세계에서 가장 비싼 약에 무슨 일이 일어난 걸까요?

[이매진]

세계에서 가장 비싼 약에 무슨 일이 일어난 걸까요?

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Whatever happened to the world’s most expensive drug? - SWI swissinfo.ch

세계에서 가장 비싼 약에 무슨 일이 일어난 걸까요?

 2019년 출시 당시 졸겐스마는 역대 가장 비싼 약품이었다. 일러스트레이션 컨셉; Helen James, SWI swissinfo.ch / Freepik.com, AI 생성 콘텐츠

드물고 종종 치명적인 유전 질환을 안고 태어난 영아를 위한 일회성 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)는 5년 전 눈에 띄는 210만 달러에 시장에 출시되었습니다. 그러나 스위스 제조업체인 노바티스(Novartis)는 연간 매출 감소와 새로운 시장 진출이 어려워지면서 점점 더 큰 압박을 받고 있습니다.  

이 콘텐츠는 에 게시되었습니다.2024년 4월 23일 - 09:00

15 분

제시카 데이비스 플뤼스

헬렌 제임스(그림); 카이 로이서(영상)

기타 언어: 7EN 원본

노바티스 CEO 바스 나라시만(Vas Narasimhan)이 지난 1월 회사의 2023년 연간 실적을 발표했을 때 졸겐스마는 언급조차 되지 않았다. 2019년에 엄청난 환호와 함께 출시된 이 치료법은 희귀한 신경근 질환이자 전 세계 영아 사망률의 주요 유전적 원인인 척수근위축증(SMA)을 치료하기 위한 최초의 유전자 치료법이었습니다.

일회성 주입은 원래 SMA의 잠재적인 치료법이자 수십억 달러의 매출 잠재력을 지닌 스위스 거대 제약회사의 6대 성장 동력 중 하나로 홍보되었습니다. 당시 분석가들 사이의 합의된 추정치는 매출이 연간 19억 달러(CHF17억)에 이를 수 있다는 것이었습니다 .외부 링크28억 달러에 달했다. 2021년 매출은 유럽의약품청(European Medicines Agency)이 2020년에 해당 치료법에 대해 조건부 승인을 내린 이후 46% 증가한 13억 5천만 달러를 기록했습니다.

외부 콘텐츠

그러나 오나셈노겐 아베파르보벡(onasemnogene abeparvovec)이라는 약물의 상품명인 졸겐스마(Zolgensma)는 이러한 추진력을 유지하지 못했습니다. 2022년 글로벌 매출은 달러 기준으로 1% 증가에 그쳤고, 2023년에는 11% 감소한 12억 1천만 달러를 기록했습니다. 단일 최대 시장인 미국에서는 지난해 매출이 14% 감소한 3억7천200만 달러를 기록해 2년 연속 감소세를 보였다.

제약회사의 시장 접근 및 성장 전략을 전문으로 하는 취리히 소재 컨설팅 회사 Roland Berger의 관리 파트너인 Matthias Bünte에게는 이러한 사실이 전혀 놀라운 일이 아닙니다. Bünte는 “주요 시장에서 초기 성장 단계 이후에는 자격을 갖춘 SMA 환자의 출생률에 따라 매출이 제한됩니다.”라고 말했습니다. “이것은 일회성 치료로 예상됩니다. 이는 새로운 환자가 나올 때마다 성장하는 지속적인 수익 흐름을 제공하는 만성 치료법과는 다릅니다.”

더

더약가 협상 방법

이 콘텐츠는 에 게시되었습니다.2024년 4월 23일  스위스의 제약 부문은 전 세계에 약품을 공급하지만 모든 국가에서 동일한 가격으로 약품을 공급받는 것은 아닙니다. 이유는 다음과 같습니다.

