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2025년에는 최첨단 유전자 치료 비용이 급등하면서 개별 약물 가격이 최고치를 기록했습니다.
미국에서 가장 비싼 약물 에 대한 최신 순위는 단일 치료 비용이 고급 주택 가격과 맞먹을 수 있다는 점을 보여줍니다.
이 시각화 자료는 피어스 파마(Fierce Pharma) 에서 제공되었습니다 . 미국에서 가장 비싼 약물 10가지를 나열한 자료입니다. 각 약물은 치료 과정당 200만 달러를 넘으며, 대부분 일회성 치료 효과를 제공합니다.
유전자 치료법이 리더보드를 장악하다
극히 드문 질환인 변색성 백질이영양증 치료제인 렌멜디는 1회 투여량당 425만 달러의 비용이 들며, 지금까지 출시된 다른 모든 치료제보다 더 비쌉니다.
찾다:
계급약물 이름복용량당 비용회사사용됨
| 1 | 렌멜디 | 4,250,000달러 | 쿄와 기린 | 희귀 유전성 대사 장애인 이염성 백질이영양증 (MLD) 을 앓고 있는 어린이를 치료하는 데 사용되는 유전자 치료법 |
| 2 | 케빌리디 | 3,950,000달러 | PTC 테라퓨틱스 | AADC 결핍증이 있는 어린이와 성인을 치료하는 데 사용되는 유전자 치료법입니다 . AADC 결핍증은 신체에서 주요 뇌 화학 물질을 생성하지 못하는 희귀 질환입니다. |
10개 항목 중 1~2개 표시
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참고: Bluebird Bio는 두 개의 사모펀드 회사에 인수된 후 현재 Genetix Biotherapeutics로 바뀌었습니다.
렌멜디의 가격은 인기 있는 당뇨병 치료제 오젬픽을 보험 적용 전 가격으로 약 12,500회 복용하는 것과 같습니다.
이 숫자는 천문학적인 것처럼 보이지만, 지불자들은 치료받지 않은 MLD 환자의 경우 평생 치료 비용이 1,000만 달러를 넘을 수 있다는 점을 고려합니다.
마찬가지로 3위를 차지한 Hemgenix의 일회성 비용이 350만 달러인 반면, 수십 년간의 응고 인자 주입 비용은 최대 2,000만 달러에 달합니다.
수백만 달러에 달하는 비용이 들더라도, 한 번만 지불하는 유전자 치료는 만성 치료에 비해 건강 경제적 가치를 제공할 수 있습니다.
사실, 상위 10개 목록에 있는 모든 약물은 유전자 또는 세포 기반 치료법입니다. 즉, 잘못된 유전자 지침을 대체하거나 복구하는 과학적 혁신입니다.
그들은 단 한 번의 투여로 희귀하고 치명적인 질병을 치료하는 것을 목표로 하기 때문에 개발 및 제조 파이프라인이 복잡하고 맞춤형이며 비용이 많이 듭니다.
ℹ️ 관련: 미국 에서 가장 흔한 약물 중 메디케어 지출 기준으로 오젬픽이 어떤 순위인지 확인하세요 .
블루버드 바이오의 3가지 약물 발자국
Lyfgenia, Skysona, Zynteglo가 목록에 포함된 Bluebird Bio 보다 더 자주 등장하는 회사는 없습니다 .
각각은 서로 다른 유전적 혈액 또는 대사 장애를 다루지만, 모두 10년 이상 개발된 핵심 기술의 기반을 공유합니다.
규제 기관의 조사와 제조 과정에서의 좌절에도 불구하고, 이 회사는 끈기 있게 노력한 결과 다수의 FDA 승인을 받았습니다.
이 클러스터는 단일 회사가 어떻게 고부가가치 치료 분야 틈새 시장을 장악할 수 있는지를 보여줍니다.
블루버드 바이오는 2025년 6월에 사모펀드 회사인 칼라일 그룹과 SK캐피탈에 인수되었습니다.