세포·유전자치료제, 잇단 성과 가시화에 주목

[황제불패]

글로벌 빅파마를 포함해 국내 바이오벤처, 제약기업들이 3세대 바이오의약품이라고 불리는 세포·유전자치료제가 미래 신약으로서의 가능성이 높을 것으로 보고 막대한 연구개발비를 투입, 사활을 걸고 있다.

업계에서는 2020년 이후 전 세계 세포치료제 시장이 100억달러(약 11조원), 유전자치료제 시장이 44억달러(약 5조원) 규모로 성장할 것으로 전망하고 있다.

실제 미국에서 노바티스의 ‘럭스터나’와 ‘킴리아’, 암젠 ‘임리직’, 길리어드 ‘예스카르타’ 등 세포·유전자치료제가 FDA의 승인을 획득하고 임상에서 효과를 입증하며 이 같은 전망에 힘을 실고 있다.

세포치료제는 정형외과적 용도, 신경재생, 심혈관계, 항암 분야에, 유전자치료제의 경우 희귀질환이나 난치병 분야에 주로 활용되고 있다.

우리나라도 세계적인 추세에 발맞춰 세포·유전자치료제 개발에 뛰어 들고 있다.

가장 가시적인 성과를 내고 있는 기업은 지난 20일 먼디파마와 총 6,677억원 규모의 인보사 일본 시장 기술 수출 계약을 체결한 코오롱생명과학이다.

코오롱생명과학은 올해 홍콩·마카오 등지에서 활동하는 중기1호 국제의료그룹과 170억원, 사우디아리비아 및 아랍에미리트 지역에 약 1,000억원, 중국 하이난성 지역에 2,300억원 규모의 인보사 수출 계약을 잇달아 체결하며 주가를 높이고 있다.

이와 함께 미국 법인인 코오롱티슈진을 통해 미국 임상 3상도 순조롭게 진행 중이다. 존스홉킨스대학, 보스턴대학 등 미국 내 총 60개 임상 기관에서 1,020명의 골관절염 환자를 대상으로 진행될 예정이며 최근 환자 모집을 끝내고 약물 투여에 들어갔다.

지난해 7월 식약처 판매허가를 받고 11월 국내에 선보인 인보사는 출시 초기 효과 논란이 불거졌지만 처방 환자들을 중심으로 긍정적인 효과가 전해지며 올해 10월까지 2,200건의 시술 건수를 기록, 승승장구 하고 있다.

임상 3상에 박차를 가하며 상업화에 한 발 다가선 기업들도 눈에 띄고 있다.

신라젠은 현재 한국·미국·중국·프랑스·독일 등 16개국, 150여개 병원 600명의 간암 환자를 대상으로 펙사벡의 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다.

지난 2015년 4월 FDA으로부터 임상 3상을 승인받은 펙사벡은 가산아부 알파 미국 메모리얼슬로언케터링암센터(MSKCC) 교수가 주도하고 있으며 내년 완료를 목표로 하고 있다. 지난 9월에는 중국에서 첫 환자가 등록된 바 있다.

지난 10월 독일 뮌헨에서 열린 유럽종양학회(ESMO 2018)에서 세계 최초 항암 바이러스 치료제 암젠의 임리직이 단독요법만으로 암치료 효과를 확인했다는 연구 결과가 발표되며 펙사벡에 대한 시장의 기대감도 높아지고 있는 상황이다.

바이로메드는 자체 개발한 플리스미드 DNA 플랫폼을 백터를 사용해 개발 중인 당뇨병성 신경병증 치료제 VM202-DPN과 당뇨병성 허혈성 족부궤양 치료제 VM202-PAD의 임상 3a상을 진행 중이다. 내년 상반기와 하반기에 각각 마무리 될 것으로 전망되고 있으며 특히 VM202-DPN의 경우 상반기 임상 종료 여부에 따라 하반기에 임상 3상 결과까지 발표될 가능성도 언급되고 있다.

현재 당뇨병성 신경병증과 허혈성 족부궤양은 근본적인 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 높은 분야인 만큼 임상 3상의 결과가 좋다면 가치가 급등할 것으로 전망된다.

한편 지난 10월 국내 세포·유전자치료제 산업 발전을 위한 협의체 셀빅(Cell-BIG)이 발족하며 업계의 주목을 받고 있다. 셀빅은 향후 세포·유전자치료제 개발을 장려하고 개발 현황 공유, 정보 제공, 정부 정책 대응 등의 역할을 수행할 계획이다.

셀빅에는 GC녹십자, GC녹십자랩셀, 셀리드, 바이로메드, JW크레아젠, 밀테니바이오, 바이젠셀, 박셀바이오, 영사이언스, 유틸렉스, 이뮤니스바이오, 파미셀, 국립암센터 등 총 13개의 기업 및 기관이 회원사로 참여하고 있으며 이득주 GC녹십자셀 대표이사가 초대 회장으로 활동하고 있다.

업계 관계자는 “최근 세포·유전자치료제를 연구·개발하고 있는 국내외 제약바이오기업들이 긍정적인 임상 결과를 발표하면서 그동안 의학적 미충족 수요가 높았던 분야의 대안으로 떠오르고 있다”며 “아직 관련 시장이 초기 단계인 만큼 민·관 협력을 바탕으로 한 체계적인 지원책을 통해 국내 기업들이 연구·개발에 매진할 수 있는 여건을 마련, 더 많은 국내 기업이 성과를 낼 수 있도록 하는 것이 중요하다