새로운 연구에서 연구자들은 파킨슨병을 앓고 있는 두 사람의 피부 세포에서 추출한 iPSC를 사용하여 조건의 쥐 모델에 효과적으로 이식된 젊은 뉴런을 만들었습니다. 그들은 동물 모델을 사용하여 iPSC에서 파생된 뉴런이 쥐의 뇌에서 질병 증상을 역전시킬 수 있는 성숙한 뉴런이 되기 위해 이식되어야 하는 시기를 결정했습니다.
새로운 연구는 인간 파킨슨병 환자의 자가 iPSC 유래 뉴런의 임상 시험을 향한 필수적인 단계입니다.
수석 저자이자 Scripps Research의 재생의학 센터 소장이자 Aspen Neuroscience의 공동 설립자인 Jeanne Loring 박사는 이렇게 말했습니다 . 이러한 결과는 맞춤형 치료가 파킨슨병에 적합하다는 확신을 줍니다.”
연구원들은 10년 이상 동안 결함이 있거나 누락된 세포로 특징지어지는 여러 장애를 치료하기 위해 신체의 모든 세포 유형을 생성할 수 있는 iPSC를 사용하는 전략을 연구해 왔습니다. 파킨슨병 환자는 화학적 메신저인 도파민을 생성하는 뇌 뉴런을 가지고 있습니다. 뒤따르는 소량의 도파민은 떨림과 운동 지연을 포함하는 파킨슨병 증상을 유발합니다. 이 질병에는 치료법이 없으며 몇 가지 치료 옵션만 사용할 수 있습니다. 매년 90,000명 이상이 파킨슨병 진단을 받고 전 세계적으로 1,000만 명이 이 질병을 앓고 있습니다.
Loring은 "다른 사람의 세포에서 파생된 뉴런을 이식하면 해당 세포가 면역 체계에 의해 거부 되어 종종 잘 견디지 못하는 면역 억제제를 사용해야 합니다 ."라고 말했습니다.
연구원들은 초기 뉴런 전구체의 두 단계 이식이 뇌에 효과적으로 이식될 수 있음을 발견했습니다. 그러나 그들은 초기 전구 단계인 한 단계만 성공적으로 파킨슨병 증상을 역전시킨다는 사실을 알고 놀랐습니다. 신경 발달과 관련된 많은 유전자가 젊은 세포에서는 꺼지고 나이든 세포에서는 켜지는 것으로 밝혀졌습니다.
연구자들은 파킨슨병을 치료하기 위해 적절한 발달 조건에서 신경 전구체에서 어떤 유전자가 켜져 있는지 안다면 환자에게 이식하기 전에 세포를 선별할 수 있습니다. 유전자 발현 분석은 성공적인 이식의 가능성을 상당히 증가시켜야 합니다. iPSC를 사용하여 헌팅턴병, 연령 관련 황반 변성 및 심부전과 같은 장애에 대한 치료법을 개발하는 연구원들도 이러한 발견으로부터 혜택을 받을 수 있습니다.
Parkinson's UK Senior Research Fellowship, Summit for Stem Cell Foundation, California Institute for Regenerative Medicine이 이 연구에 자금을 지원했습니다.