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질환의 심각성과 **기존 치료 부족(unmet need)**을 인정했다는 의미.
개발사가 제출하는 임상/비임상 자료를 우선적으로 검토한다는 뜻.
✔ 의미 2 — FDA와의 긴밀한 소통
개발 중 FDA와 더 자주 회의, 임상 디자인에 대한 조언을 받을 수 있음.
임상 2상 결과가 괜찮으면 임상 3상 단계 생략 또는 축소 가능성이 생길 수도 있음(이론적으로 가능).
✔ 의미 3 — Rolling Review 가능
일반적으로는 모든 자료가 완성되어야 신약 허가 신청(NDA)을 제출할 수 있지만,
Fast Track 지정 시 **완성된 자료부터 순차 제출(rolling submission)**이 가능해 허가 심사를 더 빨리 시작할 수 있음.
✔ 의미 4 — 후속 FDA 우대 제도 획득 가능성 증가
Breakthrough Therapy Designation
Priority Review (허가 심사 기간을 10개월 → 6개월로 단축)
Accelerated Approval
이런 우대 제도를 추가로 얻을 가능성도 높아짐.
2. Fast Track 이후 일반적으로 이어지는 절차
AJ201이 현재 Phase 1/2a 완료 단계이므로, 앞으로는 보통 아래 절차로 진행됨:
① 임상 2b 또는 임상 3상(대규모 시험)
치료 효과(Efficacy)와 안전성(Safety)을 많은 환자에서 확인
SBMA처럼 환자 수가 적은 희귀질환에서는 임상 2b + 3상을 통합하여 하나의 pivotal trial로 진행하는 경우도 많음.
② NDA 제출 (New Drug Application)
Fast Track이면 rolling review로 먼저 제출한 파트부터 심사 가능.
③ FDA 허가 심사 (Review Period)
일반 심사: 약 10개월
Priority Review 받으면: 약 6개월
④ 허가 후 제조, 품질 검증, 마케팅 준비 ⑤ 실제 환자 처방 시작
3. 소비자(환자)가 실제로 약을 사용할 수 있기까지 걸리는 시간
임상 단계에 따라 다르지만, **현재 AJ201의 상태(초기 임상 종료)**를 기준으로 예측해줄게.
✔ “이론적으로 가능한 최단 시간”
완벽하게 모든 조건이 맞아떨어지고,
임상 2b/3를 하나의 pivotal trial로 통합 + 환자 모집이 빠름 + Priority Review까지 받을 경우:
약 3년 정도가 가장 빠른 시나리오
pivotal trial 1.5~2년
신청 및 심사 0.5~1년
생산 준비 포함 0.3년
👉 따라서 가장 빠르게는 2028년 전후가 절대적인 최소 수준.
✔ “현실적으로 일반적인 시간”
희귀 신경퇴행성 질환의 신약 개발 평균을 기반으로 보면:
4~6년이 일반적
pivotal 임상 시험이 시간이 오래 걸림
SBMA 환자 수가 적어 환자 모집(recruitment) 지연 가능성 큼
장기 안전성 데이터 요구될 수 있음
👉 현실적인 상용화 시점은 2029~2031년 정도로 보는 것이 합리적.
첫댓글 정보 감사합니다 일어설수 잇는날을 인내로 기다려야 되겟씀니다
감사합니다
좋은 정보 감사합니다~
좋은 정보 감사합니다
우리 환우들이 빠른시일내에 걸어다닐수있길 기원합니다