FOP 환우 어린이들에게 희망적인 소식이 들리다

[샘물]

안녕하세요 

좋은 소식이 있어서 알려드립니다

science alert에 실린 기사

기사 번역 [오역이 있을 수 있으니 참고만 하세요]

미국 식품의약국(FDA)이 FOP에 대한 최초이자 유일한 치료법을 승인한 지 1년 후 , 또 다른 새로운 약물이 마우스 모델에서 성공을 보였습니다. 또한 첫 번째 인간 임상 시험 에서 우수한 안전성 프로필을 보였습니다 .

BLU-782라고 불리는 후보 화합물은 현재 인간을 대상으로 효능을 테스트하고 있으며 과학자와 환자 모두 낙관적입니다. 세계 대부분의 국가에서는 FOP에 대해 승인된 치료법이 없습니다 . 이는 대다수의 환자가 증상 완화를 위해 항염증제에만 국한되어 있음을 의미합니다.

BLU-782는 팔로바로텐 보다 더 안정성이 있다고 해요

팔로바로텐은 성장기 아이들에게 적용할 수 없는 약물이죠

정상적인 뼈가 성장을 제대로 못하는 부작용 때문에요

BLU-782가 생쥐에서는 ALK2와 선택적으로 결합해 특정 단백질만 억제해 부작용을 줄인다. 이는 정상적인 근육이나 뼈 기능에 영향을 주지 않고 ALK2 돌연변이가 있는 쥐의 추가적인 비정상적인 뼈 형성을 예방한다는 의미입니다. 실제로 뼈가 부러진 쥐의 경우 BLU-782를 복용하는 동안에도 골격이 치유됐다.

펜실베이니아 대학교 정형외과 의사인 프레데릭 카플란(Frederick Kaplan)은 사이언스(Science) 의 미치 레슬리(Mitch Leslie) 에게 향후 연구가 "치명적인 질병을 불편함으로 바꿀 수 있기를" 바란다고 말했습니다 .

https://www.sciencealert.com/new-hope-discovered-for-children-whose-soft-tissues-slowly-turn-to-bone

New Hope Discovered For Children Whose Soft Tissues Slowly Turn to Bone

아래는 Science에 실린 내용입니다 .

[오역이 있을 수 있으니 참고만 하세요]

FOP 치료를 위해 개발된 소분자 ALK2 R206H 억제제인 ​​BLU-782(IPN60130)의 발견에 대해 설명합니다. 강력한 ALK2 결합 화합물을 식별하기 위해 생화학적 ALK2 결합 분석에서 소분자 라이브러리를 스크리닝했습니다. ALK2 R206H 결합, ALK2 선택성 및 기타 바람직한 약동학적 특성 에 대해 화합물을 최적화하기 위해 반복적인 구조 기반 약물 설계가 사용되었습니다 . BLU-782는 높은 친화력으로 ALK2 R206H 에 우선적으로 결합하여 밀접하게 관련된 ALK1, ALK3 및 ALK6의 신호 전달에 영향을 주지 않으면서 시험관 내 세포에서 ALK2 R206H 및 기타 희귀 FOP 변이체의 신호 전달을 억제합니다. BLU-782의 생체 내 효능은 조건부 녹인 ALK2 R206H 마우스 모델을 사용하여 입증되었으며, 여기서 예방적 경구 투여는 근육 및 뼈 손상 모델 모두에서 부종을 감소시키고 연골 및 이소성 골화(HO)를 예방했습니다. BLU-782 치료는 ALK2 R206H 생쥐 의 정상적인 근육 치유 반응을 보존했습니다 . BLU-782 치료가 ALK2 R206H 마우스 에서 HO를 예방했을 때 투여 지연은 부상 후 2일의 짧은 기간을 나타냈지만 , 4일 이상의 투여 지연으로 H2O 예방이 중단되었습니다. 종합적으로, 이러한 데이터는 BLU-782가 FOP에서 HO를 예방할 수 있는 후보일 수 있음을 시사합니다.

https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abp8334

희망적인 소식들이 나오고 있으니 힘내세요😊❤

[안녕하세요]

힘내세요😊

[샘물]

감사합니다 ^^