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▶1. 각 약제별 허가사항(효능·효과) 범위내에서 다음과 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정하며, 허가사항 범위이지만 동 인정기준 이외에 투여한 경우는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. (고시 제2010-98호)
- 다 음 -
가. 투여대상, 용량 및 기간
⑴ 소아성장호르몬결핍증
① 소아성장호르몬결핍증
? 투여대상
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
- 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고
- 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
? 투여용량
- 주당 0.5 - 0.71 IU/㎏
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
② 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예: 뇌하수체절제술, 방사선 치료 등)
? 투여대상
- 뇌하수체절제술을 시행한 경우:1가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
- 방사선 치료 등으로 인한 뇌하수체기능이 저하된 경우:2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
? 투여용량
- 키가 크더라도 성장판이 닫힐 때까지는 full dose, 그 다음엔 성인성장호르몬결핍증 치료용량으로 인정
? 투여기간
- 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
⑵ 터너증후군
? 투여대상
- 진찰소견 상 터너증후군의 특징을 갖춘 자로서 염색체 검사로 확진된 자
? 투여용량
- 주당 1.0 IU/㎏
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령 14-15세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 150㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
⑶ 소아만성신부전
? 투여대상
- 년간 신장증가속도가 4㎝미만이거나
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
? 투여용량
- 주당 0.9 - 1.5 IU/㎏
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15- 16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담
⑷ 성인성장호르몬결핍증
? 투여대상
1) 유년기 개시형 결핍증(Childhood Onset)
유년기에 성장호르몬 결핍증으로 진단 받은 환자는 골단이 막혔거나(역연령 남자 18세, 여자 16세가 넘어) 성장이 거의 끝났다고 판정하였을 때 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 반드시 재평가를 받아 성장호르몬 결핍증임이 확인되어야 함.
2) 성인기 개시형 결핍증(Adult Onset)
성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 시상하부 또는 뇌하수체 질환 등에 의한 2차적 성장호르몬 결핍증과 적어도 한 가지 이상의 다른 호르몬 결핍증(프로락틴 제외)이 진단되어야 하며, 적절한 대체요법을 받고 있어야 함.
? 성장호르몬 결핍증 진단 기준
- 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH자극검사, L-dopa자극검사, arginine자극검사, clonidine자극검사, 글루카곤(glucagons)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는 5㎍/L) 이하로 진단된 경우(단, 인슐린 부하검사(ITT)를 한 경우는 1가지 검사만으로도 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는) 이하이면 인정)
? 투여용량
1일 0.018 IU/㎏ ~ 최대 1일 0.036 IU/㎏
? 투여기간
- 3년간 투여 후 다시 자극검사를 시행하여 성장호르몬 결핍이 있으면 연장 가능(의사소견서와 검사결과를 첨부)
? 효과에 대한 모니터링
- 치료시작 후 3개월까지는 최소 2-4주 간격으로 시행한 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)의 수치로 성장호르몬의 투여용량의 증감을 결정하며 3개월 이후에는 1-3개월 간격으로 IGF-I을 포함한 대사항목을 검사하여 효과에 대한 판정기준으로 함.
⑸ 프라더윌리증후군(허가사항에 따라 ‘지노트로핀주’만 해당)
? 투여대상
- 임상증상 및 유전자검사로 확진된 자
- 중증의 비만, 중증의 호흡장애를 가진 환자에는 투여하지 않음
- 성장속도가 연간 1㎝ 이하 및 골단이 거의 폐쇄된 소아에는 투여하지 않음.
? 투여용량
- 1일 0.035㎎/㎏(또는 1.0㎎/㎡). 단, 1일 최대 2.7㎎을 초과하여서는 안됨.
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담.
(6) 누난증후군(허가사항에 따라 ‘노디트로핀노디렛주’만 해당)
? 투여대상
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
- 누난증후군의 특이적인 임상소견을 보이는 자
? 투여용량
- 1일 0.05-0.07mg/kg(주당 1.0-1.5 IU/kg)
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝을 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담함.
