[희귀병 치료제 개발… ] 희귀병 치료제 전문 개발社 '젠자임'

[P N C]

돈 안될 것 같은 사업으로 '더 좋은 세상' 추구했더니 틈새市場이 블루오션으로
"우리는 생명을 구한다"
의미있는 일 한다는 인식이 혁신 불러 돈 안따져… 기술로 가능하면 신약 개발
진정한 '환자 중심주의'
"당신 혼자만 이 병을 앓는 게 아니다" 희귀병 환자들 찾아내 네트워킹 지원

1983년, 3세 소년 브라이언 버먼은 어머니 품에 안겨 보스턴 차이나타운에 있는 '젠자임'이라는 허름한 벤처 제약사를 방문했다. 당시 소년의 배는 농구공처럼 부풀어 올라 있었다. 허리둘레(63cm)가 키(83cm)와 별 차이가 없을 정도였다.

소년은 고셔(Gaucher)병이라는 희귀 질환을 앓고 있었다. 인구 4만~6만명당 한 명꼴로 발생하는 병으로, 전 세계를 통틀어 환자가 1만명이 채 못 되는 질병(국내엔 50~60명)이다. 몸 안에선 낡은 세포가 배출되지 못하고 간·비장·골수 등에 쌓이기 때문에 내장이 부풀어 올라 죽음에 이를 수 있다. 의료진은 일단 부풀어 오른 소년의 비장을 제거하자고 제안했다. 하지만 내과 의사였던 어머니 로빈은 다른 방법을 찾아다니다 지푸라기라도 잡는 심정으로 문을 연 지 2년밖에 안된 희귀병 치료제 개발 회사까지 찾아오게 된 것이었다.

▲ 젠자임은 이윤을 우선시하기보다 치료법을 개발할 수 있는 과학적 기술만 뒷받침되면 신약 개발에 착수한다. 이런 대의(大義)를 생각하는 정신이 젠자임을 세계 최대 희귀 질환 치료제 개발 회사로 성장시킨 원동력이다./젠자임 제공

신생 벤처 회사였던 젠자임은 고셔병의 발병 원인이 특정 효소 부족이라는 사실에서 착안, 태반에서 추출한 효소를 아이에게 주사했다. 함께 주사를 맞은 성인 환자 7명은 큰 효과를 보지 못했지만, 유일한 아동 임상 시험 참가자인 브라이언의 부풀어 오른 배는 눈에 띄게 가라앉았다.

이윤 추구의 관점에서 보자면 '고아 병'(Orphan Disease)이라 불릴 만큼 드문 병, 더욱이 그 환자 집단 내에서도 특정 연령대에만 효력이 있는 치료제를 개발하는 것은 무모한 시도였다. 하지만 젠자임은 브라이언에게서 약효가 나타난 것을 계기로 적극적으로 고셔병 치료제 개발에 박차를 가했다.

현재 젠자임은 세계 59개 지사를 가진 희귀병 전문 치료제 회사로 성장했다. 작년 매출액은 17억8500만유로(약 2조4200억원)에 달한다. 2011년 세계 5위 프랑스 제약회사 사노피에 143억유로(약 20조원)에 인수된 뒤에도 '기업 내 기업'의 방식으로 독자적으로 운영되고 있다.

고작 해야 한 나라에 수십 명 혹은 수백 명밖에 안 되는 환자용 치료제를 개발하는 회사가 어떻게 이렇게 세계적 기업으로 성장할 수 있었을까. 데이비드 미커 사장(CEO)에 따르면 그 이유는 세 가지로 정리할 수 있다.

① 미개척 특화 시장에 집중

젠자임이 희귀병 시장에 발을 디딘 것은 고셔병 치료제 '세레데이즈'를 개발해 미국 FDA 승인을 받은 1991년이 처음이다. 그전까지 연구가 진행되는 동안에는 생화학 연구실에서 실험용 효소를 판매하거나 희귀병 치료제가 아닌 의약품 판매, 투자자 유치 등을 통해 사업을 유지했다. 지금은 22종의 치료제를 생산하고 있지만, 워낙 수요가 적은 시장에서 어떻게 수익을 올리는지 궁금했다.

"사실 수요가 적은 만큼 치료제의 원가와 가격은 꽤 비쌉니다. 그러나 국가에서 희귀병을 치료하기 위해 많은 보조를 해 주고 있습니다. 바로 그 점이 우리가 사업을 계속할 수 있었던 이유라고 볼 수 있겠군요. 현재 치료제가 없는 희귀 질환이 7000여 가지에 달합니다. 치료약이 나와 있는 것은 200~300개 정도밖에 없습니다. 미개척 분야인 만큼 발전의 여지도 큽니다."

―최근엔 대형 제약사에서도 희귀병 치료 부문을 신설하는데, 젠자임의 대응 전략은 무엇입니까?

