[소식] AnnJi, WMS 2025에서 AJ201의 임상적 돌파구를 선보이다

[세옥이]

안녕하세요.

케네디병 치료 후보약 AJ201 관련해 새로운 소식이 있어 공유드립니다.

대만 AnnJi 제약이 개발 중인 AJ201이 최근 열린 세계근육학회(WMS 2025) 에서
임상 2a 결과를 발표했습니다.

'AnnJi, WMS 2025에서 AJ201의 임상적 돌파구를 선보이다'

대만 2025년 10월 13일 /PRNewswire/ — AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, 대만증권거래소: 7754)는

AJ201이 척수 및 구뇌 근위축증(SBMA, Kennedy’s disease)의 치료 후보로서 임상 2a 시험 결과가 2025년 비엔나에서 열린 세계근육학회(WMS 2025) 국제 학술대회에서 Late-Breaking Abstract 7편 중 하나로 선정되었다고 발표했다. 본 연구의 책임자인 Tahseen Mozaffar 박사는 AJ201의 치료 가능성을 강조하며 연구 결과를 발표했다.

AJ201은 새로운 커큐민 유도체인 Rosolutamide를 기반으로 한 경구용 현탁액 제형으로, 삼킴 곤란이 있는 환자에게도 복약이 용이하다. 작용 기전으로는 Nrf2 활성화, 산화 스트레스 조절, 열충격 단백질 유도 등을 포함하며, 돌연변이 단백질 응집체를 제거하는 다중 경로 치료제로 설계되었다. 이와 같은 다중 기전은 AJ201이 PolyQ 신경퇴행성 질환(예: SBMA)의 소분자 치료제로 선도적 위치를 차지할 가능성을 보여준다.

임상 2a 시험에서 AJ201을 투여한 SBMA 환자들에게서 기능적 개선이 보고되었으며, 이러한 성과는 수십 년 만에 SBMA 치료 분야에 나타난 중요한 진전일 수 있다.

Andrew Pai 박사는 AJ201의 활성 성분인 Rosolutamide (JM17)의 최근 전임상 연구 결과를 발표했다. JM17은 SBMA 동물 모델에서 미토콘드리아 기능 개선, 염증 및 섬유화 감소, 근육 섬유 구조 향상 등의 유익한 효과를 나타냈다. 상위 조절자 분석을 통해서는 TNF-α, IL-6, TGF-β 등의 염증 매개체 억제 효과와 보호 신호 경로 활성화도 확인되었다.

“우리는 Late-Breaking Abstract로 선정된 것과 WMS 2025에서 발표한 전임상 연구 논문 모두에 대해 매우 자랑스럽게 생각한다. 이들은 AJ201이 Kennedy’s disease에 대한 세계 최초의 효과적 치료제로 나아가는 중대한 진전을 보여준다.” 라고 Wendy Huang 박사(AnnJi의 CEO 겸 이사회 의장)는 말했다.

AJ201은 이미 미국 FDA와 유럽 EMA에서 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, AnnJi는 글로벌 특허 포트폴리오를 구축하여 강력한 시장 독점성을 확보하고 있다. 앞으로 AnnJi는 AJ201을 임상 2/3 단계로 진전시키고, 글로벌 라이선스 파트너십을 통해 전 세계 환자들에게 새로운 치료 희망을 제공하는 것을 목표로 하고 있다.

Kennedy’s Disease (SBMA) 소개
Kennedy’s disease, 즉 척수 및 구뇌 근위축증은 유전성 신경근육 퇴행 질환으로, 척수, 뇌간, 골격근의 하위 운동 뉴런이 점진적으로 퇴화하는 것이 특징이다. 주로 30~40대 남성에게 발병하며, 유병률은 약 4만 명당 1명 정도로 알려져 있다.

질환이 진행됨에 따라 환자는 씹기 및 삼키기 장애가 발생하고, 결국 반복적인 흡인성 폐렴이 사망 원인이 되곤 한다. 현재까지 SBMA에 승인된 치료법은 없다.

AnnJi 제약회사 소개
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE: 7754)는 임상 단계 신약 개발 회사로, 신경학, 피부학, 면역-염증 질환 등 미충족 의료 수요 영역을 중심으로 혁신적인 저분자 신약(NCE)을 개발하고 있다. Kennedy’s disease (SBMA)와 특발성 폐섬유증(IPF) 같은 희귀 질환에도 집중하고 있다. 

AnnJi는 고품질, 차별화된 혁신 약물 후보를 전 세계 제약사와 협력하여 공동 개발 및 라이선스 아웃(Out-licensing)하는 전략을 지향한다. 임상 2단계에서 개념 증명을 확보하면 전 세계 시장 진출을 목표로 삼고 있다. 

원문
https://www.prnewswire.co.uk/news-releases/annji-showcases-clinical-breakthrough-of-aj201-at-wms-2025-302581832.html

[요천]

감사합니다 세옥님 그래도 우리에게 희망소식을 전해주는 세옥님 감사합니다

[감사합니다]

감사합니다

[좋은날]

수고 많이 하셨네요 기대해도 될것같습니다

[성용훈]

감사합니다.
희망의 그날이 빨리오길..