알바이오. 미 FDA, 재생의료 활성화를 위한 규제 재정비

[젬백스꿈]

◇ 최근 미국 FDA는 첨단재생의약품 개발 및 관리에 관한 전반적인 정책 프레임워크를 발표. 첨단재생의약품의 효과와 안전성을 확인하면서 혁신의약품에 대한 접근성을 효율적으로 높이는 내용을 담은 최종 가이드라인(2개)과 가이드라인 초안(2개)을 공개 
    ▸주요 출처 : U.S. Food and Drug Administration, FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework, 2017.11.16.; 메디게이트뉴스, 美 FDA, 재생의료 활성화 위해 규제 정비, 2017.11.20.; 의학신문, 美 재생의학 전반적 정책 틀 발표, 2017.11.20

■포괄적인 재생의학(Regenerative medicine) 정책 프레임워크 발표

 ○ 미국 FDA는 바이오산업의 규제를 철폐하기 위한 혁신을 추구하고 있는 가운데 세포치료제, 유전자치료제 등과 같은 첨단재생의약품의 안전성 감시 및 접근성 제고를 동시에 강화하는 정책 프레임워크를 발표(2017.11.16.)

 ○ 첨단재생의약품 개발 초기 당시 안전성 등의 문제로 많은 논란이 제기되었으며, 이를 계기로 유전자치료 연구가 위축되는 결과 초래
    ※ 1999년 미국 펜실베니아 대학에서 선천성 대사이상 질병인 OTC 결핍증 17살 환자가 아데노바이러스를 이용한 유전자치료를 받다가 부작용으로 사망함. 또한 면역장애에 걸린 어린이들을 치료하기 위해 유전자치료법을 사용하면 백혈병을 유발할 수 있는 것으로 밝혀짐

 ○ 그러나 2017년 최초의 CD19 CAR-T 치료제인 노바티스의 '킴리아*' 등  세포치료제들의 FDA 허가로 첨단재생의약품 개발 활성화 필요성 대두
     * 노바티스의 백혈병 치료제인 킴리아(Kymriah)가 세계 최초로 판매 승인(2017.8)된 CAR-T 세포·유전자치료제로, 이는 의학적·경제적으로 암치료의 새로운 전기 마련 
   - 이에 FDA는 잠재적 위험성을 가진 재생의료제품으로부터 환자를 보호하는 동시에 안전하고 효과적인 신규 치료법 도입 촉진을 위한 정책을 발표

■재생의학 제품의 개발 및 관리를 위한 종합 정책 프레임워크 발표를 통해 안전한 재생의료 치료제가 환자들에게 가능한 한 빨리 제공되는 것을 목표

 ○ 발표된 정책 프레임워크는 안전성에 대한 규제기관의 책무와 재생의학의 추가적인 발전을 촉진하는 방법 사이의 균형을 맞추는 것에 초점을 두었으며, 이는 최종 가이드라인(2개)*과, 가이드라인 초안(2개)**으로 구성
     * ① Same Surgical Procedure Exception under 21 CFR 1271.15(b), ② Regulatory Considerations for Human Cell, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products)
    ** ① Eval‎uation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies(RMAT), ② Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions

 ○ 최종 가이드라인(2개)은 제조업체가 FDA의 허가리뷰를 받을 수 있을지 여부를 판단하는 위험기준에 대한 범위를 명확하게 정의하여 개발업체들을 보호하고 개발을 촉진하는 데에 목표
   - (최종가이드 ①) 2014년 10월에 발표한 동일한 제목의 가이드라인에 대한 수집된 문의를 기반으로 한 질의응답 형식으로 구성되어 있으며 모호한 현재 규제에 대해서 보다 명확한 해석 제공
    ※ 세포 및 조직 기반 제품이 동일한 외과수술 내에서 동일한 개인에게서 제거 후, 이식되어 원래 형태로 유지되는 경우, 기존 규정에서 제외되는 시기 및 동일한 수술절차의 유형, 자가사용(autologous use) 등의 개념을 명확히 제시
   - (최종가이드 ②) FDA가 어떻게 최소조작(minimal manipulation) 및 동종적 이용(homologous use)을 해석을 하여 기존 규제기준이 제품에 적용되는지 명확한 설명 제시
    ※ 최종 가이드라인을 통해 일부 병원 및 기업에서 최소소작과 동일 사용의 경계를 확실히 정의함으로써 환자가 입는 피해를 줄이겠다는 취지임을 설명

