실제의 파킨슨병 줄기세포 치료는 어떻게 하는가? 그리고 상업 클리닉은 어떻게 왜곡하는가?

[킨슨 66년 남 2022 서울]

미국의 의사출신의 파킨슨병 환자 1명

ㅇ 이 연구는 FDA의 “개별 환자 확장 접근(Expanded Access)” 프로그램 및 임상시험 신약(IND) 신청 17145에 따라 수행

이 방법은 자신의 피부세포를 이용한(iPSC) 방식으로는 세계 최초로 파킨슨병 환자에게 적용된 사례입니다.

파킨슨병의 도파민 신경세포 소실을 보완하기 위해, 환자 자신의 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용해 도파민 전구세포를 만들고, 그 세포를 뇌에 이식해 도파민 기능 회복을 시도한 최초의 사례입니다.

ㅇ 1차 수술: 2017년 9월

ㅇ 2차 수술: 2018년 3월

[결과]

✅ PET 영상에서 이식된 도파민 세포가 생착된 것으로 보임

➡ 18~24개월 후 도파민 전구체의 존재가 영상기법으로 확인됨

✅ 임상 평가 지표 (운동 기능, 증상 안정성 등)에서 개선 혹은 안정화 확인

➡ MDS-UPDRS 등 파킨슨병 평가 척도에서 일부 개선이 보고됨

“이 연구는 2017년부터 2018년까지 단 1명의 환자에게 시행된 실험적 이식 연구로,약 2년간의 추적 관찰 후 2020년 NEJM에 발표되었습니다.

이는 치료 효과를 입증한 연구가 아니라, 안전성을 확인한 초기 단계 연구입니다.”

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1915872

현재 시점의 팩트 정리 (2025년 기준)

1️⃣ 파킨슨병에 대해 ‘승인된 줄기세포 치료’는 없다.

ㅇ FDA, EMA, PMDA, MFDS 어디에도 파킨슨병 줄기세포 ‘치료제’ 또는 ‘치료법’은 승인된 적이 없다.

2️⃣ 효과가 ‘입증된’ 줄기세포 치료도 없다.

ㅇ 지금까지의 모든 연구는 👉 안전성(safety) 확인 또는 가능성(feasibility) 탐색 단계이다.

ㅇ “효과가 입증됐다”는 표현은 과학적으로도, 규제적으로도 성립하지 않는다.

3️⃣ NEJM에 실린 연구조차 ‘치료 효과 입증 연구’가 아니다.

ㅇ 핵심 문장 (논문 원문 그대로의 의미): “This study was designed to assess safety, not efficacy.”

→ 이 연구는 효과가 아니라 안전성 평가를 위해 설계되었다.

4️⃣ 따라서 현재 존재하는 것은 이것뿐이다.

ㅇ 승인된 치료 ❌

ㅇ 효과 입증 ❌

ㅇ 상용화 ❌

ㅇ 연구 단계의 임상시험

ㅇ 극히 제한된 환자 대상 실험적 시도

(파킨슨병 치료) 상업 클리닉은 어떻게 왜곡하는가?

마케팅 주장 (거짓/과장)	과학적 진실 (팩트)	비유
"FDA 승인 받았다"	임상시험 진행 허가(IND)일 뿐, 치료제 승인 아님	수능 볼 자격을 얻은 것 ≠ 서울대 합격
"논문과 같은 방식"	논문은 뇌 이식수술, 클리닉은 혈관 주사	심장이식 수술 vs 영양제 주사
"같은 줄기세포다"	논문은 도파민 세포, 클리닉은 중간엽 세포(MSC)	휘발유(도파민) vs 물(MSC)
"해외에선 다 한다"	해외도 엄격한 임상 연구 중, 돈 받고 안 함	-

상업 클리닉의 NEJM 연구 왜곡 인용 유형 정리

1️⃣ “FDA 승인 줄기세포 치료가 이미 시작됐다”

실제 마케팅 문구	문제점
“FDA 승인 받은 줄기세포 치료”	FDA는 파킨슨병 줄기세포 ‘치료’를 승인한 적이 없음
“미국 FDA가 인정한 파킨슨병 줄기세포 치료 기술”	FDA가 인정한 것은 치료가 아니라, 연구 수행의 절차적 허용
“FDA 승인 사례를 기반으로 한 동일 기술 적용”	승인 대상은 단 1명의 환자에 대한 연구 목적 ‘동정적 사용(Expanded Access)’ 이는 안전성 관찰을 위한 실험 허용이지, 치료 효과를 인정한 승인 아님 동일 기술을 다른 환자에게 상업적으로 적용할 근거가 되지 않음

✅ 팩트

ㅇ FDA 승인 = ❌ 치료 승인

ㅇ FDA 승인 = ✅ “연구 1건에 한해 실험을 허용”

👉 FDA 승인 ≠ 상용 치료

2️⃣ “NEJM에 발표된 치료를 그대로 적용한다”

실제 마케팅 문구	문제점
“NEJM에 실린 줄기세포 치료와 동일한 방식”	NEJM 연구는 연구용 iPSC 맞춤 세포 이식이며, 상업 시술과 동일한 방식 적용 불가
“세계 최고 저널에 실린 치료를 임상에 적용”	논문은 치료 승인 아님, 안전성·가능성 검증을 위한 연구 단계
“논문에 나온 기술을 환자에게 제공”	논문은 재현·검증 대상이지, 상업적 제공을 허용한 기술이 아님
“줄기세포로 파킨슨병 치료”	사용 세포의 출처·종류·품질 기준 불명확
“최신 연구 기반 치료”	GMP 제조, 품질관리, 동일 프로토콜 여부 확인 불가
“해외에서 이미 효과 확인”	단일·소수 연구 사례를 일반 치료처럼 과장

