Spinraza, 척추 근육 위축에 대한 백만 유로의 약
이 엄청난 가격은 환자 협회가 비난합니다.
치명적인 질병에 대한 약 개발 및 판매는 많은 시간과 비용이 소요됩니다. Keytruda와 마찬가지로이 약은 암을 치료할 수 있지만 환자에게 약 50mg의 약병에 1,000 유로가 소요됩니다. Biogen Lab에서 개발 한 Spinraza는 역사상 가장 비싼 의약품이되어 역사상 가장 어려울 것 같습니다. 제약 업계와는 별도로 월간지 인 프레스 케어 (Prescrire) 저널에 발표 된 이 치료법의 비용은 척수 성 근 위축증을 가진 사람들을 조롱 해야한다.
이 드문 유전병은 근육, 팔, 다리 및 몸통의 위축을 일으키는 특정 뉴런의 진행성 퇴행을 특징으로합니다. 질병이 더 일찍 나타날수록 예후는 더욱 심각합니다. 프랑스에서는 매년 약 112 건의 척수 성 근위축증이 기록됩니다. 이 유전자의 돌연변이는 6,000 명 중 1 명에 영향을 미칠 것이며 드물지만이 질병은 단 한 약물 인 스핀 라자 (Spinraza)로 치료할 수 있습니다. 이 nusinersen (질병을 치료하는 분자) 농축 물은 European Medicines Agency가 발행 한 마케팅 허가 (AMM)를 획득 한 후 2017 년 5 월에 판매되었습니다. 프랑스에서 마약을 시장에 내놓으려면 실험실은 보건 당국 (HAS)을 통과해야하며,
효과는 여전히 증명할 수 있습니다.
이 시점에서 상황은 복잡해집니다. 월간 처방에 따르면 : "불확실한 위험 - 이익 균형이 약은 가격이 기록을 깨는에서 바이오젠에 의해 미국에서 판매되는 : (500) 000 첫 해 연간 EUR 250 000 다음과 같은 년. 거의 85 000유로 병, 이것은 첫 해에 두 개 이상의 만 유로 처리의 추가 비용으로 이어집니다. " 무엇보다도, 분자의 효과는 아직 치유를 보장 할만큼 안정적이지 100 %."6 개월 이전에 임상 적으로 나타난 영아기 근위부 척수 성 근위축증 환자에서 단기간에 nusinersen 투여가 사망률을 감소시키는 것으로 나타났습니다. 장애. 우리는 장기적으로 어떤 일이 일어나고 있는지 알지 못하며 부작용에 대한 알려지지 않은 것들은 여전히 많습니다. "
이 놀라운 사실에 비추어, HAS 는 "효능 고지"를 발표했는데, 이는 그러한 가격으로 마약 마케팅의 위험을 확인합니다. "건강 결과의 추정의 불확실성을 감안할 때, 더 장기간의 데이터와 현재의 관행을 고려하는 가정을 지원하고 모든 결과를 기록 할 것으로 예상된다." 중 연구에 따르면, 환자의 기대 수명 증가뿐만 아니라 일부 경우 약물의 사용이 입증되어야합니다.
환자 진입 장벽
Slate 의 동료들에 의해 밝혀진 바와 같이 , 환자 협회는 미국 연구소가 제시 한 가격에 반발했습니다. "우리는 약물의 발기인이자 배우로서 치료 대안이없는 희귀 질환에 대한 혁신적인 의약품의 개발이 위험하고 비용이 많이 든다는 것을 알고 있습니다. 또한 이러한 비용을 지불하고 혁신에 보답하는 것은 정상입니다. 다른 한편으로 이것은 많은 환자들에게 치료를받지 못하게하는 과도한 마진을 발생시키는 것은 용납되지 않는다. 많은 수의 환자와 같은 연구 및 생산 비용은 그러한 가격 수준을 정당화 할 수 없습니다. " 이 사례의 배경에서 포트폴리오 딜레마 - 간병 치료를 생각해내는 것은 진료에 대한 접근의 문제입니다.