[영국]의 환자들은 어떤

[킨슨 66년 남 2022 서울]

항목	상세 내용 및 데이터 (Source Citation)
국가 / 제도	• 국가: 영국 (UK) • 공보험 체계: NHS (National Health Service) • HTA 기관: NICE (National Institute for Health and Care Excellence)
치료제 정보	• 성분명: Foslevodopa–foscarbidopa • 제품명: Produodopa (프로듀오도파) • 투여 방식: 24시간 피하(subcutaneous) 지속 주입 (펌프 사용)
허가(규제) 정보	• 허가 기관: MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) • 허가 적응증: 기존 파킨슨병 치료 약물 조합으로 만족스러운 결과를 얻지 못한, 중증 운동 기복(motor fluctuations) 및 과다운동(hyperkinesia) 또는 이상운동증(dyskinesia)을 동반한 진행성 레보도파 반응성 파킨슨병 치료 • 허가일: 2022년 10월 19일 (안전성·유효성 평가에 마케팅 승인) • 국가 HTA 급여 권고: 2023년 11월 29일 (NICE Technology Appraisal TA934) • NHS 현장 사용 개시: 2024년 2월 27일
HTA/급여 결정 문서	• 문서 번호: NICE TA934 • 발행일: 2023년 11월 29일 • 권고 여부: 조건부 권고 (Recommended as an option) • 권고 조건: 아포모르핀(Apomorphine)이나 뇌심부자극술(DBS)이 부적합하거나, 해당 치료들로 더 이상 증상이 조절되지 않는 경우에 한함
비교치료 (Comparator)	• 포함된 비교군: 1. BMT (Best Medical Therapy): 경구 레보도파 및 보조요법(COMT 억제제 등)을 포함한 최적의 약물치료 2. LCIG (Levodopa-Carbidopa Intestinal Gel): 젤 형태의 장내 지속 주입 요법 • 제외된 비교군 및 사유: - Apomorphine/DBS: 제약사가 신청 범위를 '이러한 치료가 부적합한 환자'로 좁혔기 때문에 직접 비교에서 제외됨
대상 환자 기준 (Eligibility)	• "진행성/Advanced" 정의: 보편적으로 합의된 정의는 없으나, 회사 측 모델링에서는 하루 2시간 이상의 'OFF' 시간 등을 기준으로 함 • "기존 약물 조절 실패": 이용 가능한 파킨슨병 약물 조합으로 만족스러운 결과를 얻지 못한 경우 • 적합성 조건: 아포모르핀이나 DBS 치료가 부적합하거나 실패한 환자군 (NICE 권고안의 핵심 조건)
핵심 임상 지표	• OFF 시간: 구강 레보도파 대비 하루 평균 1.79시간 감소 (개선) • ON 시간: 성가신 이상운동증(troublesome dyskinesia) 없는 ON 시간이 하루 평균 1.75시간 증가 • 비운동 증상 (수면): PDSS-2(파킨슨병 수면 척도) 점수 개선이 확인되었으며, 이는 경제성 평가에서 삶의 질(QALY) 개선의 중요한 요소로 반영됨
경제성 (비용·ICER)	• List Price: 10ml 바이알 당 £84.70 (부가세 별도), 연간 약 £31,000 수준 • PAS (환자접근제도): 비공개 가격 할인(Commercial arrangement) 적용됨 • ICER (점증적 비용효과비): 상업적 기밀로 비공개이나, NICE의 수용 가능 범위인 £20,000~£30,000/QALY(3,560만~ 5,340만)내에 있는 것으로 판단됨
운영/실행 (현장 적용)	• 도입/처방 경로: 3차 전문 센터(tertiary centres)에서만 가능한 LCIG와 달리, 덜 전문화된 환경(지역 병원 등)에서도 처방 및 관리가 가능할 것으로 예상됨 • 장점: 수술(위루술 등)이 필요 없어 입원이 불필요하거나 짧고, 시작과 중단이 용이함 • 투여: 환자나 간병인이 펌프를 통해 스스로 투여 가능
환자단체/전문가 의견	• Parkinson’s UK 등: 24시간 지속 주입으로 인한 수면 질 개선과 아침 기상 시 운동성(morning akinesia) 개선을 주요 이점으로 꼽음 • 주요 논점: 수술(DBS/LCIG)이 불가능한 고령 환자(75세 이상 등)에게 중요한 대안이 됨. 약물 복용 부담(pill burden) 감소 및 돌봄 제공자의 부담 완화 강조 "남편이 낙상할까 봐 늘 걱정했는데, 이 치료를 시작한 후 걱정이 훨씬 줄었다"는 돌봄자의 증언이 반영됨

[약가 및 경제성 평가 요약 (영국)]

· 10ml 바이알(1일 최대 권장량 기준) 공식 리스트 가격: £84.70 (부가세 VAT 별도, 약 14만 8천 원)