나. 장기투여원칙
성장호르몬제를 6개월간 투여해도 별 반응이 없는 환자에 대해서는 진료담당의사는 성장호르몬제 투여의 적정성에 대해 재검토해야 함.
다. 성장호르몬제를 투여할 수 있는 요양기관 조건
? 반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근하여야 하며, 성장호르몬제 투여에 관련된 여러 가지 검사(예: 성장호르몬 유발검사 및 염색체검사 등)를 실시할 수 있는 인력, 시설 및 장비를 갖추고 자체 검사하여 진단·처방시 인정함을 원칙으로 하되 다만, RIA법에 의한 검사, 터너증후군 진단을 위한 염색체 검사 및 프라더윌리증후군 진단을 위한 유전자 검사 등은 검체검사위탁에관한기준 제3조(수탁기관의 인력 등 기준)에 적합한 기관에 의뢰하여 진단·처방한 경우에도 인정
? 최초 진단·처방한 요양기관에서 추적관리 하면서 약제처방만 의원에서 받는 경우는 인정
라. 성장호르몬제는 자가주사로 처방 가능함.
2. 허가사항 범위를 초과하여 특발성 성인성장호르몬결핍증으로 확진된 경우에 아래와 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정함.
? 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH자극검사, L-dopa자극검사, arginine자극검사, glucagons검사, clonidine자극검사(추가)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 3ng/ml(또는3㎍/L) 이하로 진단된 경우 역연령 35세까지 요양급여하되, 35세 이후에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
? 투여용량, 투여기간, 효과에 대한 모니터링은 성인성장호르몬 결핍증과 동일
* 종전고시: 고시 제2005-40호('05.7.1)
* 시행일: '10.12.1
* 개정사유: 누난증후군(Noonan syndrome)은 저신장을 보이는 희귀난치성 선천기형으로 임상연구 문헌 등에서 동 약제의 효과가 입증된바, 성장호르몬제 중 누난증후군에 허가된 제품에 한하여 급여를 인정함.
* 관련근거
ㆍKliegman: Nelson Textbook of Pediatrics, 18th Edition. Chapter 584 Hypofunction of the Testes
ㆍSperling: Pediatric Endocrinology, 3rd Edition. Chapter 8 Disorders of Growth Hormone/ Insulin-like Growth Factor Secretion and Action
ㆍRaaijmakers R, et al. Response to growth hormone treatment and final height in Noonan syndrome in a large cohort of patients in the KIGS database. J Pediatr Endocrinol Metab. 2008 Mar;21(3):267-73.
ㆍLimal JM, et al. Noonan syndrome: relationships between genotype, growth, and growth factors. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jan;91(1):300-6.
ㆍRomano AA, et al. Growth response, near-adult height, and patterns of growth and puberty in patients with noonan syndrome treated with growth hormone. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Jul;94(7):2338-44.
ㆍNoordam C, et al. Long-term GH treatment improves adult height in children with Noonan syndrome with and without mutations in protein tyrosine phosphatase, non-receptor-type 11. Eur J Endocrinol. 2008 Sep;159(3):203-8.
▶1. 각 약제별 허가사항(효능?효과) 범위 내에서 다음과 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 허가사항 범위이지만 동 인정기준 이외에 투여한 경우는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 다 음 -
가. 투여대상, 용량 및 기간
(1) 소아성장호르몬결핍증
① 소아성장호르몬결핍증
? 투여대상
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
- 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고
- 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
? 투여용량
- 주당 0.5 - 0.71 IU/㎏
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16
세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이
초과되는 자는 전액 본인 부담함.
② 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예: 뇌하수체절제술, 방사선 치료 등)
? 투여대상
- 뇌하수체절제술을 시행한 경우:1가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
- 방사선 치료 등으로 인한 뇌하수체기능이 저하된 경우:2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
? 투여용량
- 키가 크더라도 성장판이 닫힐 때까지는 full dose, 그 다음엔 성인성장호르몬결핍증 치료용량으로 인정
? 투여기간
- 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하
고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액
본인 부담함.
