아카디아, 레트증후군 장기 치료 효과 보고

[김수영 (11년생 김루하) 인천]

샌디에이고 - 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals Inc.)(나스닥: ACAD)는 레트 증후군 치료제인 데이뷰가 시간이 지나도 지속적인 증상 개선을 보인다는 두 건의 연장 연구인 LILAC-1과 LILAC-2의 결과를 공개했습니다.

Med 저널에 게재된 이 연구 결과에 따르면 데이뷰 치료를 지속한 환자들은 레트 증후군 행동 설문지(RSBQ)로 측정한 레트 증후군 행동에서 더 나은 결과를 경험한 것으로 나타났습니다.

LILAC-1 연구에서는 5세에서 21세 사이의 여성 환자 154명이 12주간의 이중맹검 기간 후 40주 동안 데이블루를 투여받았습니다. 이 연구에서는 환자가 처음 데이뷰로 치료를 받았는지 위약으로 치료를 받았는지 여부에 관계없이 개선된 RSBQ 점수의 평균 변화가 보고되었습니다.

마찬가지로 LILAC-1에 참여한 77명의 환자를 대상으로 32개월간 진행된 LILAC-2 연구에서도 104주차에 상당수의 참가자가 10% 이상 감소한 것으로 나타나 RSBQ 점수가 지속적으로 개선된 것으로 나타났습니다.

간병인들도 참여도, 손 사용, 시선 처리 등이 개선되었으며, 일부 참가자는 새로운 소리나 단어를 알아듣는 것으로 나타났습니다. 이러한 긍정적인 결과에도 불구하고 가장 흔하게 나타난 부작용은 설사와 구토였으며, 대부분 경미하거나 중간 정도의 중증도였습니다.

이러한 장기 연구는 데이뷰의 안전성과 효능을 뒷받침하며, 초기 LAVENDER 임상시험의 안전성 프로파일을 반영합니다. 이러한 연구 결과의 일관성은 의사소통 능력과 목적성 있는 손 사용의 퇴행을 특징으로 하는 신경 발달 장애인 레트 증후군으로 진단받은 미국 내 약 5,000명의 환자들에게 중요한 의미를 가질 수 있습니다.

레트 증후군의 치료 메커니즘이 아직 밝혀지지 않은 데이블루는 인슐린 유사 성장 인자 1에서 추출한 펩타이드의 합성 유사체입니다. 이 치료제는 동물 실험에서 시냅스 가소성 신호를 증가시키는 것으로 나타났지만, 사람에 대한 효과는 면밀히 관찰되고 있습니다.

신경과학 분야의 혁신에 주력하는 아카디아 파마슈티컬스는 이번 연구가 레트 증후군 치료에서 데이뷰의 역할에 대한 탄탄한 데이터 포트폴리오를 추가한다고 강조했습니다. 이 발표는 보도자료에 근거한 것이며 데이뷰의 효능이나 안전성을 보증하는 것이 아닙니다.

그 밖의 최근 소식으로, 아카디아 파마슈티컬스는 2024년 1분기 수익 보고서와 함께 4상 LOTUS 및 LILAC-2 데이터 발표 이후 여러 애널리스트의 조정 대상에 올랐습니다.

TD Cowen은 환자 치료에서 잠재적 이점을 보여준 아카디아의 약물 데이뷰의 치료 전망에 대한 자신감을 나타내며 회사에 대한 매수 등급을 유지했습니다. 그러나 H.C. 웨인라이트와 BofA 증권은 데이뷰의 시장 침투와 ACP-101의 잠재력에 대한 수정된 기대치를 언급하며 Acadia의 목표 주가를 낮췄습니다.

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