바이오 신약 혁명 - 이성규 지음

[녹양]

DNA, RNA, 단백질, 세포 그리고 디지털 치료제 - 질병 정복을 꿈꾸는 바이오 미래 기술

우리 인류는 질병과의 전쟁에서 이길 수 있을까

녹아웃 마우스 : 생명공학 기술을 사용하여 특정 유전자를 없앤 실험용 생쥐를 말하는데, 특정 유전자의 기능을 규명할 때 주로 사용한다.

생명체는 DNA에서 바로 만들어지지 않고 중간 단계인 RNA를 거친다. 다시 말해 생명체는 DNA에서 시작해 RNA를 거쳐 단백질을 만든다는 것이 중심이론이다.

2,000~3,000명 가운데 한 명꼴 이하로 발병하는 질환이면 희귀 질환으로 본다. 희귀 질환의 80퍼센트는 유전적 요인으로 발병하는 유전 질환으로, 희귀 유전 질환은 대략 8,000개가 넘는 것으로 보고됐다.

해열진통제의 대명사인 아스피린은 버드나무 껍질에 함유된 살리실산이라는 물질을 활용해 만들어졌다.

폐암 치료제 이레사, 백혈병 치료제 글리벡은 모두 합성 의약품으로, 아스피린의 훌륭한 계승자라고 볼 수 있다. 유방암 치료제 허셉틴, 류머티즘 관절염 치료제 휴미라, 흑색종 치료제 키트루다, 알츠하이머 치매 치료제 레컴비는 모두 단일 클론 항체 치료제다.

백혈병 치료베 킴리아, 비호지킨 림프종 치료제 예스카타는 CAR-T를 활용한 세포 치료제다.

B형 형루병 치료제 헴제닉스, 레버 선천성 흑암시 치료제인 룩스터나는 모두 유전자 치료제다

단일 클론 항체의 경우 2중 항체, 항체 약물 접합체 등 다양한 방식으로 진화하고 있다. CAR-T를 앞세운 세포 치료제의 경우 자연 살해 세포, 수지상 세포 등 T-세포 이외의 다른 면역세포를 상용화하기 위한 노력이 전 세계적으로 활발히 일어나고 있다.

유전자 치료제는 단순히 유전자를 전달하는 방식을 넘어 유전자를 교정하는 유전자 가위 치료제가 처음으로 미국 FDA의 승인을 앞두고 있다. 합성 의약품부터 시작해 항체 치료제를 거쳐 세포 치료제와 유전자 치료제까지, 인류는 끊임없이 새로운 방식의 신약을 개발하고 있다.