(2) 터너증후군
? 투여대상
- 진찰소견 상 터너증후군의 특징을 갖춘 자로서 염색체 검사로 확진된 자
? 투여용량
- 주당 1.0 IU/㎏. 단, 이 용량에 충분한 반응이 없는 경우에는 허가사항에 따라 ‘노디트로핀노디렛주’에 한해
주당 1.4IU/kg까지 인정함.
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령 14-15세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내
에 포함되더라도 현재 신장이 150㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
(3) 소아만성신부전
? 투여대상
- 년간 신장증가속도가 4㎝미만이거나
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
? 투여용량
- 주당 0.9 - 1.5 IU/㎏
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15- 16
세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이
초과되는 자는 전액 본인부담
(4) 성인성장호르몬결핍증
? 투여대상
1) 유년기 개시형 결핍증(Childhood Onset)
유년기에 성장호르몬 결핍증으로 진단 받은 환자는 골단이 막혔거나(역연령 남자 18세, 여자 16세가 넘
어) 성장이 거의 끝났다고 판정하였을 때 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 반드시 재평가를 받아 성
장호르몬 결핍증임이 확인되어야 함.
2) 성인기 개시형 결핍증(Adult Onset)
성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 시상하부 또는 뇌하수체 질환 등에 의한 2차적 성장호르몬 결핍증
과 적어도 한 가지 이상의 다른 호르몬 결핍증(프로락틴 제외)이 진단되어야 하며, 적절한 대체요법을 받
고 있어야 함.
? 성장호르몬 결핍증 진단 기준
- 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH자극검사, L-dopa자극검사, arginine자극검사,
clonidine자극검사, 글루카곤(glucagons)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성
장호르몬 농도가 5ng/ml(또는 5㎍/L) 이하로 진단된 경우(단, 인슐린 부하검사(ITT)를 한 경우는 1가지 검
사만으로도 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는) 이하이면 인정)
? 투여용량
1일 0.018 IU/㎏ ~ 최대 1일 0.036 IU/㎏
? 투여기간
- 3년간 투여 후 다시 자극검사를 시행하여 성장호르몬 결핍이 있으면 연장 가능(의사소견서와 검사결과를
첨부)
? 효과에 대한 모니터링
- 치료시작 후 3개월까지는 최소 2-4주 간격으로 시행한 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)의 수치로 성장호르몬의
투여용량의 증감을 결정하며 3개월 이후에는 1-3개월 간격으로 IGF-I을 포함한 대사항목을 검사하여 효과
에 대한 판정기준으로 함.
(5) 프라더윌리증후군(허가사항에 따라 ‘지노트로핀주’만 해당)
? 투여대상
- 임상증상 및 유전자검사로 확진된 자
- 중증의 비만, 중증의 호흡장애를 가진 환자에는 투여하지 않음.
- 성장속도가 연간 1㎝ 이하 및 골단이 거의 폐쇄된 소아에는 투여하지 않음.
? 투여용량
- 1일 0.035㎎/㎏(또는 1.0㎎/㎡). 단, 1일 최대 2.7㎎을 초과하여서는 안 됨.
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16
세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이
초과되는 자는 전액 본인부담.
(6) 누난증후군(허가사항에 따라 ‘노디트로핀노디렛주’만 해당)
? 투여대상
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
- 누난증후군의 특이적인 임상소견을 보이는 자
? 투여용량
- 1일 0.05-0.07mg/kg(주당 1.0-1.5 IU/kg)
? 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝을 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담함.
나. 장기투여원칙
성장호르몬제를 6개월간 투여해도 별 반응이 없는 환자에 대해서는 진료담당의사는 성장호르몬제 투여의 적정성에 대해 재검토해야 함.
