파킨슨병 치료제

[꽃님이]

파킨슨병 치료제 개발 열기 후끈

바이오 기업 도전 잇따라‥투자 부족 등 한계 노출

가장 일반적인 노인 신경퇴행성 질환인 파킨슨병을 잡기 위해 많은 기업들이 약물 개발에 도전을 하고 있다.

파킨슨병은 만성적이고 진행성 질환으로 현재 원인에 대해 확실히 규명돼 있지 않아 획기적인 약물이 개발된다면 성공은 따 놓은 당상이나 진배없을 것이다.

현재 질병 진행이나 치료보다는 증상을 완화하는데 도움이 되는 많은 효과적인 약물들이 있다.

파킨슨병 치료제 시장은 30억달러 규모로 추정되고 있으나 승인된 대부분의 약물들은 장기적인 효과가 없다.

이런 연유로 바이오 기업들은 질병 진행을 느리게 하고 신경세포를 죽이는 새로운 치료제 개발을 지속하고 있다.

가장 일반적인 처방약물 중 하나는 레보도파(levodopa)이다.

래보도파는 떨림, 경직, 운동기능 등 증상을 줄이는 효과가 있지만 시간이 지나면서 용량을 늘여야 한다.

이는 불수, 운동장애, 심한 떨림 등 합병증을 유발할 수 있다.

임팍스 파마(Impax Pharmaceuticals)는 지난 4월 경증 파킨슨병 환자를 대상으로 'IPXO66'의 임상 3상을 시작했다.

IPXO66은 레보도파의 지속적 집중과 빠르게 생성하도록 고안된 확장 방출 카비도파-레보도파(carbidopa-levodopa) 제품이다.

지난 6월 임팍스는 첫 13명의 환자를 대상으로 실시한 긍정적인 중간 임상데이터를 발표했다.

중간 임상 결과 IPX066은 걷는 동안 운동 기능을 추가 2시간이상 제공한 것으로 나타났다.

또한 손가락 두드리는 시간 지속력을 증가시켰고 걷는 속도를 장기적으로 개선했다.

임팍스는 2010년 초 진행성 파킨슨병 환자를 대상으로 두 번째 임상 3상을 실시할 계획이다.

도파민 주동제로 불리는 다른 계열 약물은 레보도파 대신 혹은 병용으로 사용될 것이다.

도파민 수용체를 자극하지 않고 파킨슨 환자의 움직임을 개선한 다른 약물은 아만티딘(amantidine), 항콜린제(anticholinergic medications), 셀레기린(selegiline), 모노아민 산화 효소 B(MAO-B) 억제제 등이 있다.

유전자 치료제 유망

유전자 치료는 파킨슨병 환자에 희망을 제공할 수 있다.

세레젠은 'CERE-120'의 임상 2상을 진행하고 있다.

임상에서 CERE-120은 초기 효율성 목표에서 임상적으로 약간 개선됐고 통계적으로 의미있는 치료효과가 있는 것으로 나타났다.

젠짐은 CERE-120의 북미 개발과 상업화 권리를 취득했다.

젠짐은 CERE-120을 임상 1상 중에 있다.

뉴로로직스(Neurologix)는 억제 치료 유전자를 전달하는 AAV 벡터인 'NLX-P101'을 개발하고 있다.

가장 진행된 유전자 치료제 중 하나인 NLX-P101은 현재 임상 2상 중이다.

뉴로로직스는 올해말까지 임상 2상 참가자 모집을 완료할 계획이다.

지난달 옥스퍼드 바이오메디카(Oxford BioMedica)는 중등 파킨슨병 환자를 대상으로 한 '프로사빈'(ProSavin)의 임상 I/II를 업데이트한다고 밝혔다.

프로사빈은 도파민 합성에 요구되는 3개 효소를 전달하는 회사의 '렌티벡터(LentiVector)' 시스템을 사용하는 새로운 유전자 치료제이다.

최저 용량 첫 코호트에서 3명의 환자가 1년 후 운동기능 개선을 유지한 것으로 중간임상에서 나타났다.

옥스퍼드 바이오메디카는 2010년까지 연구를 완료할 예정이다.

약물 전달과 유전자 치료제의 발전과 함께 다른 유망한 신경 영양적(neurotrophic) 요인들이 현재 발견됐고 전임상 단계에 있다.

이외에도 아덱스파마(Addex Pharmaceuticals), 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics), 데포메드(Depomed, Inc.), 프라나 바이오테크(Prana Biotechnology Limited) 등 일부 업체들은 파킨슨병 치료제의 초기 단계 연구를 하고 있다.

그러나 과학적이고 임상적인 문제를 넘어 유망한 파킨슨병 치료제를 개발하고 있는 바이오 기업들이 직면한 다른 문제는 전임상과 임상연구를 지속할 투자가 필요하다.

현재 경제침체로 일부 회사들은 이런 약물 후보들을 발전시킬 자금이 부족하고 추가 투자가 없으면 개발을 중단할 위기에 몰려있다.

뉴로젠사는 임상 2상을 지속할 자금이 부족해 환자 모집을 중단한다고 지난 5월 발표하기도 했다.

[햇님]

왠지 씁쓸해지내요다
만들어놓고도 자금에 압박을 받는다는말에
왠지모르게 잘되겠지 하면서도 불안한마음은왜일까요.

[천사]

파킨슨은 환자수도 많을텐데
왜 저런현상이 일어날까요~
뜻있는 제약회사에서 다시금 연구할수있도록 하겠지요.