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2016년 신약 승인 건수가 22건으로 크게 감소하였으나, 2017년 2배 이상인 46개의 신약을 승인
※ 신약 승인 건수: 1996년 53개 → 2005∼12년 18∼39개 → 2013년 27개 →
2014년 41개 → 2015년 45개 → 2016년 22개 → 2017년 46개
승인된 신약 중 바이오신약에 대한 비중이 증가하는 추세
※ 바이오신약 비중(건수) : 2013년 15%(4개) → 2014년 27%(11개) → 2015년
27%(12개) → 2016년 32%(7개)
< 미국 FDA 신약 승인현황(1996∼2017년) >
1996년 50건 이상의 신약 승인 건수에서 감소하기 시작하여 2010년까지 연간 20건 정도로 부진한 실적으로 보이다가 2011년 이후 증가 추세로 전환
2016년 신약 승인 건수가 22건으로 크게 감소하였으나, 2017년 2배 이상인 46개의 신약을 승인
※ 신약 승인 건수: 1996년 53개 → 2005∼12년 18∼39개 → 2013년 27개 →
2014년 41개 → 2015년 45개 → 2016년 22개 → 2017년 46개
승인된 신약 중 바이오신약에 대한 비중이 증가하는 추세
※ 바이오신약 비중(건수) : 2013년 15%(4개) → 2014년 27%(11개) → 2015년
27%(12개) → 2016년 32%(7개)
< 미국 FDA 신약 승인현황(1996∼2017년) >
¶ 노란색 막대는 합성신약을 나타내며, 회색 막대는 바이오신약을 나타냄(2017년 바이오신약 분류 미확정)
출처 : EY, Biotechnology Report 2016 Beyond borders, Returning to Earth, 2016; FDA, CDER New Molecular Entity (NME) & New BLA Calendar Year Approvals, 연도별
○ 2017년 승인받은 신약 중 많은 신약이 환자 수는 매우 적지만 약가는 수십만 달러가 될 수 있는 희귀질환 치료제가 다수 승인
또한 신속심사(Fast Track) 등 신속허가 트랙을 통해 승인되는 신약의 수가 증가하는 추세
※ 신속허가 승인된 신약 비중(건수) : 2015년 60%(27개) → 2016년 73%(16개)
46개 신약에는 CAR-T 치료제 등 별도의 항목(바이오의약품)에서 승인받은 노바티스(Norvatis), 길리어드
사이언스(Gilead Science), 스파크 테라퓨틱스 (Spark Therapeutics)의 최초 세포 및 유전자치료제는 불포함
※ 미국 FDA 청장인 스코트 고틀리에브(Scott Gottlieb)는 이들 제품이 “중증질환 치료를 위한 전혀 새로운 과학적 패러다임”이라고 반겼지만 자금난을 겪고 있는 헬스케어 시스템이 어떻게 약가를 보상해줄 수 있을지에 대한 논란 존재
신약 승인 건수의 증가 원인은 신약개발 관련기술의 발전과 신속승인 등의 규제 효율화가 주요 요인
○ 생명현상과 질환에 대한 이해가 높아지고, 강력한 신약 발굴 툴과 기술 개발로 인해 신약개발 혁신을 일으켰고, 특히 바이오의약품 개발에 큰 영향을 미친 것으로 판단
- 지난 10여 년간 추진해온 ‘omics’ 연구의 결과를 기반으로 생명공학 회사들은 암을 파괴하는 면역시스템 연구와 희귀질환을 치료할 수 있는 유전자 편집기술을 개발 중
사이언스(Gilead Science), 스파크 테라퓨틱스 (Spark Therapeutics)의 최초 세포 및 유전자치료제는 불포함
※ 미국 FDA 청장인 스코트 고틀리에브(Scott Gottlieb)는 이들 제품이 “중증질환 치료를 위한 전혀 새로운 과학적 패러다임”이라고 반겼지만 자금난을 겪고 있는 헬스케어 시스템이 어떻게 약가를 보상해줄 수 있을지에 대한 논란 존재
신약 승인 건수의 증가 원인은 신약개발 관련기술의 발전과 신속승인 등의 규제 효율화가 주요 요인
○ 생명현상과 질환에 대한 이해가 높아지고, 강력한 신약 발굴 툴과 기술 개발로 인해 신약개발 혁신을 일으켰고, 특히 바이오의약품 개발에 큰 영향을 미친 것으로 판단
- 지난 10여 년간 추진해온 ‘omics’ 연구의 결과를 기반으로 생명공학 회사들은 암을 파괴하는 면역시스템 연구와 희귀질환을 치료할 수 있는 유전자 편집기술을 개발 중
○ 획기적 치료제(Breakthrough Designation)와 같은 규제 효율화도 신약 심사 시간을 단축시킴으로써 신약 승인 건수 증가에 한 몫을 한 것으로 평가
- 2012년 도입 이후 60개 가까운 신약이 Breakthrough Designation* 트랙으로 승인되었고, 그간 주목받지 못한 질환에 대한 치료제 개발 촉진
* 중대한 질병의 치료를 목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 우월한 임상 효과를 나타낸 의약품에 대하여 우선심사, Rolling Review 등을 통하여 개발 가속화 및 심사 단축
○ 바이오 연구와 Big science에 대한 바이오의약품 개발회사에 대한 대규모 R&D 투자 또한 신약개발 생산성 향상에 기여