다. 성장호르몬제를 투여할 수 있는 요양기관 조건
? 반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근하여야 하며, 성장호르몬제 투여에 관련된 여러 가지 검사(예: 성장호르몬 유발검사 및 염색체검사 등)를 실시할 수 있는 인력, 시설 및 장비를 갖추고 자체 검사하여 진단?처방 시 인정함을 원칙으로 하되 다만, RIA법에 의한 검사, 터너증후군 진단을 위한 염색체 검사 및 프라더윌리증후군 진단을 위한 유전자 검사 등은 검체검사위탁에관한기준 제3조(수탁기관의 인력 등 기준)에 적합한 기관에 의뢰하여 진단?처방한 경우에도 인정
? 최초 진단?처방한 요양기관에서 추적관리 하면서 약제처방만 의원에서 받는 경우는 인정
라. 성장호르몬제는 자가주사로 처방 가능함.
2. 허가사항 범위를 초과하여 특발성 성인성장호르몬결핍증으로 확진된 경우에 아래와 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정함.
? 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH자극검사, L-dopa자극검사, arginine자극검사, glucagons검사, clonidine자극검사(추가)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 3ng/ml(또는3㎍/L) 이하로 진단된 경우 역연령 35세까지 요양급여하되, 35세 이후에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
? 투여용량, 투여기간, 효과에 대한 모니터링은 성인성장호르몬 결핍증과 동일
* 종전고시: 제2010-98호('10.12.1)
* 시행일: 2011.2.1
* 변경사유: 교과서, 가이드라인 및 임상문헌 상의 유용성 근거와 식약청 허가사항 등을 참조하여 현 인정용량(주당 1.0IU/㎏)에 충분한 반응이 없는 경우에는 1.4IU/kg까지 인정하되, 허가사항에 따라 노디트로핀노디렛주에 한하여 인정함.
* 관련근거:
?Kronenberg: Williams Textbook of Endocrinology, 11th Edition. 2008, Chapter 23 Normal and Aberrant Growth
?Kliegman: Nelson Textbook of Pediatrics, 18th Edition. 2007, Chapter 587 Hypofunction of the Ovaries
?Harrison's Principles of Internal Medicines, 17th Edition, Chapter 343 Disorders of Sex Development
?Sperling Pediatric Endocrinology, 3rd Edition, Saunders, 2008, Chapter 8 Disorders of Growth Hormone/Insulin-like Growth Factor Secretion and Action, p311
?National Institutes of Health, Care of Girls and Women with Turner Syndrome: A Guideline of the Turner Syndrome Study Group, J Clin Endocrinol Metab 92: 10?25, 2007
?Van Pareren YK, et al. Final height in girls with turner syndrome after long-term growth hormone treatment in three dosages and low dose estrogens. J Clin Endocrinol Metab. 2003 Mar;88(3):1119-25.
?Carel JC, et al. Near normalization of final height with adapted doses of growth hormone in Turner's syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 1998 May;83(5):1462-6.
?Bannink EM, et al. Long-term follow-up of GH-treated girls with Turner syndrome: BMI, blood pressure, body proportions. Horm Res. 2009;71(6):336-42. Epub 2009 Jun 8.
?Bannink EM, et al. Long-term follow-up of GH-treated girls with Turner syndrome: metabolic consequences. Horm Res. 2009;71(6):343-9. Epub 2009 Jun 9.
?Van Teunenbroek A, et al. Yearly stepwise increments of the growth hormone dose results in a better growth response after four years in girls with Turner syndrome. Dutch Working Group on Growth Hormone. J Clin Endocrinol Metab. 1996 Nov;81(11):4013-21.
