챗지피티로 케네디병 검색하다가 받은 자료입니다.

AJ201은 척수 및 구근 근위축증(SBMA), 즉 케네디병 치료를 위해 개발 중인 혁신적인 신약입니다.  이 약물은 다음과 같은 다양한 기전을 통해 질병을 수정하도록 설계되었습니다: 돌연변이 안드로겐 수용체(AR) 단백질의 분해 촉진: SBMA는 AR 유전자의 CAG 반복 서열 확장으로 인한 돌연변이 AR 단백질의 축적으로 발생하며, AJ201은 이러한 돌연변이 단백질의 분해를 촉진합니다.  Nrf1 및 Nrf2 경로 활성화: 이 경로들은 산화 스트레스로부터 세포를 보호하는 데 관여하며, AJ201은 이러한 경로를 자극하여 세포 보호를 강화합니다.   임상 개발 현황: 임상 1상: AJ201은 건강한 피험자를 대상으로 한 임상 1상 시험에서 우수한 안전성 및 약동학적 프로파일을 보였습니다.  임상 1b/2a상: SBMA 환자를 대상으로 한 다기관, 무작위, 이중 맹검 임상 1b/2a상 시험이 진행되었으며, 25명의 환자가 AJ201(600 mg/일) 또는 위약을 3:1 비율로 무작위 배정받았습니다. 이 연구의 주요 목표는 AJ201의 안전성과 내약성을 평가하는 것이며, 2024년 5월에 마지막 환자의 마지막 방문이 완료되었습니다. 주요 결과는 2024년 중반에 발표될 예정입니다.  파트너십 및 승인 현황: 라이선스 계약: 2023년 3월, AnnJi Pharmaceutical은 Avenue Therapeutics와 AJ201의 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결하였습니다.  희귀의약품 지정: AJ201은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 SBMA, 헌팅턴병, 척수소뇌성 운동실조증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터도 SBMA 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았습니다.   AJ201은 현재까지 유망한 안전성 프로파일과 다중 작용 기전을 보이고 있으며, SBMA 치료에 대한 새로운 가능성을 제시하고 있습니다.