다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질 ‘KM819’, 2023년 2상 완료 목표

[푸른희망(여/1962/1991/미국)]

카이노스메드(Kainos Medicine)가 다계통위축증(Multiple System Atrophy, MSA) 치료제 후보물질 ‘KM819’의 임상 2상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 27일 밝혔다.

카이노스메드에 따르면 이번 임상은 MSA 환자 78명을 대상으로 서울아산병원에서 진행될 예정이며 이종식 교수가 담당한다. 2023년 임상 2상 완료를 목표로 하고 있다.

다계통위축증(MSA)은 파킨슨병처럼 알파시누클레인(alpha-synuclein)의 축적에 의해 발생한다. MSA는 알파시누클레인이 뇌의 신경아교세포에, 파킨슨병은 뇌의 신경세포에 발생한다는 차이가 있다. MSA도 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상을 나타내는 질환이다. 병의 진행이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없다. MSA는 희귀 퇴행성 뇌질환에 속한다.

KM819는 도파민 분비 신경세포 사멸을 촉진하는 ‘FAF1(Fas-Associated Factor1)’의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클레인의 축적을 막는 기전을 가지고 있다. 카이노스메드는 동물실험을 통해 KM819가 알파시누클레인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능을 개선시키고 수명을 연장시킨다는 것을 확인했다.

카이노스메드는 KM819를 파킨슨병 치료제로도 개발하고 있다. 현재 미국에서 파킨슨병 환자를 대상으로 하는 임상 2상을 준비하고 있다.

회사 관계자는 “다계통위축증 임상 2상으로 KM819의 효능을 확인할 수 있을 것”이라며 “이는 미국에서 진행할 파킨슨병 치료제의 임상 성공에도 긍정적인 신호가 될 것으로 기대된다”고 말했다.

기사입력 : 2021-04-27 15:06| 수정 : 2021-04-27 15:06
바이오스펙테이터 윤소영 기자

http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=13057 

카이노스메드, 'FAF1 저해제' MSA 국내2상 IND 제출

파킨슨 치료제 (KR-33493)

기존의 파킨슨병 치료제와는 차별화되는 혁신적이고 새로운 기전으로 병의 원인 자체를 조절하여 병의 진행을 저지하고 치료하는 First-in-Class 치료제입니다. 기존의 파킨슨병 치료제들은 도파민(dopamine) 보충제 혹은 증상 완화제로서, 파킨슨병의 근본적 원인이 되는 도파민 분비 신경세포의 죽음을 억제하는 치료제는 전무합니다. 카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819은 기존 파킨슨병 치료제를 대체함과 동시에 약물의 투여량 증가에 따라 발생하는 운동장애 및 심한 떨림과 같은 합병증도 해결할 수 있을 거라 기대하고 있습니다.

KM-819은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1 (Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타켓으로 하는 새로운 메커니즘입니다. FAF1 단백질은 파킨슨병 환자에서 공통적으로 뇌조직인 흑질(substantia nigra)에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다발현 되는 것으로 보고되고 있습니다. 특히 파킨슨병 동물모델에서 KM-819의 유효성을 확인한 결과, 마우스 중뇌에서의 과발현된 FAF-1의 활성을 저해함에 따라, 투여하지 않은 대조군 마우스에 비해 정상에 가까운 운동기능 회복을 보였습니다. 이는 KM-819 치료제가 도파민을 분비하는 세포가 사멸 및 퇴행에 이르게 하는 것을 억제함을 나타내었으며, 이는 결국 도파민을 지속적으로 분비하게 함으로써 파킨슨병 환자의 뇌에서 도파민 농도를 유지하는데 크게 도움이 될 것으로 예상됩니다.

현재 KM-819는 국내 임상 1상을 완료하였으며, 임상 2상을 통해 파킨슨병 효능을 입증하는 것이 목표입니다. 이를 통해 파킨슨병 환자들의 미충족 의료수요 (medical unmet needs)를 해결하고, First-in-Class 약물로서 신규시장 창출과 기존 파킨슨병 치료제 시장도 확대할 것으로 기대하고 있습니다

http://kainosmedicine.com/?c=user&mcd=sub03_06 

다계통위축증(MSA)

카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819는 치료제가 없는 다계통위축증의 진행을 막는 새로운 질병조절치료제입니다. KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1 (Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타켓으로 하는 새로운 메커니즘의 First-in-Class 치료제입니다. FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, autophagy 활성을 높여 알파시누클라인(α-synuclein)의 응집을 저하해 다계통위축증의 진전을 막을 것으로 기대됩니다.

현재 KM-819는 국내 임상 1상을 완료하였으며, 임상 2상을 통해 다계통위축증 효능을 입증하는 것이 목표입니다. 이를 통해 다계통위축증 환자들의 미충족 의료수요 (medical unmet needs)를 해결하고, First-in-Class 약물로서 신규시장을 창출할 것으로 기대하고 있습니다.

http://kainosmedicine.com/?c=user&mcd=sub03_07 

[엄끼(여/1962/2020/서울)]

기쁘고
반가운 소식들이
현실이 될 수 있기를
간절히 바라며
희망님 고맙습니다

[무언(여1958/2014/대구)]

몸 도불편 하시고 마음도 바쁘실것 같은데 반가운,소식 전해 주셔가 감사합니다 하루빨리 치료제 가 나와주길 간절히 🙏 바람니다

[희망다발(남/1975/2019/부산)]

좋은 정보에 감사드립니다
푸른희망님, 목디스크는 괜찮으신거죠?

[푸른희망(여/1962/1991/미국)]

파킨슨 의사가 수술을 반대해서 일단은 연기했습니다
동부에서 서부로 이사가서 새 의사를 찾아서 다시 상담해야 합니다

걱정하게 헤서 미안합니다

[소원성취(여/남편/1964/2016/울산)]

희망님 반가운 소식 올려주셔서 감사 합니다
갈수록 좋은약과 기술로 목디스크도 잘치료될줄 압니다
힘내세요 희망님

[두산(여/1963/2021/부천)]

희망의소식입니다 고맙습니다