일라이 릴리의 연구용 유전자 치료로 첫 번째 치료를 받은 환자의 청력 회복

[Y★Star]

일라이 릴리의 연구용 유전자 치료로 첫 번째 치료를 받은 환자의 청력 회복

Eli Lilly는 화요일 자사의 연구용 유전자 치료법 AK-OTOF가 I/II상 시험에서 투여 후 30일 이내에 어린이의 청력을 회복했다고 발표했습니다.

릴리 측은 치료 당시 11세 소년이었던 환자는 유전적 질환으로 인해 태어날 때부터 '심각한 청력 상실'을 겪었다고 밝혔다. 그러나 AK-OTOF 치료 후 환자는 점차적으로 청력을 회복하여 65~20dB HL의 역치에 도달했고 결국 30일차에 일부 소리 주파수에서 정상 청력 범위 내에 떨어졌습니다.

릴리는 AK-OTOF와 유전자 치료를 시행하기 위한 수술 절차가 전반적으로 안전하고 심각한 부작용 없이 잘 견딜 수 있었다고 주장합니다.

"청력 상실을 위한 유전자 치료법은 전 세계의 의사와 과학자들이 20년 넘게 연구해 온 것입니다."라고 필라델피아 아동 병원의 외과 의사이자 임상 연구 책임자인 John Germiller는 성명에서 말했습니다 .

우리가 환자에게 수행한 유전자 치료는 매우 희귀한 유전자의 이상을 교정하는 것이었지만, 이 연구는 아동기 청력 상실을 유발하는 150개 이상의 다른 유전자 중 일부에 대한 미래의 사용 가능성을 열어줄 수 있습니다.”라고 Germiller는 말했습니다.

11세 환자는 증가된 용량에서 AK-OTOF-101 의 안전성, 내약성 및 생체 활성을 평가하는 1/2상 임상인 Lilly의 AK-OTOF-101 연구에 등록되었습니다. 이 연구는 미국 2개 지역과 대만 1개 지역에서 2세에서 17세 사이의 14명의 환자를 등록하는 것을 목표로 하고 있습니다. 필라델피아 아동병원은 AK-OTOF-101의 임상시험 장소 중 하나입니다.
AK-OTOF-101에 등록된 환자는 오토페린 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전적 형태의 청력 상실을 앓고 있습니다. 전 세계적으로 약 200,000명의 사람들이 오토페린 매개 청력 상실로 고통받고 있으며, 이에 대해 현재 승인된 약리학적 답변이 없습니다.

릴리의 AK-OTOF는 오토페린 유전자의 기능적 사본을 달팽이관 내 유모 세포에 전달하여 환자의 청각 능력을 회복시키려는 이중 아데노 관련 바이러스 벡터 전달 유전자 치료법입니다. 

AK-OTOF는 처음 에 Lilly가 2022년 10월 4억 8700만 달러에 인수한 정밀 의학 전문가 Akouos에 의해 개발되었습니다 .

AK-OTOF는 2021년 4월 FDA의 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정을 받았습니다 .

화요일의 초기 단계 승리로 릴리는 DB-OTO라고 불리는 오토펠린 유전자 치료법을 개발하고 있는 Regeneron과 직접적인 경쟁을 벌이게 되었습니다.

2023년 10월 리제네론은 치료받은 첫 번째 환자인 2세 미만 영유아의 초기 결과를 보고했습니다 . 6주차까지 환자는 청각 민감도에 대한 검증된 생리학적 척도인 청각 뇌간 반응으로 측정한 청각 반응의 개선을 보여주었습니다.

https://www.biospace.com/article/lilly-s-investigational-gene-therapy-restores-hearing-in-first-treated-patient/

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