더 읽어보기: 약품 가격 협상 방법

Zolgensma의 매출 감소와 Novartis의 실적 발표에서 그 중요성이 사라지는 것은 회사가 2018년에 약품 개발자인 Nasdaq 상장 스타트업 AveXis를 87억 달러에 인수하여 회사가 제시한 낙관적인 전망과는 거리가 멀습니다. 유전자치료사업.

판매가 부진한 주요 이유 중 하나는 "미국과 같은 기존 시장에서 현재 주로 사고 환자와 유행 환자를 치료하고 있기 때문"이라고 노바티스 대변인은 성명을 통해 SWI에 말했습니다. 즉, 회사는 이미 기존 적격 SMA 환자에게 도달했으며 앞으로는 새로 진단된 환자에게만 의존하여 해당 시장에서 약품 판매 성장을 지원할 수 있습니다.

상대적으로 부유한 미국과 유럽 국가 이외의 다른 시장은 의료 예산이 빠듯한 정부가 이 약품이 가격표를 정당화할 만큼 효과적인지 의문을 제기하기 때문에 침투하기가 어려웠습니다.

+ 어떻게 약값이 210만 달러가 될 수 있나요?

약물 승인에 대한 글로벌 표준으로 널리 간주되는 미국 식품의약국(FDA)은 노바티스가 210만 달러라는 엄청난 가격에 졸겐스마의 가격을 책정한 2019년 처음으로 졸겐스마에 승인을 주었습니다. 지금까지 가장 비싼 일회성 치료.

Zolgensma는 2024년 1월 현재 51개국에서 승인되었으며 3,700명 이상의 환자를 치료했지만 상업적 보상을 제공하는 국가는 35개국에 불과하여 많은 SMA 환자가 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 약물을 구입할 여유가 없거나 현금을 모으기 위해 크라우드 펀딩에 의존해야 합니다. . 

가격의 정당화

SMA는 전 세계적으로 10,000명의 유아 중 약 1명에게 영향을 미치며, 미국에서는 연간 약 300명의 아기에게 영향을 미칩니다. 이는 SMN1이라는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 돌연변이는 세포가 근육에 필수 신호를 보내는 SMN 단백질을 충분히 생성하지 못하게 합니다. 부족하면 운동 뉴런이 손상되어 근육이 약해집니다.

치료를 받지 않으면 가장 심각한 형태의 SMA에 걸린 아기는 머리나 다리를 들어올릴 수 없고 삼키거나 숨 쉬는 데 어려움을 겪을 수도 있습니다. 대부분은 호흡기 문제로 인해 2세 이전에 사망합니다. SMA 증상은 성인에게도 나타날 수 있지만 덜 심각합니다.

SMA란 무엇입니까?

SMA와 같은 희귀 질환을 치료하는 약물은 개발하는 데 수년과 수십억 달러가 걸릴 수 있습니다. 기업은 투자금을 회수하고 적은 환자 수를 보충하기 위해 높은 가격에 판매합니다.

노바티스는 졸겐스마가 질병의 유전적 근본 원인을 겨냥한 일회성 주사제라고 주장하며 졸겐스마의 가격표를 정당화했다. 결함이 있는 유전자를 기능하는 유전자로 대체함으로써 이 약물은 생명을 구할 뿐만 아니라 가족과 의료 시스템이 평생 동안 값비싼 치료를 받지 못하게 할 것입니다.

유전자 치료법이 시장에 출시되기 전에 SMA에 사용할 수 있는 유일한 치료법은 미국 회사인 Biogen이 2016년에 Spinraza로 출시한 누시네르센(nusinersen)이었으며 환자의 평생 동안 연간 300,000~500,000달러의 비용이 소요되었습니다. 1년에 3번 척추 주사로 투여되는 이 약을 10년 동안 복용한다면 Zolgensma의 정가 210만 달러를 훨씬 초과하게 됩니다.

노바티스는 졸겐스마의 가격과 독립적 평가를 어떻게 계산했는지 설명하지 않았다.외부 링크710,000달러에서 210만 달러 이상까지 비용이 얼마나 들 것인지에 대해 매우 다른 추정치를 제공하여 그렇게 높은 가격을 부과하는 회사의 이론적 근거에 대한 논란을 가중시킵니다.

