유니큐어 헌팅턴무도병 치료제, 유의미한 임상결과에 109% 급등

[연구소장 이기철]

유니큐어는 네덜란드에 본사를 둔 유전자 치료 회사로 유전자 및 기타 중증 질환으로 고통받는 환자에 대한 치료 결과를 가진 단일 치료제의 발견, 개발 및 상용화에 참여하고 있습니다.

주요 제품 후보로는 혈우병 B의 AMT-061, 헌팅턴의 질병의 AMT-130, 울혈성 심부전의 S100A1 등이 있습니다.

여기서 오늘의 주인공은 헌팅턴병 또는 무도병이라고 알려진 유전병입니다.

참고로 헌팅턴 병은 뇌 세포의 죽음을 초래하는 유전 질환입니다.

그런데 유니큐어가 헌팅턴병 환자 치료를 위한 유전자치료제 후보 AMT-130의 가속승인 관련 핵심 요소에 대해 FDA와 합의했다고 밝혔습니다.

덕분에 주가는 폭발적으로 급등하였습니다.

유니큐어 최고 의학책임자(CMO)에 따르면 “FDA와의 이번 합의는 AMT-130의 강력한 데이터를 기반으로 이루어진 성과”라며 “헌팅턴병 환자들에게 잠재적으로 삶을 변화시킬 수 있는 치료제를 제공하기 위한 신속한 경로를 열기 위한 긍정적 신호”라고 설명했습니다.

유니큐어가 진행한 임상결과에 따르면 고용량 AMT-130을 투여받은 환자에서 질병 진행 속도가 80% 감소했다고 합니다.

엄청난 유의미한 통계인 것이죠.

그리고 FDA의 요청으로 대조군과 비교평가시 변수의 통제를 위해 자연사 외부 통제군(154명)을 분석에 포함시켜 진행했으며 FDA는 이를 규제승인을 위한 데이터로 활용하는데 동의했으며 추가 임상 없이 가속승인 절차의 진행에 대해 합의했다고 합니다.

사실 FDA는 앞서 AMT-130에 대해 헌팅턴병 치료제로는 최초로 재생의학 첨단치료제(RMAT)로 지정한 바 있있기에, 빠르면 25년중 가속승인 신청이 가능할 것으로 전망되고 있습니다.

한편 유니큐어는 BLA(생물의약품 허가신청) 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기 중 FDA와 임상결과에 대한 통계 분석 계획 및 CMC(화학, 제조 및 관리) 요건에 대해 논의할 예정이라고 합니다.

물론 호재만 있는 것은 아닙니다.

가속승인이 된다고 하더라도 AMT-130은 침습적 뇌 수술 방식과 유전자 치료에 일반적으로 나타나는 높은 비용으로 인해 도입에 어려움이 있을 것이라는 전망이 있습니다.

또 상용화까지의 문제가 있으며 기업의 재무적 부담이 적지 않다는 것입니다.

3분기를 기준으로 유니큐어의 현금 및 현금성 자산으로 2억 5,162만 6,000달러입니다.

그리고 총유동자산은 4억 6,413만 8,000달러였고 총유동부채는 7,127만 3,000달러입니다.

이를 보면 현금과 유동자산이 유동부채를 앞서고 있기에 큰 문제가 없어 보입니다.

그러나 지난 상반기 유니큐어는 1억 2,988만 4,000달러를 운영 활동으로 활용했습니다.

이는 이는 월간 현금 소모가 약 1,440만 달러에 달하는 것입니다.

즉 현재 소모되는 현금량을 보수적으로 계산했을 때, 2027년까지 활용하다는 것입니다.

하지만 FDA에게 가속승인을 받는다고 하더라도, 상용화까지 얼마나 시간이 소요될지 알 수 없으니 재무적인 부담이 발생할 수도 있다는 우려가 나오고 있습니다.