✅ 팩트

ㅇ 논문 = 연구 재현성 검증 대상

👉 “논문에 나왔다” ≠ “같은 치료를 한다”

3️⃣ “해외에서는 이미 환자들이 받고 있다”

실제 마케팅 문구	문제점
“해외에서는 이미 상용화 단계”	파킨슨병 줄기세포 치료는 어느 나라에서도 상용화된 적이 없음
“미국·유럽에서는 진행 중인 치료”	미국·유럽에서 진행 중인 것은 치료가 아니라 연구 단계의 임상시험
“국내만 규제가 심하다”	규제 때문이 아니라 과학적 근거와 안전성 검증이 아직 부족하기 때문 NEJM 연구조차 단 1명 환자 대상 연구 이후에도 소수 환자만 참여한 연구 단계에 머물러 있음

✅ 팩트

ㅇ 미국·유럽·일본 모두: 임상시험 단계, 연구 참여자만 가능 ,비용 청구 금지

👉 “해외에서 한다” = “연구 중이다”

4️⃣ “효과가 입증됐다 / 증상이 좋아졌다”

실제 마케팅 문구	문제점
“운동·언어·수면 개선”	NEJM 논문은 치료 효과 개선을 입증하려는 연구가 아님
“기능 회복 확인”	기능 회복을 1차 또는 2차 평가 지표로 설정하지 않음
“임상적 효과 입증”	해당 연구는 효과 입증 연구가 아니라 안전성 중심 연구 주요 평가 항목은 다음과 같음: • 종양 발생 여부 • 이식 세포의 생존 여부 • 심각한 부작용 발생 여부

✅ 팩트

논문 핵심 문장: “This study was designed to assess safety, not efficacy.”

👉 효과는 ‘관찰된 변화’이지 ‘입증’이 아님

5️⃣ “같은 줄기세포입니다 (MSC, 주사요법 등)”

실제 마케팅 문구	문제점
“같은 줄기세포”	NEJM 연구와 세포 종류 자체가 다름 NEJM 연구: iPSC 유래 도파민 신경세포 상업 클리닉: 대부분 중간엽줄기세포(MSC)​
“뇌수술이 아닌 주사 치료”	NEJM 연구는 뇌에 직접 이식하는 신경외과적 시술 정맥·척수강 주사는 연구 설계 자체가 다름
“더 안전한 방식”	MSC가 도파민 뉴런으로 분화한다는 임상적 증거 없음 파킨슨병의 핵심 병변(흑질-선조체 회로)에 직접 작용 증명 없음

✅ 팩트

ㅇ MSC ≠ 도파민 신경세포

ㅇ “같은 줄기세포”라는 표현은 과학적으로 틀림

(파킨슨병 줄기세포 치료) 상업 클리닉 판별 7문항 체크리스트

① “FDA 승인 치료”라고 말하는가?

→ 파킨슨병 줄기세포 치료를 FDA가 승인한 사례는 없습니다.

ㅇ 연구 허용(Expanded Access)을 치료 승인처럼 말하면 왜곡입니다.

② “NEJM 논문과 같은 치료”라고 주장하는가?

→ 논문은 연구입니다.

ㅇ 세포 종류, 제조(GMP), 이식 방법, 추적 관찰이 모두 같다는 증거 없이는 ‘같은 치료’가 아닙니다.

③ 세포의 정확한 종류를 말하지 않는가?

→ “줄기세포”라는 말만 반복하고

ㅇ iPSC 도파민 신경세포인지, MSC인지를 명확히 말하지 않으면 신뢰하기 어렵습니다.

④ 뇌 직접 이식인지, 주사요법인지 설명을 피하는가?

→ 연구는 뇌에 직접 이식했습니다.

ㅇ 정맥·척수강 주사를 “더 안전하다”고만 말하면 과학적 근거가 부족합니다.

⑤ ‘효과가 입증됐다’는 표현을 쓰는가?

→ 핵심 논문들은 효과 입증이 목적이 아니었습니다.

ㅇ 안전성 관찰과 가능성 확인이 주된 목표였습니다.

⑥ 비용을 환자가 전액 부담해야 하는가?

→ 연구는 비용 구조가 다릅니다.

ㅇ 고액을 개인에게 요구하면 상업 시술 가능성이 큽니다.

⑦ 공식 기관·학회·임상시험 등록번호를 제시하지 않는가?

→ 신뢰할 수 있는 치료라면

ㅇ IRB, 임상시험 번호, 책임 기관을 숨길 이유가 없습니다.

[킨슨 66년 남 2022 서울]

12월 중,
한국파킨슨희망연대는
명의 전범석 교수님을 초청하여
파킨슨병 줄기세포 치료의 현재와 과학적 사실을 주제로
함께TV 특별 방송을 진행합니다.

환자 중심의 시각에서
줄기세포 치료를 둘러싼 기대와 현실을
정확히 이해할 수 있는 시간이 될 예정이니
많은 시청 바랍니다.