- 최근 산업화 이전 단계의 바이오텍 회사에 대한 R&D 투자가 많아지면서, 초기 단계이지만 생명과학 분야의 혁신적 아이디어*에 대한 벤처캐피털의 투자 또한 증가
* 노화 질환(diseases of ageing), 신경퇴화(neurodegeneration), 항암백신(cancer vaccine) 등
사이언스(Gilead Science), 스파크 테라퓨틱스 (Spark Therapeutics)의 최초 세포 및 유전자치료제는 불포함
※ 미국 FDA 청장인 스코트 고틀리에브(Scott Gottlieb)는 이들 제품이 “중증질환 치료를 위한 전혀 새로운 과학적 패러다임”이라고 반겼지만 자금난을 겪고 있는 헬스케어 시스템이 어떻게 약가를 보상해줄 수 있을지에 대한 논란 존재
신약 승인 건수의 증가 원인은 신약개발 관련기술의 발전과 신속승인 등의 규제 효율화가 주요 요인
○ 생명현상과 질환에 대한 이해가 높아지고, 강력한 신약 발굴 툴과 기술 개발로 인해 신약개발 혁신을 일으켰고, 특히 바이오의약품 개발에 큰 영향을 미친 것으로 판단
- 지난 10여 년간 추진해온 ‘omics’ 연구의 결과를 기반으로 생명공학 회사들은 암을 파괴하는 면역시스템 연구와 희귀질환을 치료할 수 있는 유전자 편집기술을 개발 중
○ 획기적 치료제(Breakthrough Designation)와 같은 규제 효율화도 신약 심사 시간을 단축시킴으로써 신약 승인 건수 증가에 한 몫을 한 것으로 평가
- 2012년 도입 이후 60개 가까운 신약이 Breakthrough Designation* 트랙으로 승인되었고, 그간 주목받지 못한 질환에 대한 치료제 개발 촉진
* 중대한 질병의 치료를 목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 우월한 임상 효과를 나타낸 의약품에 대하여 우선심사, Rolling Review 등을 통하여 개발 가속화 및 심사 단축
○ 바이오 연구와 Big science에 대한 바이오의약품 개발회사에 대한 대규모 R&D 투자 또한 신약개발 생산성 향상에 기여
- 최근 산업화 이전 단계의 바이오텍 회사에 대한 R&D 투자가 많아지면서, 초기 단계이지만 생명과학 분야의 혁신적 아이디어*에 대한 벤처캐피털의 투자 또한 증가
* 노화 질환(diseases of ageing), 신경퇴화(neurodegeneration), 항암백신(cancer vaccine) 등
순번 | 의약품명 | 활성 성분 | 승인일 | FDA 승인 용도 |
46. | Giapreza | angiotensin II | 12/21/2017 | To increase blood pressure in adults with septic or other distributive shock |
45. | Macrilen | macimorelin acetate | 12/20/2017 | For the diagnosis of adult growth hormone deficiency |
44. | Steglatro | ertugliflozin | 12/19/2017 | To improve glycemic control in adults with type 2 diabetes mellitus |
43. | Rhopressa | netarsudil | 12/18/2017 | To treat glaucoma or ocular hypertension |
42. | Xepi | ozenoxacin | 12/11/2017 | To treat impetigo |
41. | Ozempic | semaglutide | 12/5/2017 | To improve glycemic control in adults with type 2 diabetes mellitus |
40. | Hemlibra | emicizumab | 11/16/2017 | To prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients with hemophilia A who have developed antibodies called Factor VIII (FVIII) inhibitors. |
39. | Mepsevii | vestronidase alfa-vjbk | 11/15/2017 | To treat pediatric and adult patients with an inherited metabolic condition called mucopolysaccharidosis type VII (MPS VII), also known as Sly syndrome. |
38. | Fasenra | benralizumab | 11/14/2017 | For add-on maintenance treatment of patients with severe asthma aged 12 years and older, and with an eosinophilic phenotype |
37. | Prevymis | letermovir | 11/8/2017 | To prevent infection after bone marrow transplant |
