치명적인 간암을 치료하는 선구적인 방법

[이매진]

치명적인 간암을 치료하는 선구적인 방법

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Pioneering method to tackle lethal liver cancer

세포 분열은 생명에 필수적이지만 이를 통제하지 못하면 암과 같은 치명적인 질병으로 이어질 수 있습니다. 연구자들은 돌연변이가 발생하면 암을 유발하는 유전자인 종양유전자에서 이 과정을 멈추기 위해 노력하고 있습니다. 

그러나 록펠러 대학 연구진은 희귀하고 치명적인 간 질환을 일으키는 종양 유전자를 표적으로 삼는 새로운 방법을 발견했습니다. 그들은 종양 유전자의 해로운 영향을 막고 간암 세포의 종양 발생을 막기 위해 작은 간섭 RNA 또는 siRNA를 사용했습니다.

록펠러 대학 박사 에 따르면. 학생 Christoph Neumayer, siRNA는 FLC의 성장을 늦추기 위해 처음으로 활용되었습니다. 이 발견은 FLC, 다른 신체 부위의 종양 및 기타 간 악성 종양에 필수적입니다. DNAJB1과 PRKACA의 융합은 FLC의 원인인 결함 단백질을 생성합니다. 그러나 이 융합이 어떻게 FLC를 발생시키는지는 여전히 명확해야 합니다.

Simon의 연구실은 2014년에 DNAJB1과 PRKACA 유전자의 융합이 FLC를 유발한다는 사실을 발견했는데, 이는 그의 딸 Elana가 간 질환 진단을 받았을 때 Simon에게 더욱 개인화되었습니다. Elana의 성공적인 종양 제거 후, 그들은 Science에 발표된 연구에 협력했습니다.

그 이후로 그들은 질병의 메커니즘을 연구하고 siRNA, 용도 변경 약물 및 PROTAC을 사용한 치료법을 개발했습니다. 연구실의 발견으로 임상 시험 계획과 소아암 치료에 대한 2,500만 달러의 보조금이 지급되었습니다. 최근 그들은 shRNA를 사용하여 생쥐의 FLC 종양 성장을 중단시켜 종양 성장을 촉진하는 키나제 A 활성을 억제하는 방법에 대한 추가 조사를 촉발했습니다.

건강한 세포에 해를 끼치지 않고 위험한 키나아제를 막는 것은 어려웠습니다. 이를 달성하기 위해 그들은 융합을 구체적으로 표적으로 삼는 siRNA를 만들었습니다. 그들은 siRNA를 세포로 전달하는 수단이 필요했고, 간세포에만 있는 ASGR1이라는 수용체를 표적으로 삼기 위해 GalNAc라는 결합 단백질을 사용함으로써 그렇게 했습니다. 이 전략은 현재 다른 질병에 사용되는 치료법과 유사합니다. 그들은 이 기술을 사용하여 FLC 종양을 담당하는 키나제를 중단시키는 것을 목표로 했습니다.

그들의 가설을 테스트하기 위해 연구자들은 맞춤형 siRNA를 리간드에 부착하여 다양한 종양 모델과 인간 세포 배양을 가진 쥐의 수용체를 조사했습니다. 이 치료법은 세포에 효과적으로 침투해 종양유전자의 메신저 RNA를 감소시켜 간 손상을 일으키지 않으면서 쥐 의 종양 성장을 멈추거나 줄였다 .

그들은 종양을 죽이는 것을 목표로 삼았지만 대신 종양 억제를 관찰했습니다. 그들은 독성 효과가 없는 다른 간암 유형의 종양 세포에 siRNA를 주입하여 siRNA의 특이성을 확인했습니다. 이는 siRNA가 FLC를 넘어 높은 특이도로 종양을 치료할 수 있으며 잠재적으로 유전자 치료에 혁명을 일으킬 수 있음을 시사합니다.

이번 연구는 siRNA 요법을 사용해 치명적인 간암을 치료하는 새로운 방법을 제시합니다. 이 방법은 섬유층판 간세포 암종(FLC) 및 기타 유형의 암에 유망할 수 있습니다. 이는 유전자 치료가 암 치료 방법을 어떻게 변화시킬 수 있는지를 보여줍니다 .