코스닥 바이오 신약 개발에서 요즘 희귀의약품이 시장의 관심을 많이 받고 있다. 국내에서 올해에 인트론바이오의 BAL-200, 알테오젠의 ALT-P7, 코아스템의 뉴로나타-알, 녹십자셀의 이뮨셀-엘씨 등이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수가 20만 명 미만이거나, 20만 명 이상이라도 수익성이 낮은 치료제를 대상으로 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정시 주요 혜택
- 미국 FDA의 연간 최대 40만 달러까지 임상 비용 지원
- 미국 내에서 실시하는 임상시험 비용에 대해 50% 세금 감면 혜택
- 미국 FDA의 신약 시판 승인을 위한 시험 계획에 관한 자문
- 미국 FDA의 신약 허가 심사 기간 단축이 가능
- 허가일로부터 7년간 시장 독점 기간이 보장(동일 질환에서 동일하거나 유사한 의약품의 시판 허가 불허)
희귀의약품 시장은 2020년까지 연간 평균 10.6% 성장할 것으로 관련 업계는 보고 있다. 희귀의약품은 2014년 기준 전체 처방의약품에서 13.1%의 비중에서 2020년에는 18%까지 비중으로 확대될 것으로 전망되고 있다.
2018년 코스닥 바이오 FDA 희귀의약품 지정 현황
인트론바이오 : 2018년 6월 지정
- 포인트 : 감염원천인 세균까지 박멸할 수 있는 ‘근본적’ 치료약물
- 품 목 : BAL-200 (엔도리신 기반)
- 적응증 : 탄저균 감염
알테오젠 : 2018년 7월 지정
- 포인트 : 'ALT-P7'은 차세대 항암제 기술 ‘NexMab ADC 원천 기술'을 활용한 항암-약물 접합제
- 품 목 : ALT-P7 (국내 임상 1상)
- 적응증 : 유방암, 위암
코아스템 : 2018년 8월 지정
- 포인트 : 줄기세포 기반의 신경계 희귀난치병 치료제
- 품 목 : 뉴로나타-알 (국내에서 2014년 12월 임상 2상후 조건부 시판허가)
- 적응증 : 루게릭병
녹십자셀 : 2018년 6월, 8월, 9월 지정
- 포인트 : 환자 자신의 혈액을 원료로 만드는 환자 개인별 맞춤항암제
- 품 목 : 이뮨셀-엘씨 (현재 FDA에 임상시험계획서 제출 준비)
- 적응증 : 간암(6월), 뇌종양(8월), 췌장암(9월)