"예나 지금이나 젠자임의 전략은 같습니다. 환자들의 충족되지 않은 요구를 파악해서 이를 해결할 수 있는 의약품을 개발할 것입니다. 치료제가 없는 희귀병 치료 분야 연구를 계속하는 거지요. 예를 들어 우리는 차세대 고셔병 치료제 개발을 위해서 지난 15년간 투자를 계속해 왔습니다. 기존의 고셔병 치료제는 주사제였습니다. 하지만 차세대 치료제는 경구용 알약으로 훨씬 더 간편합니다. 만성적으로 희귀 질병을 앓는 사람이 평생을 주사제에 의지하면서 살아야 하는 것은 대단히 힘든 일입니다. 그렇기 때문에 경구용 치료제를 개발하게 된 것입니다. "

▲ 국제 희귀 질환 학술 행사 참석차 한국을 찾은 미커 사장./김연정 객원기자

② 수요자와의 2인3각

미커 사장은 "우리에겐 취급하는 병 하나하나가 다 커다란 도전"이라고 말했다. "일단 희귀병을 앓고 있는 환자를 찾아내는 것 자체가 매우 어렵습니다. 희귀 질환이다 보니 관련된 지식이 부족하고, 따라서 이해가 부족하다는 것이 가장 커다란 어려움이죠."

젠자임은 세계 각지에 흩어져 있는 희귀병 환자들을 발견하기 위해 인터넷으로 환자 모임을 찾아 긴밀한 연관을 맺고, 의사들에게는 희귀병에 대한 정보를 더 많이 알리고 교육을 시킨다. 또 희귀병 의심 환자가 진단 테스트를 해 볼 수 있는 공간을 마련하고, 환자들이 '나만 이 병을 앓고 있다'는 불안감과 고립감을 덜 수 있도록 환자 네트워킹을 지원한다. .

사실 희귀병 치료제 개발은 환자의 상태에 대한 임상 시험이 중요하기 때문에 어찌 보면 수요자(환자)와 공급자가 함께 제품을 개발해 나가는 과정이라고 볼 수 있다. 이 때문에 회사의 설립 자체가 '환자 중심주의'를 기반으로 하고 있으며, 말로만 '환자 중심주의'를 외치는 다른 기업과 마음가짐부터 근본적으로 다르다는 것이 미커 사장의 주장이다.

"우리는 '희귀병 환자들은 우리와 크게 다르지 않다'고 생각합니다. 그래서 환자들이 겪고 있는 고충, 환자들의 이야기를 직원 한 명 한 명이 모두 전해 들을 수 있도록 하고 있습니다. 그래야만 환자들이 겪고 있는 진정한 문제가 무엇인지를 이해하게 되고, 자신들이 하고 있는 일에 대한 동기 부여를 하게 됩니다. 만약 우리가 어떤 약을 지금 개발하고 있다면 그 약이 어느 단계까지 왔고, 어떤 과제를 앞두고 있다는 것을 환자들에게 다 알려줍니다. 새로운 정보가 나오면 그것을 환자들에게 다 제공하고요."

③ 대의(大義)를 먼저 생각한다

그는 "희귀병 치료를 하기 위해선 물론 과학에 대한 헌신이 있어야겠지만, 환자에 대한 헌신이 있어야 한다. 그것이 우선이다"고 말했다.

"예를 들어 어떤 회사는 '어떻게 하면 수익을 올릴 수 있을까?'부터 먼저 고민을 합니다. 하지만 젠자임의 경우엔 '어떻게 하면 희귀병을 앓고 있는 환자들을 도울 수 있을까?'가 우선 과제입니다. 그리고 그것이 해결되면 '그래, 우리도 보상을 받을 자격이 있어' 하고 생각합니다. 순서가 전혀 다른 것이지요."

―어떤 기준에 의해서 치료제를 개발하고자 하는 분야를 선정합니까?

"어떤 회사들은 희귀병 환자가 얼마나 많은지를 먼저 생각한 다음에 이윤을 생각하고, 솔루션을 찾아 나갑니다. 하지만 우리는 '과연 이 질병을 치료할 수 있는 과학적인 수단이 뒷받침되는가'부터 먼저 생각한 뒤 가능하다는 결론이 나오면 개발에 착수합니다. 다시 말해 치료제 개발이 현존하는 기술을 통해서 가능하다고 한다면 착수합니다. 그러면 당연히 비즈니스는 뒤따라올 것이라고 생각합니다. 이것이 젠자임의 핵심입니다."

미커 사장에게 젠자임이 지난 30년간 계속 혁신할 수 있었던 비결을 묻자, 그는 망설이지 않고 답했다.

"저는 젠자임의 직원들이 단순히 일반 직장에 다니는 것이 아니라 자신이 정말 중요하고 의미 있는 일을 하고 있다는 인식이 혁신의 원동력이 될 수 있지 않았나라고 생각합니다. '나는 생명을 구한다'라는 목적의식이 혁신의 원동력이 된 것입니다."