궤양성 대장염, 류머티즘 관절염, 루푸스(낭창, 狼瘡) 같은 심각한 자가면역 질환 치료에 CAR T 세포라고 부르는 유전자 조작 면역세포가 성공적으로 사용되고 있다.
환자의 T 세포를 채취한 뒤 키메라 항원 수용체chimeric antigen receptor 단백질이 발현되도록 조작한 후 다시 몸속에 투여하는 방식으로 치료한다. 그러면 B 세포가 몸의 정상 조직을 공격하는 자가항체를 만들지 못하게 막을 수 있다.
"루푸스의 경우, 지금까지의 결과로 볼 때 많은 환자에서 사실상 완치하는 치료가 될 가능성이 있다."고 임상의이자 연구자인 데이비드 시몬 박사는 말했다.
감염에 맞서 싸우는 T 세포를 채취해 키메라 항원 수용체를 발현하도록 조작한 뒤, 다시 체내에 주입하면 B 세포가 내는 특정 항원을 표적으로 삼게 된다. 자가면역 질환에서는 바로 이 B 세포가 정상 조직을 공격하는 자가항체를 만들어내기 때문이다.
2021년 독일에서 20세의 중증 루푸스 환자가 세계 최초로 자가면역 질환에 CAR T 세포 치료를 받은 후, 전신경화증, 근육염, 류머티즘 관절염 등 다양한 자가면역 질환을 대상으로 CAR-T 치료가 1상 및 2상 임상시험 단계에 들어갔고, 루푸스와 중증근무력증 (호흡·삼킴·시야에 관여하는 근육의 약화를 유발하는 질환)은 3상 임상시험이 이미 진행 중이라고 한다.
이런 치료에 참여한 시몬 박사에 따르면, 류머티즘 관절염과 루푸스 환자들을 대상으로 한 CAR-T 치료 시험에서 "환자들이 완치된 것처럼 보이고, 질병을 유발하는 자가항체가 사라지고, 증상도 더 이상 나타나지 않는다. 이런 현상은 이전의 어떤 치료에서도 본 적이 없다.”고 한다.
CAR-T 세포 치료는 2017년 혈액암 치료에 처음 승인된 이후, 여러 종류의 암에서 일상적인 치료법으로 자리잡았다.