Ubidecarenone 경구제(품명 : 데카키논캅셀 등)

[안선생]

1. 허가사항 범위내에서 환자의 증상 등에 따라 필요·적절하게 투여시 요양급여함을 원칙으로 함.

2. 허가사항 범위(효능·효과 등)를 초과하여 미토콘드리아질환에 투여시 약값 전액을 환자가 부담토록 함. 

(2007.11.1 시행)

※ 관련근거

   ㆍ 홍창의, 안효섭 편, 소아과학, 제8판, 2005 P 214 ~ 215

   ㆍ Richard E. Behrman, et al. NELSON TEXTBOOK OF PEDIATRICS, 17th edition, 2004, p2025 ~ 2027

   ㆍ Allan H. Popper, et al. ADAMS VICTOR'S PRINCIPLES OF NEUROLOGY, Eighth Edition, 2005, p 841 ~ 845

   ㆍ American Association of Clinical Endocrinologists medical guidelines for the clinical use of dietary supplements and nutraceuticals. Endocr Pract 2003 Sep-Oct;9(5):417-70.

   ㆍ Chinnery P, et al. Treatment for mitochondrial disorders, Cochrane Database of Systematic Reviews 2007 Issue 3, DOI : 10.1002/14651858. CD004426. pub2, This version first published online: 25 January 2006 in Issue 1, 2006

   ㆍ Rodriguez MC, et al. Beneficial effects of creatine, CoQ10, and lipoic acid in mitochondrial disorders. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):235-42.

   ㆍ Ribacoba R, et al. Characteristics of status epilepticus in MELAS. Analysis of four cases. Neurologia. 2006 Jan-Feb; 21(1):1-11.

   ㆍ Berbel-Garcia A, et al. Coenzyme Q 10 improves lactic acidosis, strokelike episodes, and epilepsy in a patient with MELAS (mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactic acidosis, and strokelike episodes). Clin Neuropharmacol. 2004 Jul-Aug;27(4):187-91.

   ㆍ Finster J. Mitochondriopathies. European Journal of Neurology, 2004, 11(3):163-186.

   ㆍ Schmiedel J, et al. Mitochondrial cytopathies. Journal of Neurol, 2003, 250:267-277.

   ㆍ Dimauro S, et al. Mitochondrial encephalomyopathies : therapeutic approach. Biosci Rep. 2007;27:125-137

■ 개정사유

- 민원인이 희귀난치성질환인 미토콘드리아 질환에 데카키논 캅셀, 엘칸정, 비타민제(경구제) 투여시 보험급여를 요청하여 보건복지로부터 검토의뢰되어 관련 자료를 수집하여 진료심사 평가위원회에서 심의하였으며

- 동 약제를 미토콘드리아질환에 투여하는 것은 식약청허가를 초과한 범위이며 임상연구논문에서 일부 환자에게 효과가 있다는 보고가 있으나 대상 환자수가 너무 적어 추후 연구가 필요하고 대규모 연구에서는 확실한 효과를 증명하는데 실패했다는 등 현재로서는 뚜렷한 의학적 근거자료가 부족하나, 동 상병이 희귀난치성질환이고 대체의약품이 없는 점을 고려하여 미토콘드리아질환에 동약제 투여시 인정하되 약값 전액을 환자가 부담합니다.

- 또한 엘칸정 및 비타민제(경구제)는 미토콘드리아질환에 투여시 허가사항 범위(효능· 효과)를 초과하고 뚜렷한 의학적 근거자료가 없는 상태이므로 요양급여를 인정키 곤란합니다.

(고시 제2009-95호)

1. 허가사항 범위내에서 환자의 증상 등에 따라 필요·적절하게 투여시 요양급여함을 원칙으로 함.

2. 허가사항 범위(효능 · 효과 등)를 초과하여 아래와 같은 기준으로 투여하는 경우에는 요양급여를 인정함.

- 아   래 -

  o 인정대상 : 임상증상으로 미토콘드리아 근병증이 의심되고 근육 절개생검을 하여 효소조직화학검사와 mt DNA 유전자 돌연변이 검사 등을 시행한 경우

  o 인정용량 : 5 ~ 15mg/kg/day, 1일 최대 600mg

  단, 상기 인정기준 외에 미토콘드리아 근병증에 투여한 경우에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

(시행일 : 2009.06.01)

※ 관련근거

· 홍창의, 안효섭 편, 소아과학, 제8판, 2005 P 214 ~ 215

· Richard E. Behrman, et al. NELSON TEXTBOOK OF PEDIATRICS, 18th edition (on line)

· Goetz : Textbook of Clinical Neurology, 3rd edition (on line)

· Rakel : Textbook of Family Medicine, 7th edition (on line)

· American Association of Clinical Endocrinologists medical guidelines for the clinical use of dietary supplements and nutraceuticals. Endocr Pract 2003 Sep-Oct;9(5):417-70.

· EFNS guidelines on diagnosis and management of fatty acid mitochondrial disorders. Eur J Neurol 2006 Sep;13(9):923-9.

· Chinnery P, et al. Treatment for mitochondrial disorders, Cochrane Database of Systematic Reviews 2007 Issue 3, DOI : 10.1002/14651858. CD004426. pub2, This version first published online: 25 January 2006 in Issue 1, 2006

· Rodriguez MC, et al. Beneficial effects of creatine, CoQ10, and lipoic acid in mitochondrial disorders. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):235-42