▶1. 노디트로핀노디렛주를 제외한 각 약제별 허가사항(효능·효과) 범위 내에서 다음과 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 허가사항 범위이지만 동 인정기준 이외에 투여한 경우는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.(고시 제2011-152호)
- 다 음 -
가. 소아성장호르몬결핍증
① 소아성장호르몬결핍증
○ 투여대상
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
- 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고
- 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
○ 투여용량
- 주당 0.5 - 0.71 IU/㎏
○ 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
② 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예: 뇌하수체절제술, 방사선 치료 등)
○ 투여대상
- 뇌하수체절제술을 시행한 경우:1가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
- 방사선 치료 등으로 인한 뇌하수체기능이 저하된 경우:2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
○ 투여용량
- 키가 크더라도 성장판이 닫힐 때까지는 full dose, 그 다음엔 성인성장호르몬결핍증 치료용량으로 인정
○ 투여기간
- 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
나. 터너증후군
○ 투여대상
- 진찰소견 상 터너증후군의 특징을 갖춘 자로서 염색체 검사로 확진된 자
○ 투여용량
- 주당 1.0 IU/㎏
○ 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령 14-15세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 150㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
다. 소아만성신부전
○ 투여대상
- 년간 신장증가속도가 4㎝미만이거나
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
○ 투여용량
- 주당 0.9 - 1.5 IU/㎏
○ 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15- 16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담
라. 성인성장호르몬결핍증
○ 투여대상
1) 유년기 개시형 결핍증(Childhood Onset)
유년기에 성장호르몬 결핍증으로 진단 받은 환자는 골단이 막혔거나(역연령 남자 18세, 여자 16세가 넘어) 성장이 거의 끝났다고 판정하였을 때 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 반드시 재평가를 받아 성장호르몬 결핍증임이 확인되어야 함.
2) 성인기 개시형 결핍증(Adult Onset)
성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 시상하부 또는 뇌하수체 질환 등에 의한 2차적 성장호르몬 결핍증과 적어도 한 가지 이상의 다른 호르몬 결핍증(프로락틴 제외)이 진단되어야 하며, 적절한 대체요법을 받고 있어야 함.
○ 성장호르몬 결핍증 진단 기준
- 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH자극검사, L-dopa자극검사, arginine자극검사, clonidine자극검사, 글루카곤(glucagons)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는 5㎍/L) 이하로 진단된 경우(단, 인슐린 부하검사(ITT)를 한 경우는 1가지 검사만으로도 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는) 이하이면 인정)
○ 투여용량
1일 0.018 IU/㎏ ~ 최대 1일 0.036 IU/㎏
○ 투여기간
- 3년간 투여 후 다시 자극검사를 시행하여 성장호르몬 결핍이 있으면 연장 가능(의사소견서와 검사결과를 첨부)
○ 효과에 대한 모니터링
- 치료시작 후 3개월까지는 최소 2-4주 간격으로 시행한 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)의 수치로 성장호르몬의 투여용량의 증감을 결정하며 3개월 이후에는 1-3개월 간격으로 IGF-I을 포함한 대사항목을 검사하여 효과에 대한 판정기준으로 함.
마. 프라더윌리증후군(허가사항에 따라 ‘지노트로핀주’만 해당)
○ 투여대상
- 임상증상 및 유전자검사로 확진된 자
- 중증의 비만, 중증의 호흡장애를 가진 환자에는 투여하지 않음
- 성장속도가 연간 1㎝ 이하 및 골단이 거의 폐쇄된 소아에는 투여하지 않음.
○ 투여용량
- 1일 0.035㎎/㎏(또는 1.0㎎/㎡). 단, 1일 최대 2.7㎎을 초과하여서는 안됨.
○ 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담.
2. 노디트로핀노디렛주는 허가사항 중 누난증후군에 다음과 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 허가사항 범위이지만 동 인정기준 이외에 투여한 경우는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 다 음 -
○ 투여대상
- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
- 누난증후군의 특이적인 임상소견을 보이는 자
○ 투여용량
- 1일 0.05-0.07mg/kg(주당 1.0-1.5 IU/kg)
○ 투여기간
- 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝을 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담함.
