<p>팍스메디카(PaxMedica)는 자폐증(ASD)의 핵심증상에 대한 잠재적 치료제로 개발중인 임상시험용 약물 PAX-101(IV suramin)이 2상 임상에서 효능과 안정성에서 긍정적인 결과를 보였다고 2021년 2월 9일 발표했다.</p><p> </p><p>2상 용량범위 연구는 무작위 배정, 이중맹검 및 위약 대조였다. 중등도에서 자폐증으로 진단받은 52명의 남아프리카 환자를 대상으로 PAX-101의 안전성과 효능을 평가했다.</p><p> </p><p>PAX-101은 ABC Core, CGI-I 및 ATEC를 포함한 여러 효능 평가 측정에서 현저하고 지속적인 개선으로 일관된 임상 활동을 입증했다. PAX-101은 치료 14주 동안 안전하고 견딜 수 있는 것으로 나타났다. 치료 그룹에서 가장 흔한 치료시 발생하는 부작용은 발진, 상부 호흡기 감염 및 구토였다. 대부분의 사건은 경증에서 중등도의 정도였으며 개입없이 해결되었다. 급성 치료 후 해결된 여러 병태를 동반한 PAX-101 환자에게 심각한 부작용이 하나 있었다.</p><p> </p><p>PAX-101은 비퓨린 수용체 경로를 기반으로 하는 항염증 특성을 가지고 있는 정맥내 주입으로 전달되는 항퓨린제이다.</p><p> </p><p>개발중인 자폐증 치료제 현황은 아래 <표>와 같다.</p><p>---</p><p>[1] PaxMedica Press Release(Feb. 9, 2021)</p><p> </p><div class="table-wrap"><table data-ke-type="table" data-ke-align="alignLeft" style="width: 100%;" border="1"><tbody><tr><td>치료제</td><td>기전</td><td>질환</td><td>개발과정</td></tr><tr><td>J&J의 리스페리돈</td><td>5-TH2A 수용체 길항제</td><td>ASD 관련 과민성</td><td>2006년 미국 FDA 승인</td></tr><tr><td>오츠카의 아리피프라졸</td><td>도파민 D2 수용체 부분 작용제</td><td>ASD 관련 과민성</td><td>2009년 미국 FDA 승인</td></tr><tr><td>로슈의 발포밥탄(RG7314)</td><td>바소프레신 수용체 길항제</td><td>ASD</td><td>개발중단</td></tr><tr><td>로슈의 RG7816(RO7017773)</td><td>GABAA α5 PAM</td><td>ASD</td><td>2상</td></tr><tr><td>로슈/씨사이드의 STX209</td><td>GABA-B 작용제</td><td>ASD</td><td>2013년 개발중단</td></tr><tr><td>미국 보훈처</td><td>마이크로바이옴</td><td>ASD</td><td>특허 등록</td></tr><tr><td>엑시엘의 AB-2004</td><td>마이크로바이옴</td><td>ASD</td><td>1/2상</td></tr><tr><td>아스트로젠의 AST-001</td><td>미토콘드리아 기능조절</td><td>ASD</td><td>1상</td></tr><tr><td>노바티스와 상가모</td><td>유전자 치료제</td><td>ASD</td><td>개발중</td></tr><tr><td>팍스메디카의 PAX-101</td><td>항퓨린제(정맥주사)</td><td>ASD</td><td>2상 완료</td></tr></tbody></table></div>
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