AJ201 개발 현황 및 전망입니다. 챗GPT 문의 결과입니다.

[펭귄]

1. AJ201의 미국 FDA Fast Track 지정 의미

Fast Track은 FDA가 치료 옵션이 거의 없거나 심각한 질병의 신약 개발을 빠르게 지원하기 위해 주는 제도야.
AJ201은 케네디병(SBMA) 치료제로 Fast Track을 받았다는 점에서 아래의 중요한 의미가 있어:

✔ 의미 1 — FDA가 “이 약물은 빠르게 개발될 가치가 있다”고 인정한 것

• 질환의 심각성과 **기존 치료 부족(unmet need)**을 인정했다는 의미.

• 개발사가 제출하는 임상/비임상 자료를 우선적으로 검토한다는 뜻.

✔ 의미 2 — FDA와의 긴밀한 소통

• 개발 중 FDA와 더 자주 회의, 임상 디자인에 대한 조언을 받을 수 있음.

• 임상 2상 결과가 괜찮으면 임상 3상 단계 생략 또는 축소 가능성이 생길 수도 있음(이론적으로 가능).

✔ 의미 3 — Rolling Review 가능

• 일반적으로는 모든 자료가 완성되어야 신약 허가 신청(NDA)을 제출할 수 있지만,

• Fast Track 지정 시 **완성된 자료부터 순차 제출(rolling submission)**이 가능해 허가 심사를 더 빨리 시작할 수 있음.

✔ 의미 4 — 후속 FDA 우대 제도 획득 가능성 증가

• Breakthrough Therapy Designation

• Priority Review (허가 심사 기간을 10개월 → 6개월로 단축)

• Accelerated Approval
  이런 우대 제도를 추가로 얻을 가능성도 높아짐.

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2. Fast Track 이후 일반적으로 이어지는 절차

AJ201이 현재 Phase 1/2a 완료 단계이므로, 앞으로는 보통 아래 절차로 진행됨:

① 임상 2b 또는 임상 3상(대규모 시험)

• 치료 효과(Efficacy)와 안전성(Safety)을 많은 환자에서 확인

• SBMA처럼 환자 수가 적은 희귀질환에서는 임상 2b + 3상을 통합하여 하나의 pivotal trial로 진행하는 경우도 많음.

② NDA 제출 (New Drug Application)

• Fast Track이면 rolling review로 먼저 제출한 파트부터 심사 가능.

③ FDA 허가 심사 (Review Period)

• 일반 심사: 약 10개월

• Priority Review 받으면: 약 6개월

④ 허가 후 제조, 품질 검증, 마케팅 준비 ⑤ 실제 환자 처방 시작

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3. 소비자(환자)가 실제로 약을 사용할 수 있기까지 걸리는 시간

임상 단계에 따라 다르지만, **현재 AJ201의 상태(초기 임상 종료)**를 기준으로 예측해줄게.

✔ “이론적으로 가능한 최단 시간”

완벽하게 모든 조건이 맞아떨어지고,
임상 2b/3를 하나의 pivotal trial로 통합 + 환자 모집이 빠름 + Priority Review까지 받을 경우:

약 3년 정도가 가장 빠른 시나리오

• pivotal trial 1.5~2년

• 신청 및 심사 0.5~1년

• 생산 준비 포함 0.3년

👉 따라서 가장 빠르게는 2028년 전후가 절대적인 최소 수준.

✔ “현실적으로 일반적인 시간”

희귀 신경퇴행성 질환의 신약 개발 평균을 기반으로 보면:

4~6년이 일반적

• pivotal 임상 시험이 시간이 오래 걸림

• SBMA 환자 수가 적어 환자 모집(recruitment) 지연 가능성 큼

• 장기 안전성 데이터 요구될 수 있음

👉 현실적인 상용화 시점은 2029~2031년 정도로 보는 것이 합리적.

[요천]

정보 감사합니다 일어설수 잇는날을 인내로 기다려야 되겟씀니다

[감사합니다]

감사합니다

[동방의미소]

좋은 정보 감사합니다~

[낙화유수]

좋은 정보 감사합니다
우리 환우들이 빠른시일내에 걸어다닐수있길 기원합니다