 ○ 가이드라인 초안(2개)은 재생의약품 개발 활성화를 위해 규제요건을 간소화 하는 내용으로 향후 90일간 의견수렴 기간을 거침
   - (가이드 초안 ①) 21세기 치유법의 재생의학 조항을 개조한 것으로 FDA가 RMAT의 recovery, isolation 및 delivery에 사용되는 기기에 대한 규제적 요구 적용을 어떻게 간소화시킬 것인지에 관한 내용으로 RMAT 개발에 대한 규제사항을 명확히 설명함으로써 연구개발 촉진 기대
    ※ 특정기기가 어떤 의도로 사용되는지 규정하며, 특정 RMAT와 함께 사용하도록 개발된 장치 또한 조합제품으로 간주될 수 있음 등을 명시
   - (가이드 초안 ②) 21세기 치료법(The 21st Century Cures Act, 2016.12)에 따른 RMAT 지정 범위와 RMAT 지정 시, 우선심사(priority review), 신속 승인(accelerated approval) 등의 혜택 프로그램이 언급
    ※ RMAT로 지정되어 왔던 재생의료 치료제를 위한 가속화된 승인절차의 사용에 관한 Cures Act의 규정정보 및 재생의료 치료제 임상시험 단계의 고려사항 등 명시

 ○ 최근 FDA는 산업계의 기술혁신에 발맞춘 규제개혁을 위해 디지털 헬스케어 관련 혁신계획(2017.7.28) 및 유전자검사 규제완화방침(2017.11.6.) 등을 발표, 이번 가이드라인 발표 또한 기술혁신에 따른 규제와의 조화를 시사

[출처] 미 FDA, 재생의료 활성화를 위한 규제 재정비|작성자 이안

관절기능개선 평가지수 및 통증지수에서 통계상 유의미한 개선 확인

[더팩트ㅣ정소양 기자] 네이처셀이 미국 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'의 최종 결과 보고서를 수령했다.

18일 관련 업계에 따르면 네이처셀은 '조인트스템'의 미국 2상 임상시험을 마무리하고, 최종 결과보고서를 미국 임상시험수탁기관으로부터 수령했다고 17일 밝혔다.

해당 임상은 28명 환자를 대상으로 진행됐다. 2017년 3월 모든 환자들에 대한 투약이 완료되고 지난해 3월 마지막 환자의 12개월 추적관찰이 끝났다. 임상 방식은 무릎 퇴행성관절염 환자와 의사 모두 조인트스템과 대조약을 인지하지 못하는 이중맹검, 무작위 배정 방법으로 진행됐다.

28명 환자 중 조인트스템 투여군 19명, 활성대조군 9명으로 구성됐다. 대조군 투여 약은 미국에서 시판중인 신비스크 원(Synvisc-one)이었다. 신비스크 원은 무릎 퇴행성관절염 환자에게 투여할 경우 6개월 가량 관절 기능개선과 통증 완화 효과를 보이는 것으로 알려졌다.

대조군 환자는 대조약 효능 지속기간인 6개월간, 조인트스템 투여군 환자는 12개월간 추적관찰을 시행했다.

그 결과, 조인트스템을 투여한 환자군의 경우 19명 중 17명(89.5%)에서 골관절염증상지수(WOMAC) 및 통증지수(VAS)가 개선된 것으로 나타났다. MRI(자기공명영상)를 통해 평가한 환자의 손상된 연골 재생효과의 경우 개선되거나 계속 유지되고 있는 것으로 확인됐다. 안전성 측면에서도 심각한 이상반응은 관찰되지 않았다.

네이처셀 라정찬 회장은 "세계 최초의 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제인 조인트스템의 효과와 안전성에 대해 자신한다"면서 "미국 FDA의 판매허가를 받을 수 있도록 차상위 임상시험을 적극 추진할 것"이라고 밝혔다.