36. | Vyzulta | latanoprostene bunod ophthalmic solution | 11/2/2017 | To treat intraocular pressure in patients with open-angle glaucoma or ocular hypertension. |
35. | Calquence | acalabrutinib | 10/31/2017 | To treat adults with mantle cell lymphoma |
34. | Verzenio | abemaciclib | 9/28/2017 | To treat certain advanced or metastatic breast cancers |
33. | Solosec | secnidazole | 9/15/2017 | To treat bacterial vaginosis |
32. | Aliqopa | copanlisib | 9/14/2017 | To treat adults with relapsed follicular lymphoma |
31. | benznidazole | 8/29/2017 | To treat children ages 2 to 12 years old with Chagas disease | |
30. | Vabomere | meropenem and vaborbactam | 8/29/2017 | To treat adults with complicated urinary tract infections |
29. | Besponsa | inotuzumab ozogamicin | 8/17/2017 | To treat adults with relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia |
28. | Mavyret | glecaprevir and pibrentasvir | 8/3/2017 | To treat adults with chronic hepatitis C virus |
27. | Idhifa | enasidenib | 8/1/2017 | To treat relapsed or refractory acute myeloid leukemia |
26. | Vosevi | sofosbuvir, velpatasvir and voxilaprevir | 7/18/2017 | To treat adults with chronic hepatitis C virus |
25. | Nerlynx | neratinib maleate | 7/17/2017 | To reduce the risk of breast cancer returning |
24. | Tremfya | guselkumab | 7/13/2017 | For the treatment of adult patients with moderate-to-severe plaque psoriasis |
23. | Bevyxxa | betrixaban | 6/23/2017 | For the prophylaxis of venous thromboembolism (VTE) in adult patients hospitalized for an acute medical illness |
22. | Baxdela | delafloxacin | 6/19/2017 | To treat patients with acute bacterial skin infections |
21. | Kevzara | sarilumab | 5/22/2017 | To treat adult rheumatoid arthritis |
20. | Radicava | edaravone | 5/5/2017 | To treat patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) |
19. | Imfinzi | durvalumab | 5/1/2017 | To treat patients with locally advanced or metastatic urothelial carcinoma |
18. | Tymlos | abaloparatide | 4/28/2017 | To treat osteoporosis in postmenopausal women at high risk of fracture or those who have failed other therapies |
17. | Rydapt | midostaurin | 4/28/2017 | To treat acute myeloid leukemia |
16. | Alunbrig | brigatinib | 4/28/2017 | To treat patients with anaplastic lymphoma kinase (ALK)-positive metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC) who have progressed on or are intolerant to crizotinib |
15. | Brineura | cerliponase alfa | 4/27/2017 | To treat a specific form of Batten disease |