가격이 책정되었을 때 약을 받은 환자가 너무 적다는 사실도 그 진정한 가치에 대한 의문을 제기했습니다. 생명을 위협하는 많은 희귀질환 치료제와 마찬가지로 졸겐스마도 가속화된 승인 일정 에 따라 미국, 유럽, 일본에서 승인을 받았습니다.외부 링크, 이를 통해 환자는 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 약물에 더 빠르게 접근할 수 있습니다.

외부 콘텐츠

FDA는 완료된 초기 단계와 총 40명 미만의 환자가 참여하는 진행 중인 후기 단계 시험을 토대로 결정을 내렸습니다. 졸겐스마를 복용한 영유아 대다수는 생존해 스스로 숨을 쉴 수 있었고, 약 복용 2년 후 도움 없이 앉을 수 있는 등의 이정표를 달성했다.

그러나 진행 상황은 상당히 다양했으며 일부 어린이는 간 문제를 비롯한 심각한 부작용을 경험했습니다. 짧은 기간은 또한 약물의 이점이 얼마나 오래 지속되는지에 대한 데이터가 없음을 의미했습니다. 미국 이외 지역에서도 실험에 참여한 참가자가 거의 없었습니다.

미국과 일부 부유한 국가에서는 Zolgensma 승인을 가장 심각한 형태의 SMA를 앓고 있고 안전성과 효능에 대한 가장 강력한 증거가 있는 가장 어린 환자(2세 미만)로 제한했습니다.

유럽의약청(European Medicines Agency)은 5세 유아를 포함하여 체중 21kg 이하의 어린이에게 이 약품을 승인했지만 많은 회원국에서는 6개월 미만의 어린이에게만 치료 비용을 지불했습니다.

고가의 걸림돌

기존 시장에서는 성장 잠재력이 제한되어 있기 때문에 Zolgensma의 지리적 범위 확장이 Novartis에게는 매우 중요해졌습니다. 그러나 경쟁적인 의료 수요와 제한된 예산을 고려할 때 많은 중간 소득 국가에서는 해당 약품이 요구 가격을 정당화한다는 더 많은 증거를 원합니다.

“희귀질환의 경우 빠른 접근이 필요하지만 동시에 매우 높은 가격과 많은 불확실성을 지닌 약물이 있다는 어려움이 있습니다. 때로는 실제 임상적 이점을 실제로 알지 못하는 경우도 있습니다.” 공중 보건 연구원이자 논문 공동 저자인 Vera Pepe외부 링크브라질의 Zolgensma에 대한 접근에 대해 SWI에 말했습니다. "그러나 이로 인해 임상적 이점에 대한 증거가 제한적이고 불확실성이 크며, 특히 우리와 같은 보편적 의료 시스템에서는 막대한 기회 비용과 함께 극도로 비싼 의약품에 자금을 지원해야 하는 부담이 사회에 부과됩니다." 

브라질 정부와 노바티스는 2년여에 걸쳐 가격과 조건을 협상해 2022년 말 최종 합의에 이르렀다. 회사는 1회 주입당 110만 달러로 250명 이하의 아기에게 치료제를 제공하기로 합의하고 장기간 연구를 진행하기로 했다. -브라질에서의 치료의 기간 효과.

그러나 터키를 포함한 다른 국가들은 안전성과 효능에 대한 증거가 충분하지 않다는 이유로 이 약품을 계속 거부하고 있습니다.

글로벌 의약품 가격 책정 및 리베이트 관리 솔루션 제공업체인 Lyfegen의 CEO 기리샤 페르난도(Girisha Fernando)는 “기업들은 더 이상 200만 달러 규모의 의약품을 시장에 출시하고 정부가 이에 대한 비용을 지불하기를 기대할 수 없습니다.”라고 말했습니다. “그들은 그 이상을 제공해야 합니다.”

