PROTAC으로 기술 업그레이드
2018년 앨라일람의 Patisiran(파티시란)이라는 hATTR 아밀로이드증 치료제가 FDA 판매허가를 받은 후 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 접근법에 대한 관심이 더 높아졌다. DNA 단계에서는 CRISPR, 단백질 단계에서는 PROTAC이 적합한 기술이다. 이 두 기술은 아직 임상 중인 기술임에도 불구하고 20년 관련 기업의 주가 상승 폭이 CRISPR 평균 218.4%, PROTAC 평균 99.5%였다. 향후 주요한 플랫폼 기술이 될 가능성이 보이는 신약개발 접근법이다. 20년 하반기에만 미국에서 PROTAC 기술을 보유한 3개의 회사가 상장하였다. 20년 12월 Arvinas가 임상 1상 중인 파이프라인의 긍정적인 결과를 발표하며 95% 상승하였고 관련 기업의 주가도 일제히 상승하였다.
새로운 신약개발 플랫폼으로 한계 극복
질병을 일으키는 대부분의 물질이 단백질임에도 불구하고 약 85%의 단백질은 약물로 접근이 불가능하다. 질병 단백질의 복잡한 구조, 약물이 접근할 수 없는 성질 등으로 인한 것이다. PROTAC은 기존 약물이 접근하기 어려운 한계를 극복할 수 있다. 또한 경구 투여가 가능하다는 점은 약물의 편의성을 극대화시킬 수 있는 장점이다. PROTAC은 기존 단백질 저해제와 다른 개념으로 질병 단백질을 분해시켜 없애는 근본적인 접근법이다. PROTAC은 CRISPR와 RNAi의 단점을 해결하면서도 단백질을 제거함으로써 근본적인 질병의 원인을 해결하는 치료법이 될 수 있을 것이다.
글로벌 제약사들의 관심
미국의 대표적 PROTAC 관련 기업들은 임상 1상 또는 전임상의 초기단계의 파이프라인을 보유하고 있음에도 불구하고 글로벌 상위 제약사들 대부분과 파트너십을 체결하여 공동 개발 중이다. 국내 기업 또한 PROTAC 기술에 대한 중요성을 인지하고 있으며, 상장사 중에는 JW중외제약, 휴온스, 비상장사는 보로노이, 업테라, 핀테라퓨틱스가 프로탁 관련 파이프라인을 개발 중에 있다. SK 또한 로이반트와 함께 프로탁 JV를 설립 예정이다.
유안타 서미화