서렙타 "뒤센근이영양증" 치료제

[아카시아]

[기사문] 사렙타 '뒤센근이영양증' 치료제 국내 3상

기사에 의하면;


뒤센근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy) 치료제 'SRP-4045(카시머센)'과 'SRP-4053(골로더센)'의 3상 임상시험이 국내에서 진행된다.

식품의약품안전처는 최근 다국적임상시험수탁기관인 피피디디벨럽먼트피티이엘티디가가 신청한 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 카시머센과 골로더센의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험을 승인했다.

국내 3상 임상은 양산부산대병원과 칠곡경북대병원에서 진행된다

사렙타는 디스트로핀의 특정 엑손을 제거하는 엑손 스키핑 치료제를 개발하고 있으며, 지난 2016년 9월 최초의 뒤센근이영양증 치료제 '엑손디스51'을 시작으로 2019년 12월 골로더센, 2021년 2월 카시머센이 미국 FDA 승인을 받았다.

다만 골로더센과 카시머센은 FDA 가속승인(accelerated approval) 절차를 밟아 승인된 만큼, 임상적 효용성 확증을 위한 글로벌 3상 임상시험 데이터를 추가로 제출해야 한다.

사렙타가 제출한 임상 계획서를 보면 이 연구는 2024년 완료될 예정이다.


출처;[데일리팜] 사렙타 뒤센근이영양증 치료제 국내 3상 승인 (dailypharm.com)