[소식] 케네디병 (SBMA) 환자를 대상으로 AJ201의 긍정적인 1/2a상 결과 발표

[세옥이]

안녕하세요.

척수성 근위축증(케네디병) 치료를 위한 신약 후보물질인 AJ201의 임상 1/2a상 시험 결과가 발표했다고 합니다.

임상에서 긍정적인 결과가 확인되었다는 반가운 소식을 전해드릴 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각합니다.

번역내용은 아래와 같습니다.

🧬 척수 및 연수 근위축증(SBMA) 치료제, 양호한 안전성과 효능 신호 확인

저자: Marisa Wexler, MS | 2025년 5월 23일

대만의 의약품 개발사인 Annji Pharmaceutical 이 발표한 새로운 데이터에 따르면, AJ201 을 이용한 치료는 잘 견디며

척수 및 연수 근위축증 (SBMA) 환자를 대상으로 한 임상 시험에서 신체 활동이 개선되는 징후가 나타났습니다.

Annji의 CEO이자 이사회 의장인 웬디 황 박사는 치료법의 최초 인체 시험 결과를 자세히 설명한 회사 보도 자료 에서 "비교적 짧은 기간 동안 AJ201 치료 후 관찰된 긍정적인 임상 결과에 크게 고무되었습니다."라고 말했습니다.

황 박사는 "앤지는 SBMA 환자들에게 안전하고 효과적이며 절실히 필요한 치료 옵션을 제공하기 위해 임상 3상 시험 프로그램을 진행하는 데 전념하고 있습니다. 현재 SBMA는 FDA 승인을 받은 치료법이 없는 질환입니다."라고 말했습니다.

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SBMA(케네디병)는  안드로겐 수용체(AR)라는 단백질 생성을 지시하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 유형의 SMA 입니다. SBMA에서 AR 단백질은 비정상적으로 크고 구조가 변형되어 신경 세포의 기능 장애와 사멸을 유발합니다. 이는 궁극적으로  몸통과 목 주변의 근력 약화와 같은 질병 증상을 유발합니다.

실험적 SBMA 치료는 '일반적으로 잘 견딘다'

AJ201은 현재 개발 중인 경구용 치료제로, AnnJi에 따르면 전임상 모델에서

독성 AR 단백질 응집체를 제거하고, 근육 소모를 완화하며, 항산화 효소 생성을 촉진하는 효과를 보였습니다.

이 외에도, AJ201은 산화 손상에 대응하는 주요 세포 방어 기전인 Nrf2 분자 경로를 활성화시키는 것으로 알려졌습니다.

AnnJi는 **SBMA 환자를 대상으로 한 1b/2a상 임상시험(NCT05517603)**을 진행했습니다.

이 시험에는 25명의 성인이 등록되었으며,

이들은 무작위로 **AJ201 또는 위약(placebo)**을 12주(약 3개월)간 복용하도록 배정되었습니다.

이번 연구의 주된 목적은 AJ201의 안전성 평가였습니다.

AnnJi에 따르면, AJ201은 전반적으로 잘 견딜 수 있는 수준으로 평가되었으며,

이는 이전의 **건강한 성인을 대상으로 한 1상 임상시험(NCT04392830)**에서 관찰된 안전성 결과와 유사했습니다.

다만, 추가적인 세부 정보는 공개되지 않았습니다.

회사는 이 1b/2a상 시험이 효능에 대해 통계적으로 유의미한 결론을 도출하도록 설계된 것은 아니었다고 밝혔습니다.

그럼에도 불구하고, 일부 유망한 경향이 관찰되었다고 AnnJi는 전했습니다.

환자들은 6분 보행 검사에서 개선을 보였습니다.

6분 보행 검사(6MWT)에서 AJ201을 투여받은 환자들은 평균 17.6미터(약 58피트)가 향상되었습니다. AJ201을 투여받은 환자들은 SBMA 기능 평가 척도(SBMAFRS)라는 표준 신체 기능 측정에서도 평균 1점 미만의 향상을 보였습니다. 반면, 위약을 투여받은 환자들은 6MWT와 SBMAFRS의 평균 점수가 시간이 지남에 따라 악화되는 경향을 보였습니다.

환자가 보고한 신체 기능 평가 결과도 AJ201 투여군에서는 유의미하게 개선되었지만, 위약 투여군에서는 악화되었습니다. 또한, AJ201 투여군은 근육 손상의 바이오마커인 크레아틴 키나아제와 미오글로빈의 혈청(혈중) 수치가 감소하는 경향을 보였습니다.

근육 생검 결과, AJ201을 투여받은 환자의 절반 이상에서 근육 세포핵에 응집된 돌연변이 AR 단백질의 양이 50% 이상 감소한 것으로 나타났습니다. 이와 대조적으로 위약을 투여받은 환자의 17%에서 이러한 감소가 나타났습니다. 근육 세포의 유전자 활성 분석 결과, AJ201은 설계된 대로 Nrf2 경로를 활성화시키는 것으로 나타났습니다.

"이 연구 결과는 매우 고무적입니다. AJ201은 기능 평가 개선, 혈청 바이오마커의 긍정적인 변화, 그리고 Nrf2 경로 활성화를 뒷받침하는 RNA 시퀀싱 데이터를 통해 임상적 효능을 입증했습니다. 이러한 연구 결과는 AJ201의 치료 잠재력을 더욱 강화합니다."라고 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립신경질환·뇌졸중연구소(NIH)의 크리스토퍼 그룬자이크(Christopher Grunseich) 박사는 말했습니다.

Annji는 전 세계 여러 지역에서 AJ201을 개발하고 있습니다. Avenue Therapeutics는 미국, 유럽 연합 및 일부 다른 지역에서 AJ201 개발권을 인수했습니다 .

참고 원문 사이트  

https://smanewstoday.com/news/aj201-shows-good-safety-hints-efficacy-sbma-clinical-trial/

AJ201 shows good safety, hints of efficacy in SBMA clinical trial

https://www.marketscreener.com/quote/stock/ANNJI-PHARMACEUTICAL-CO-L-171571015/news/Annji-Pharmaceutical-Company-Announces-Positive-Phase-1-2A-Results-for-Aj201-in-Spinal-and-Bulbar-Mu-50031303/

Annji Pharmaceutical Company Announces Positive Phase 1/2A Results for Aj201 in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy Patients

https://www.wjtv.com/business/press-releases/cision/20250521HK93995/annji-pharmaceutical-company-announces-positive-phase-1-2a-results-for-aj201-in-spinal-and-bulbar-muscular-atrophy-sbma-patients/

AnnJi Pharmaceutical Company Announces Positive Phase 1/2a Results for AJ201 in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy (SBMA) Patien

https://www.clinicaltrialsarena.com/news/annji-outcomes-trial/?cf-view

AnnJi reports outcomes from trial of spinal bulbar muscular atrophy therapy

[요천]

반가운 소식입니다 aj201임상에 대한 결과 없나 없나 햇더니 세옥님이 알려주시는군요 감사합니다

[감사합니다]

감사합니다

[노렌죠]

언제쯤이면 우리가 만날수 있을까요!!
우리 생애에 올까요!!

[북소리]

감사합니다.

[천천히. .]

^!~..소식.
감사 합니다.