONSE_OBSERVATION_OF_PEDIATRIC.198.aspx
2. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34521107/ (다른 불응/재발소아버킷 대상 카티셀 임상결과)
위 2번째 임상에서는 23명의 불응/재발 버킷림프종 소아들이 참여했는데요 첫 번째 주입으로 완전관해가 안 된 소아들은 두 번째 주입을 받았습니다. 표적을 달리한 2차 카티셀 주입이었습니다. 18개월 째 완전관해 지속율이 78%였습니다. 이 중에 60%는 중추신경계 침윤도 되어 있었고요.
소아 버킷림프종의 완치율이 90~95%인데 여기에 들지 못하는 소수의 소아들은 구제항암 + 이식으로 완치 목표의 치료를 해야 합니다. 하지만 구제항암의 완전관해율은 20% 이하이고 사실 구제항암으로 완전관해 유도에 실패하면 이식을 통한 완치는 희박해집니다. 그리고는 적합한 치료제가 없는 실정입니다. 그런데 최근 몇 년간 이중항체치료제가 매우 공격성이 강하고 불응을 거듭한 B세포 림프종에 매우 지속적인 관해를 보이며 성공적인 1상/2상을 마쳤고 현재 일부는 3상에 들어갔죠. 또한 위 중국 임상처럼 카티셀이 놀랍게 불응/재발 소아 버킷에 높은 완전관해율을 보이는 걸 보고 카티셀과 구조적 유사성을 가진 이중항체치료제들의 임상이 소아 버킷림프종을 대상으로 시작했을 거라 추측합니다.
https://www.pharmaceutical-technology.com/data-insights/epcoritamab-genmab-burkitt-lymphoma-likelihood-of-approval/
GlobalData는 인공지능으로 데이터를 분석, 임상시험의 단계전환성공율(Phase Transition Success Rate, PTSR)과 약물의 시장진입 승인 가능성(Likelihood of Approval, LOA)를 점수화하여 제공하는데 버킷림프종에 대한 1상 약물이 2상으로 진행하기 위한 단계전환성공율을 74%로 추청했습니다. 낮은 수치가 아닙니다. 2011~2020년 임상 1상 단계의 후보물질이 최종 미국 FDA 허가를 획득하고 시장에 출시된 확률(LOA)는 7.9%였는데 혈액암 치료제는 LOA가 23.9%로 가장 높았습니다. 저희와 같은 혈액암 환우들에게는 정말 좋은 소식이죠.
물론 1상이기 때문에 안전성, 유효성에 대해 확실한 데이터는 없습니다. 하지만 소아를 대상으로 한 임상은 쉽게 허가가 나지 않습니다. 분명 희망이 있기에 시작한 임상이라고 생각합니다. 아래 뉴스를 보면 세계 최초의 소아 카티셀 치료를 받은 에밀리 화이트헤드의 이야기입니다. 자녀분도 에밀리 화이트헤드와 같은 기적 같은 치료의 사례가 되길 기도하겠습니다. 카티셀과는 다르게 지속적으로 투여하는 이중항체치료제가 불응 버킷에 분명 좋은 효과가 있을 거라 믿습니다. 의료진 믿고 치료 잘 받으시길 바랍니다. 국내 최고의 소아병동에 계시니 걱정하지 마십시오.
https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=249424
스텔라님! 정말 많은 도움 되었습니다~다른 사람을 위해 이렇게까지 찾아봐주시고 정보 공유해주시고 감사하다는 말로만은 부족한것 같습니다~스텔라님! 감사하고 또 감사하며 진심으로 존경합니다~~(큰절)^^
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