14. | Ingrezza | valbenazine | 4/11/2017 | To treat adults with tardive dyskinesia |
13. | Austedo | deutetrabenazine | 4/3/2017 | For the treatment of chorea associated with Huntington’s disease |
12. | Ocrevus | ocrelizumab | 3/28/2017 | To treat patients with relapsing and primary progressive forms of multiple sclerosis |
11. | Dupixent | dupilumab | 3/28/2017 | To treat adults with moderate-to-severe eczema (atopic dermatitis) |
10. | Zejula | niraparib | 3/27/2017 | For the maintenance treatment for recurrent epithelial ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancers |
9. | Symproic | naldemedine | 3/23/2017 | For the treatment of opioid-induced constipation |
8. | Bavencio | avelumab | 3/23/2017 | To treat metastatic Merkel cell carcinoma |
7. | Xadago | safinamide | 3/21/2017 | To treat Parkinson’s disease |
6. | Kisqali | ribociclib | 3/13/2017 | To treat postmenopausal women with a type of advanced breast cancer |
5. | Xermelo | telotristat ethyl | 2/28/2017 | To treat carcinoid syndrome diarrhea |
4. | Siliq | brodalumab | 2/15/2017 | To treat adults with moderate-to-severe plaque psoriasis |
3. | Emflaza | deflazacort | 2/9/2017 | To treat patients age 5 years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD) |
2. | Parsabiv | etelcalcetide | 2/7/2017 | To treat secondary hyperparathyroidism in adult patients with chronic kidney disease undergoing dialysis |
1. | Trulance | plecanatide | 1/19/2017 | To treat Chronic Idiopathic Constipation (CIC) in adult patients. |
선진국(미국, 일본, 유럽)의 신약 신속허가 관련 제도
○ 미국
(Breakthrough Designation) 중대한 질병의 치료를 목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 우월한 임상 효과를 나타낸 의약품에 대하여 우선심사, Rolling Review 등을 통하여 개발 가속화 및 심사 단축
(Fast Track Designation) 중대한 질병을 치료하고 미충족된 의료적 수요를 해결할 잠재적 가능성이 있는 신약 또는 지정 감염병 치료제로 지정된 의약품에 대하여 우선심사, Rolling Review 등을 통하여 개발 가속화 및 심시 단축
* 지정 감염병 치료제 : 공중 보건에 심각한 위협을 줄 가능성이 있는 병인에 대응하기 위한 의약품
(Accelerated Approval) 질병의 경과가 오래 걸리거나 신약의 임상적 유익성 측정에 오랜 시간이 소요되는 의약품에 대하여 대리결과변수 등을 바탕으로 품목 허가, 단 허가 후 임상적 유익성 확인을 위한 자료를 제출토록 함
(Rolling Review) 의약품 품목허가 신청 전 제출 자료의 일부를 단계적으로 제출하여 FDA의 심사를 받도록 하여 심사 절차를 가속화
○ 일본
(의약품, 세포치료등 제품의 특례승인) 중대한 질병 등 보건상 위해 확대 방지를 위해 긴급한 사용이 필요한 의약품에 대하여 약사심의회의
의견을 들어 특례 승인
(개발 선구자 패키지 전략 – SAKIGAKE) 유효한 치료법이 없고 생명을 위협하는 질환을 대상으로 한 의약품 등의 일본 최초 실용화를 위하여 기초연구부터 국제전개까지 일괄 지원
○ 유럽(EMA)
- (PRIME - Priority Medicines제도) 현재 치료대안이 존재하지 않는 질환을 대상으로 한 것으로 기존 치료제 대비 약효의 우월성이 있는 의약품에 대하여 우선 심사, 지속적이고 능동적인 자문, 전문가 지원 등을 통하여 개발 가속화