3. 허가사항 범위를 초과하여 특발성 성인성장호르몬결핍증으로 확진된 경우에 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정함.(노디트로핀노디렛주 제외)
○ 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH자극검사, L-dopa자극검사, arginine자극검사, glucagons검사, clonidine자극검사(추가)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 3ng/ml(또는3㎍/L) 이하로 진단된 경우 역연령 35세까지 요양급여하되, 35세 이후에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
○ 투여용량, 투여기간, 효과에 대한 모니터링은 성인성장호르몬 결핍증과 동일
4. 장기투여원칙
성장호르몬제를 6개월간 투여해도 별 반응이 없는 환자에 대해서는 진료담당의사는 성장호르몬제 투여의 적정성에 대해 재검토해야 함.
5. 성장호르몬제를 투여할 수 있는 요양기관 조건
○ 반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근하여야 하며, 성장호르몬제 투여에 관련된 여러 가지 검사(예: 성장호르몬 유발검사 및 염색체검사 등)를 실시할 수 있는 인력, 시설 및 장비를 갖추고 자체 검사하여 진단·처방시 인정함을 원칙으로 하되 다만, RIA법에 의한 검사, 터너증후군 진단을 위한 염색체 검사 및 프라더윌리증후군 진단을 위한 유전자 검사 등은 검체검사위탁에관한기준 제3조(수탁기관의 인력 등 기준)에 적합한 기관에 의뢰하여 진단·처방한 경우에도 인정
○ 최초 진단·처방한 요양기관에서 추적관리 하면서 약제처방만 의원에서 받는 경우는 인정
6. 성장호르몬제는 자가주사로 처방 가능함.
* 시행일: 2012.3.1.
* 종전고시: 고시 제2011-11호(시행일 2011.2.1.)
* 변경사유: 기등재 의약품 목록정비 관련하여 식약청 허가사항에 대한 임상적 유용성 평가 결과 유용성이 확인되었으나, 노디트로핀노디렛주는 약가인하 불수용으로 누난증후군에만 급여 인정함
▶1. 노디트로핀노디렛주를 제외한 각 약제별 허가사항(효능ㆍ효과) 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. (고시 제2013-127호)
- 아 래 -
가. 소아성장호르몬결핍증
1) 소아성장호르몬결핍증
가) 투여대상
(1) 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서,
(2) 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고,
(3) 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
나) 투여용량
○ 주당 0.5 - 0.71 IU/㎏
다) 투여기간
○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되지만 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
2) 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예: 뇌하수체절제술, 방사선 치료 등)
가) 투여대상
(1) 뇌하수체절제술을 시행한 경우:한가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
(2) 방사선 치료 등으로 인한 뇌하수체기능이 저하된 경우:두 가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
나) 투여용량
○ 키가 크더라도 성장판이 닫힐 때까지는 전체 용량(Full dose), 그 다음엔 성인성장호르몬결핍증 치료용량으로 인정
다) 투여기간
○ 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
나. 터너증후군
1) 투여대상
○ 진찰소견에서 터너증후군의 특징을 갖춘 자로서 염색체 검사로 확진된 자
2) 투여용량
○ 주당 1.0 IU/㎏
3) 투여기간
○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령 14-15세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 150㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
다. 소아만성신부전
1) 투여대상
가) 연간 신장증가속도가 4㎝미만이거나
나) 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 해당역연령보다 골연령이 감소된 자
2) 투여용량
○ 주당 0.9 - 1.5 IU/㎏
3) 투여기간
○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15- 16세 범위 내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담
라. 성인성장호르몬결핍증
1) 투여대상
가) 유년기 개시형 결핍증(Childhood onset) 유년기에 성장호르몬 결핍증으로 진단 받은 환자는 골단이 막혔거나(역연령 남자 18세, 여자 16세가 넘어) 성장이 거의 끝났다고 판정하였을 때 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 반드시 재평가를 받아 성장호르몬 결핍증임이 확인되어야 함.
나) 성인기 개시형 결핍증(Adult onset) 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 시상하부 또는 뇌하수체 질환 등에 의한 2차적 성장호르몬 결핍증과 적어도 한 가지 이상의 다른 호르몬 결핍증(프로락틴 제외)이 진단되어야 하며, 적절한 대체요법을 받고 있어야 함.
