[툴젠(199800)] 유리한 입지 확인. 다음 특허 전쟁 향배에 주목

[불스탁®]

ㆍ 최근 Crispr/Cas9 특허 소송에서 브로드연구소 승리. 툴젠에게 유리하게 작용될 수 있는 소송 결과로 툴젠 기업 가치에 긍정적.

ㆍ 연내 1단계 저촉심사에서 툴젠 유리한 입지 유지 확인 필요. 이후 선발명자를 가리는 2단계 저촉심사 진입, 2023년 방향성 나올 것으로 예상.

WHAT’S THE STORY?

툴젠, 글로벌 수준의 유전자 편집 기술 보유: 툴젠은 플랫폼 기술 특허 기반으로 글로벌 업체와 경쟁중인 유일한 국내 업체로 유전자 편집 기술인 ZincFinger, TALEN에 이어 Crispr/Cas9까지 모두 보유. 3세대 유전자 편집 기술 Crispr/Cas9에 대해 주목하는 이유는 기존 유전자 편집 기술 대비 높은 정확도 외에 타겟별로 적합한 가이드 RNA만 새로 제작하면 적용 가능하기 때문에 기술 편의성 우수. Crispr/Cas9 기술은 1) Indel(insertion/deletion: 염기 삽입 또는 제거)에 의해 특정 유전자를 Knock-out(유전자 기능 제거)하거나, 2) 정상 유전자로 복구하는 Knock-in(새로운 염기 교체) 방법 활용. 현재의 Crispr/Cas9 치료제는 Knock-out 방법으로 특정 유전자의 기능을 제거하여 질병의 증상을 완화시키는 목적으로 개발 중. 향후에 Knock-in 기술 활용을 통해 적응증 확장 기대.

원천 특허부터 신약 개발까지: 해외 Peer 기업인 Crispr Therapeutics, Editas, Intellia와 툴젠의 Crispr/Cas9 기술적 차이 거의 없음. 툴젠은 Crispr/Cas9 원천 특허 보유로 기술 사용 자유로운 반면, 해외에서는 원천 특허를 보유하고 있는 연구실(브로드 연구소와 UC버클리 등)과 신약 개발하는 기업 분리되어 전용실시권 계약을 통해 신약 개발 진행. 툴젠은 미국에서 브로드 연구소와 UC버클리 각각 특허 소송 중. 현재 툴젠은 시니어 파티(선출원일 기준)로 배정받아 motion phase 진행 중. 2022년 중반 motion phase에서의 결과 발표 예정. 이후 priority phase로 진행되며, 2023년 상반기 내 툴젠 특허 저촉심사에 대한 방향성 나올 것으로 예상. 지난 2월 28일, 미국 특허청은 Crispr/Cas9 특허 분쟁에서 연구노트 기준 진핵세포에서의 Crispr/Cas9 선발명을 인정하면서 브로드 특허를 독립된 기술로 최종 판정. 툴젠 역시 연구노트 기준 빠른 발명일 및 실험 구현을 통해 입증 필요.

R&D 성과는 다소 기다려야: 다소 아쉬운 상황은 해외 업체는 대규모의 R&D 투자를 통해 Crispr/Cas9을 활용한 in vivo/ex vivo 치료제 개발 가속화. 환자 대상 임상 1/2상 데이터까지 확보. 하지만 툴젠은 미국 내 특허 소송으로 인해 상대적으로 R&D 진행 속도가 다소 늦은 편. 2021년 코스닥 IPO를 통해 대규모의 공모 자금 700억원이 확보된 만큼, 2022년부터 본격적인 신약 개발 기대. 2022년 CAR-T 치료제(ex vivo 적용) 임상 1상 개시, 2023년 샤르코-마리-투스병(in vivo 치료제) 환자 대상 임상 1상 개시 예정.

삼성 서근희

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