· 연간 총 약제비(리스트 가격 기준): 약 £31,000 (약 5,425만 원) → 환자접근제도(PAS) 할인 적용 전 가격

· 비용효과성 평가 기준(QALY): 영국 NICE는 의약품 평가 시 1 QALY(삶의 질 보정 생존 1년) 당 약 £20,000~£30,000 (약 3,500만~5,250만 원)을 일반적인 비용효과성 수용 기준(threshold)으로 사용함

· 실제 NHS 재정 부담: 영국 NHS는 제약사 AbbVie와의 비공개 상업적 계약(PAS)을 통해 공식 리스트 가격보다 할인된 가격으로 약제를 공급받음 → 실제 건강보험 재정 부담액은 위 환산 금액보다 낮을 것으로 예상됨

· 경제성 평가의 의미:

NICE는 본 치료가 통상적인 비용효과성 수용 기준 내에서 평가될 수 있다고 판단하여 ‘옵션으로서의 권고(Recommended as an option)’를 내렸으며, 이는 진행성 파킨슨병 환자의 삶의 질(QoL) 개선 가치를 사회적으로 중요한 수준으로 평가했음을 의미함

[영국 환자는 NICE 권고 기준에만 맞으면 약값 전액을 국가가 부담]합니다.

영국의 공공의료는 NHS England가 운영합니다. NHS에서 처방된 약은 원칙적으로 약값 자체는 국가가 부담하고, 환자는 ‘약값’이 아니라 ‘처방료(prescription charge)’라는 고정 금액을 냅니다.

1. NHS의 기본 원칙: "현장 무상 제공"

· 무료 보건의료: 영국의 NHS는 조세(세금)를 기반으로 운영되며, 서비스 이용 시점에서 환자가 비용을 지불하지 않는 것을 원칙으로 합니다.

· 급여 권고의 효과: NICE가 특정 약제를 '옵션으로 권고(Recommended as an option)'하면, 해당 지역의 NHS 기구들은 법적으로 그 약제를 환자에게 무상으로 제공할 수 있는 예산을 확보해야 합니다.

2. 약가와 환자 부담의 분리

· 정부 부담 가격: 앞서 살펴본 연간 약 5,425만 원(£31,000)의 리스트 가격은 환자가 내는 돈이 아니라, 정부(NHS)가 제약사에 지불하는 기준 가격입니다.

· 비공개 할인(PAS): 실제 NHS가 제약사에 지불하는 금액은 정부와 기업 간의 비공개 할인 계약을 통해 리스트 가격보다 훨씬 낮게 책정됩니다.

· 환자 지불액: 환자는 약제 가격이 얼마이든 상관없이 본인 부담금을 지불하지 않습니다.

3. 처방전 조제료(Prescription Charges) 면제

· 정액제: 영국의 처방전 비용은 약값에 비례하는 '정률제'가 아니라, 항목당 일정 금액(현재 약 1만 6천 원 수준)을 내는 '정액제'입니다.

· 만성질환 면제: 파킨슨병과 같은 만성 질환 환자는 '의학적 면제 증명서(Medical Exemption Certificate)'를 발급받을 수 있으며, 이 경우 모든 처방전 조제료가 면제됩니다.

[“옵션으로서의 권고(Recommended as an option)”]의 의미

1. NICE의 “옵션으로서의 권고”는 해당 치료제가 비용 대비 효과적일 수 있음을 인정받아, NHS가 제공해야 할 치료 옵션에 포함되었음을 의미한다. 이는 의료진이 임상적으로 필요하다고 판단할 경우, NHS 예산을 통해 해당 약제를 처방할 수 있는 근거가 마련되었음을 뜻한다.

또한 이는 모든 환자에게 의무적으로 투여하라는 의미가 아니라, 명시된 임상 기준을 충족하는 환자에 대해 의료진이 여러 치료법 중 하나로 선택할 수 있는 재량과 권리를 부여한 것이다.

2. 구체적인 권고 조건(조건부 성격)

NICE 권고는 모든 파킨슨병 환자를 대상으로 하지 않으며, 다음의 임상적 조건을 충족하는 경우에 한해 치료 옵션으로 고려될 수 있다.

· 환자는 레보도파 반응성을 보여야 한다.

· 중증의 운동 기복(motor fluctuations) 또는 이상운동증(dyskinesia) 등으로 일상생활에 중대한 제한이 있어야 한다.

· 현재 이용 가능한 약물 치료 조합으로 증상이 충분히 조절되지 않는 진행성 단계여야 한다.

· NICE 위원회 논의 및 제약사 제출 자료에서는, 아포모르핀 치료나 뇌심부자극술(DBS)이 적합하지 않거나, 이러한 치료에도 불구하고 증상 조절이 어려운 환자군에서 중요한 치료 대안으로 평가되었다.

3. 환자 입장에서의 의미

이와 같은 NICE 권고가 내려지면, 해당 임상 조건을 충족하는 환자는 NHS를 통해 해당 치료를 제공받을 수 있는 제도적·행정적 권리를 갖게 된다. 또한 NICE 가이드라인에 따라 의료 전문가는 환자 및 간병인과 상의하여 이 치료를 현실적인 치료 옵션 중 하나로 고려해야 할 책임을 지게 된다.

