낭포 성 섬유증 환자의 3 가지 약물 조합으로 삶의 질 향상

[아름이]

낭포 성 섬유증 환자의 3 가지 약물 조합으로 삶의 질 향상

한 연구원은 "알약 병용 투여 후 24 시간 이내에 환자의 통증이 적고 부비동이 더 명확 해졌으며 에너지가 더 많이 들었다"고 말했다.

3 종의 칵테일은 낭포 성 섬유증 환자에게 "삶을 변화시킬"수 있다고 연구진은 목요일에보고했다.

그들은 두 약물의 기존 혼합물에 제 3의 약제를 첨가하면 낭포 성 섬유증 환자의 증상을 호전시킬 수 있으며 심지어 일부는 오래 살 수있게 도울 수 있음을 발견했습니다.

큰 약제 : 현재의 약은 이미 연간 약 300,000 달러의 비용이 소요되며 제 3의 약제를 추가하면 그 비용이 상당히 증가 할 것입니다.

그럼에도 불구하고이 연구 결과는 폐 및 소화 장애를 유발하고 환자의 생명을 단축시키는 희귀 한 유전 질환 인 낭포 성 섬유증을 치료하는 연구자들에게는 흥미로운 사실입니다.

콜로라도 대학의 페르난도 올긴 (Fernando Holguin) 연구원은 "이러한 결과는 낭성 섬유증 치료법의 주요 획기적인 진전이며, 가장 보편적 인 CFTR 돌연변이를 앓고있는 모든 환자에서 건강과 생존 가능성을 향상시킬 잠재력이있다" 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신 (New England Journal of Medicine)에 발표 된 논평에서 말했다.

이 저널은 Vertex Pharmaceuticals가 개발 한 두 개의 실험 낭포 성 섬유증 약에 관한 두 가지 보고서를 담고있다. 이번 연구 결과는 덴버 소재 North American Cystic Fibrosis Conference에서도 발표되었다.

"알약을 복용한지 24 시간 만에 환자들은 덜 호흡을 보였습니다. 그들의 부비동은 분명했다. 그들은 더 많은 에너지를 가지고있었습니다. "연구팀 중 하나를 이끌었던 덴버의 National Jewish Health의 Jennifer Taylor-Cousar 박사는 NBC News에 말했다.

낭포 성 섬유증은 드물게 전 세계적으로 약 8 만 명의 사람들에게 영향을줍니다. CFTR 유전자에서 1,000 가지가 넘는 돌연변이가 폐, 소화관 및 다른 곳의 세포의 특정 기능에 영향을줌으로써 증상을 유발할 수 있습니다. 북유럽 출신 사람들이 이러한 돌연변이를 일으킬 확률이 가장 높으며, 두 명의 이동 통신 사업자가 아이를 가지면 그 아이는이 질병을 발병 할 확률이 25 %입니다.

가장 일반적으로 환자는 잦은 폐 감염과 점액 축적으로 인해 호흡하기 어렵습니다. 환자는 보통 중년이되기 전에 사망합니다.

신약은 세포의 오작동을 바로 잡는 데 도움이 될 수 있지만, 얼마나 잘 작동하는지는 환자의 질병을 유발하는 특정 유전자 돌연변이에 달려 있습니다.

한 두 약물 조합은 올해 초 특정 돌연변이 환자에게 FDA의 승인을 얻었습니다. 환자 그룹은 연간 292,000 달러에 가격을 책정했을 때 불평했다.

연구원은 lumacaftor와 tezacaftor 약물의 또 다른 이중 조합을 복용하는 환자들에게서 2 개의 실험적 Vertex 약물을 테스트했다. 두 가지 임상 시험에서 전 세계의 환자는 두 가지 신약 중 하나와 병용하거나 위약을 복용하게됩니다.

세 번째 약물의 가치는 이중 결합에 시너지 효과를 추가함으로써 유전 적 오작동을 바로 잡는 데 도움이된다는 연구자들의 설명이다.

테일러 - 쿠 사르 (Taylor-Cousar) 연구팀은 "이 접근법은 환자의 약 90 %에서 낭포 성 섬유증의 근원적 인 원인을 치료할 잠재력이있다"고 밝혔다.

2 개의 실험적 Vertex 약물의 두 가지 임상 시험에서 폐 기능이 11 %에서 13 % 향상되었다고 두 연구팀은보고했다.

이것은 많은 것처럼 보이지 않을 수도 있지만, 낭성 섬유증 전문가들은 말합니다.

메사추세츠 종합 병원의 낭성 섬유증 전문의 인 크리스토퍼 리차즈 (Christopher Richards) 박사는 "우리가 배운 모든 낭포 성 섬유증 시험에서 폐 기능을 조금이라도 개선 할 수 있다면 다른 임상 결과도 추적했다"고 말했다.

"이것들은 환자들에게 커다란 개선이 될 것입니다. 우리가이 연구에서 알지 못하는 것은 임상 결과, 악화, 입원 등입니다. 그러나 다른 임상 시험에서 우리가 여기서 한 폐 기능을 향상시킬 수 있다면 임상 결과의 향상과 관련이 있다는 것을 알고 있습니다. "

"우리는 어린이로 일찍이 약을 시작하게 될 사람들이 매일이 약을 먹어야하는 것을 제외하고는 평범한 삶을 살 것으로 예상한다."

2012 년 Vertex는 일반적으로 ivacaftor로 알려진 Kalydeco의 FDA 승인을 획득했습니다. 그것은 낭포 성 섬유증 증상의 근본적인 원인을 다루는 최초의 약물이었다. 이 회사는 다른 돌연변이를 다루는 약물 개발을 위해 노력해 왔으며, 다양한 환자 그룹에서 테스토스테론 약물을 사용하여 더 많은 사람들을 치료할 수있는 승인을 얻고있다.

Taylor-Cousar는 "Kalideco 단독으로 폐 기능을 10 % 향상 시켰습니다.

"그것은 게임 체인저였습니다. 그것은 항생제, 입원 치료가 필요한 시간을 단축 시켰고, 악화 율을 50-60 % 정도 크게 줄였습니다. "

그녀는 새로운 약물을 추가하면 이러한 효과가 개선 될 것이라고 말했다. "궁극적으로 우리는 더 오래 생존 할 수 있기를 희망합니다."라고 그녀는 말했습니다.

그리고 초기 치료가 더 좋을 수도 있습니다. "이것은 낭포 성 섬유증 환자가 젊은 나이에 사망하게하는 폐 손상이기 때문에 일찍 손상을 예방할 수 있다면 정상적인 수명을 기대할 수 있습니다."라고 Taylor-Cousar는 말했습니다.

연구 결과는 아직 초기 단계입니다. 장기간에 걸친 큰 그룹의 사람들을 대상으로 마약을 계속 검사해야 혜택이 지속되는지를 판단해야합니다. 연구진은 장기적인 영향이 알려지기까지 수년이 걸릴 것이라고 경고했다.

그러나 버텍스는 내년까지 적어도 하나의 약물에 대해 FDA의 승인을 받기를 희망하고있다.

테일러 - 쿠 사르 대변인은 "우리는 어린이로 일찍이 약을 복용하는 사람들이 매일이 약을 복용하는 것을 제외하고는 정상적인 삶을 영위 할 것으로 예상한다"고 말했다.