2) 성장호르몬 결핍증 진단 기준
○ 성장호르몬 분비 자극검사인슐린 부하검사(ITT), GHRH 자극검사, L-dopa 자극검사, Arginine 자극검사, Clonidine 자극검사, 글루카곤(Glucagons)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는 5㎍/L) 이하로 진단된 경우(단, 인슐린 부하검사(ITT)를 한 경우는 1가지 검사만으로도 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는 5㎍/L) 이하이면 인정)
3) 투여용량
○ 1일 0.018 IU/㎏ ~ 최대 1일 0.036 IU/㎏
4) 투여기간
○ 3년간 투여 후 다시 자극검사를 시행하여 성장호르몬 결핍이 있으면 연장 가능(투여소견서와 검사결과를 첨부)
5) 효과에 대한 모니터링
○ 치료시작 후 3개월까지는 최소 2-4주 간격으로 시행한 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)의 수치로 성장호르몬의 투여용량의 증감을 결정하며 3개월 이후에는 1-3개월 간격으로 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)을 포함한 대사항목을 검사하여 효과에 대한 판정기준으로 함.
마. 프라더윌리증후군(허가사항에 따라 ‘지노트로핀주’만 해당)
1) 투여대상
가) 임상증상 및 유전자검사로 확진된 자
나) 중증의 비만, 중증의 호흡장애를 가진 환자에는 투여하지 않음.
다) 성장속도가 연간 1㎝ 이하 및 골단이 거의 폐쇄된 소아에는 투여하지 않음.
2) 투여용량
○ 1일 0.035㎎/㎏(또는 1.0㎎/㎡). 단, 1일 최대 2.7㎎을 초과하여서는 안 됨.
3) 투여기간
○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담.
2. 노디트로핀노디렛주는 허가사항 중 누난증후군에 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 투여대상
1) 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
2) 누난증후군의 특이적인 임상소견을 보이는 자
나. 투여용량
○ 1일 0.05-0.07mg/kg(주당 1.0-1.5 IU/kg)
다. 투여기간
○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝을 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담함.
3. 허가사항 범위를 초과하여 특발성 성인성장호르몬결핍증으로 확진된 경우에 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정함.(노디트로핀노디렛주 제외)
- 아 래 -
가. 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH 자극검사, L-dopa 자극검사, Arginine 자극검사, Glucagons 검사, Clonidine 자극검사(추가)〕중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 3ng/ml(또는3㎍/L) 이하로 진단된 경우 역연령 35세까지 요양급여하며, 35세 이후에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
나. 투여용량, 투여기간, 효과에 대한 모니터링은 성인성장호르몬 결핍증과 동일
4. 장기투여원칙 성장호르몬제를 6개월간 투여해도 별 반응이 없는 환자에 대해서는 진료담당의사는 성장호르몬제 투여의 적정성에 대해 재검토해야 함.
5. 성장호르몬제를 투여할 수 있는 요양기관 조건
가. 반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근하여야 함
나. 성장호르몬제 투여에 관련된 여러 가지 검사(예: 성장호르몬 유발검사 및 염색체검사 등)를 실시할 수 있는 인력, 시설 및 장비를 갖추고 자체 검사하여 진단ㆍ처방시 인정함
○ 방사면역측정법(RIA)에 의한 검사, 터너증후군 진단을 위한 염색체 검사 및 프라더윌리증후군 진단을 위한 유전자 검사 등은 검체검사 위탁에 관한 기준 제3조(수탁기관의 인력 등 기준)에 적합한 기관에 의뢰하여 진단ㆍ처방한 경우에도 인정
다. 최초 진단ㆍ처방한 요양기관에서 추적관리 하면서 약제처방만 의원에서 받는 경우는 인정
6. 성장호르몬제는 자가 주사로 처방 가능함.
* 시행일: 2013.9.1.
* 종전고시: 고시 제2011-152호(2012.3.1.)
* 변경사유: 용어정비