[허가 이후 실제 사용까지 왜 시간이 걸렸는가?]

영국의 경우에도 의약품 허가 이후 곧바로 환자에게 처방·사용되지는 않았다.

해당 치료제는 2022년 10월 19일 MHRA에서 안전성·유효성 평가를 거쳐 마케팅 승인을 받았으나,

실제 NHS 현장에서 환자에게 사용되기까지는 약 1년 4개월의 시간이 소요되었다.

이 과정은 단순한 행정 지연이 아니라,

공공의료 체계에서 신약을 안전하고 지속 가능하게 도입하기 위한 단계적 절차였다.

구체적으로는 다음과 같은 준비 과정이 순차적으로 진행되었다.

· 먼저, NICE의 비용효과성 평가를 통해 해당 치료가 NHS 재정 내에서 수용 가능한 치료 옵션인지 검토되었고 그 결과 2023년 11월 29일 ‘옵션으로서의 권고’가 발표되었다.

· 이후 제약사와 보건당국 간에는 Patient Access Scheme(PAS)를 통한 가격 협상이 진행되었다. 이는 NHS의 실제 재정 부담을 조정하기 위한 필수 과정이다.

· 동시에 지속 피하 주입 치료에 필요한 보급 인프라 구축, 의료진 대상 교육, 급여 및 가용성 관련 운영 정책 정비가 병행되었다.

이러한 절차가 마무리된 이후에야

2024년 2월 27일부터 NHS 현장에서 실제 환자 처방이 가능해졌다.

즉, 영국 사례는

허가 → 급여 권고 → 가격 협상 → 현장 준비 → 실제 사용

이라는 공공의료 체계의 정상적인 도입 경로를 보여주는 사례로 이해할 수 있다.

[영국 환자단체·환자 전문가 의견] (2022년 4월 이전 제출 추정)

(출처: NICE TA934 Final Appraisal Determination PDF)

1) 질병의 삶의 경험 (The condition – patient expert)

한 환자 전문가는 이 질환과 함께 살아가는 것을 점점 좁아지는 작은 감옥에서 종신형을 사는 것에 비유하였다. 진행성 파킨슨병의 예측 불가능성 때문에 일상적인 일을 계획하고 수행하는 것이 점점 더 어려워진다고 설명했다.

또한 스스로를 가족에게 짐이 되는 존재로 느끼게 된다고 말하였다.

집중력 저하와 극심한 피로로 인해, 일부 환자들은 안전을 위해 지속적인 감독이 필요하다고 덧붙였다.

2) 가족·돌봄자의 부담 (The condition – carers)

환자를 돌보는 가족과 돌봄 제공자들은 파킨슨병 환자를 지원하는 과정에서 심리적 스트레스, 수면 부족, 경제적 어려움을 함께 겪는다고 언급하였다.

3) ‘ON/OFF’ 시간에 대한 환자 경험 (Motor symptoms)

한 환자 전문가는 ‘온(on) 상태’에서는 침대에서 일어나 자유롭게 움직이며 일, 사회활동, 운동과 같은 의미 있는 일상 활동이 가능하다고 설명했다.

반대로 ‘오프(off) 상태’에서는 많은 일상 활동이 심각하게 제한되거나 완전히 중단되며, 약 복용, 침대에서 일어나기, 식사, 화장실 사용조차 타인의 도움이 필요하다고 설명했다.

4) 수면과 야간 증상에 대한 환자·돌봄자 의견 (Sleep)

환자 전문가들은 수면 시간이 늘어나지 않더라도, 야간에 ‘온’ 상태가 유지되면 몸을 뒤집기 위해 깨어날 필요가 줄고, 침대에서 일어날 때 낙상 위험이 감소하여 독립성이 커진다고 설명했다.

돌봄 제공자들은 환자의 야간 증상이 안정되면 자신들의 수면도 덜 방해받고, 일정 시간 동안은 환자를 혼자 두는 것이 가능해진다고 덧붙였다.

5) 치료의 ‘변화성’에 대한 환자 직접 발언 (Innovation)

해당 치료를 실제로 사용 중인 한 환자 전문가는 지속 주입을 통한 야간 도파민 조절의 이점을 강조하였다. 아침에 깨어났을 때 도움 없이 침대에서 일어나 화장실을 사용할 수 있다고 설명했다.

이는 경구 치료와는 다른 점으로, 경구 치료의 경우 밤사이 도파민 수치가 떨어져 아침에 ‘오프’ 상태로 깨어나는 상황이 발생한다고 설명했다.

6) 환자단체·환자 의견에 대한 NICE의 종합 판단

위원회는 진행성 파킨슨병이 환자뿐 아니라 가족과 돌봄자 모두의 삶의 질을 심각하게 저하시킨다고 결론지었다.

[희명염원인은 병용장수]