노바티스는 중산층 국가에서 Zolgensma를 이용할 수 있는 방법을 찾고 싶다고 밝혔으며, 사전 합의된 결과에 따라 지불이 결정되는 보험사 및 국가 보건 당국에 할인, 할부 지불 계획 및 위험 공유 계약을 제공하고 있습니다.

작년에 이 회사는 아르헨티나 국민 건강 보험사와 Zolgensma를 130만 달러에 제공하는 계약을 체결했습니다. Lyfegen 계약 라이브러리 의 계약서 사본에 따라 "환자에게서 관찰된 결과가 이용 가능한 과학적 증거에 따라 예상되는 결과와 일치"하는 경우에만 지불이 이루어집니다.외부 링크.

SMA로 고통받는 어린이의 가족에게는 접근을 기다리는 것이 고통스럽습니다. 아이들이 치료를 중단하는 기간이 길어질수록 상태는 더욱 악화되며 Zolgensma로 되돌릴 수 없습니다.

아들이 SMA를 앓고 있는 SMA 협회 FAME 아르헨티나의 Vanina Sanchez 회장은 “인명 손실로 인해 부모 공동체는 매우 스트레스를 받습니다.”라고 말했습니다. “가장 심각한 형태의 질병인 1형을 앓고 있는 아기들에 대해 이야기할 때, 그들은 실제로 기다릴 시간이 없습니다”라고 그녀는 말했습니다.

데이터 딜레마

노바티스는 더 많은 임상시험 결과와 이른바 리얼월드 데이터를 통해 어느 정도 도움을 받았다.외부 링크치료를 받는 많은 환자에게 긍정적인 결과를 보여주는 전 세계 의료 서비스 제공자로부터

2023년 3월 노바티스 자체 연구 결과외부 링크영유아 때 졸겐스마를 복용한 환자들은 약 복용 후 7년 동안 앉는 등 주요 운동 능력이 유지됐고, 도움 없이 숨을 쉴 수 있었던 것으로 나타났다. 더 높은 용량의 최신 버전의 약물을 투여받은 덜 심각한 형태의 질병을 앓고 있는 나이가 많은 어린이도 개선되었습니다.

+ 세계의 의약품 비용 지불 방식을 뒤바꾼 스위스 스타트업이요?

그러나 일부 환자에서는 진전이 중단되었고 연구에 참여한 81명의 어린이 중 24명이 이후에 다른 SMA 약물로 치료를 받았습니다. 다음을 포함한 다른 연구외부 링크9명의 환자가 참여한 스위스에서는 가능한 결과의 범위가 매우 넓음을 강조합니다.

점차 늘어나고 있는 임상시험 및 치료 결과는 SMA 환자를 위한 일회성 치료법인 Zolgensma에 대한 초기의 과대광고가 실제로 입증되지 않았음을 보여줍니다.

“부모들은 유전자 치료가 처음에 그렇게 발표되었기 때문에 자녀가 완치될 것이라고 기대하고 있습니다. 이로 인해 매우 복잡하고 아직 완전히 이해되지 않은 질병에 대한 잘못된 기대가 생겼습니다.” SMA 유럽과 SMA 스위스 환자 옹호 단체를 이끌고 있으며 SMA에 딸을 두고 있는 Nicole Gusset은 SWI에 말했습니다. “치료는 큰 단어이므로 자제해서 사용해야 합니다. 질병 진행의 안정화 또는 눈에 보이는 증상의 부재는 엄청난 성공이지만 자동으로 질병이 치료된다는 것을 의미하지는 않습니다.”

노바티스는 또한 SMA를 치료하는 다른 약물이 시장에 출시됨에 따라 더 많은 압력을 받고 있습니다. 2020년 미국 FDA는 스위스 경쟁사인 Roche의 Evrysdi로 판매되는 리디스플람(ridisplam)을 SMA가 있는 어린이 및 성인용으로 승인했습니다. 승인은 최근 2개월 미만의 영유아에게도 적용되도록 확대되어 Zolgensma에 대한 보다 직접적인 도전자가 되었습니다.

Evrysdi는 알약과 시럽 형태로 제공되므로 유전자 치료보다 관리가 더 쉽고 환자의 체중에 따라 연간 $100,000-$350,000의 비용이 듭니다. Evrysdi는 100개 이상의 국가에서 승인을 받았으며 전 세계적으로 11,000명 이상의 SMA 환자를 치료하는 데 사용되었습니다.

Gusset 박사는 “모든 치료법은 질병의 진행을 안정시킬 수 있는 능력을 갖고 있습니다. "이 단계에서 우리가 모르는 것은 어떤 치료가 어떤 집단이나 어떤 개인에게 가장 효과적인지입니다."

베른 대학이 설립한 스위스 희귀 질병 등록소의 전문가들은 이메일을 통해 SWI에 전 세계적으로 세 가지 치료법(Spinraza, Zolgensma 및 Evrysdi) 중 어느 치료법이 더 우수한지 결정할 충분한 증거가 없다고 말했습니다.

적절한 가격

신약에 수십억 달러를 쏟아부고 있는 다른 유전자 치료법 개발자들은 스위스의 거대 제약회사가 이러한 역풍을 어떻게 헤쳐나가는지 면밀히 관찰하고 있습니다. 1,500개 이상 진행 중외부 링크 미국 당국에 등록된 세포 및 유전자 치료법에 대한 임상 시험과 지난해 FDA는 Zolgensma보다 정가가 높은 겸상 적혈구 질환에 대한 2건을 포함해 5건을 220만 달러와 310만 달러에 승인했습니다.

외부 콘텐츠

지난 3월, Orchard Therapeutics는 어린 아이들의 중추신경계를 공격하는 매우 희귀한 유전 질환인 이염색성 백질이영양증에 대한 유전자 치료법인 Lenmeldy(Libmeldy라고도 함)에 대해 미국에서 425만 달러의 가격표로 새로운 기록을 세웠습니다. 이 질병은 미국에서 매년 약 40명의 신생아에게 영향을 미칩니다.

약품 가격 전문가이자 취리히 대학교 법학 및 의학 교수인 Kerstin Noëlle Vokinger는 "정부가 환자에게 새로운 약품을 제공하라는 압력을 가하고 있습니다"라고 말했습니다. “희귀하거나 치명적인 질병을 앓고 있는 환자들에게는 치료가 필요하기 때문에 이는 이해할 수 있는 일입니다. 하지만 문제는 약의 실제 치료 가치를 모르는데 어떻게 약의 가격을 협상할 수 있느냐는 것입니다.”

+ 의약품 가격이 공정하게 책정될 수 있나요?

유전자치료제는 가격 분쟁으로 이미 사라지고 있다. 승인된 세포 및 유전자 치료법 25개 중 최소 7개가 제약회사에 의해 시장에서 철수 되었습니다.외부 링크유럽에서. 가장 눈에 띄는 것은 혈액질환인 베타지중해빈혈 치료제인 진테글로(Zynteglo)였다. 미국에 본사를 둔 블루버드 바이오(Bluebird Bio) 제조사는 약품 가격에 대한 여러 번의 분쟁 끝에 EU 사업장을 폐쇄했습니다.

연방 기술 연구소인 ETH 취리히 산하 보건 윤리 및 정책 연구소의 유전 상담사이자 연구원인 켈리 오몬드(Kelly Ormond)는 “가장 큰 걱정은 약물이 너무 비싸거나 팔리지 않기 때문에 시장에서 제거되고 있다는 점”이라고 말했습니다. “유전자 치료법과 같은 정밀 의학의 가능성을 활용하려면 비용을 지불하는 방법을 정리해야 합니다.”

편집자: Nerys Avery / vm

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