세포 치료는 Duchenne 근이영양증 환자의 질병을 늦춥니다.

세포 치료는 Duchenne 근이영양증 환자의 질병을 늦춥니다. 날짜: 2022년 4월 13일 원천: 시더스-시나이 메디컬 센터 요약: 세포 요법이 Duchenne 근이영양증 환자의 심장 근육을 포함한 약해진 근육을 안정화시키는 것으로 나타났습니다. 스미트심장연구소 소장이 개발한 세포치료제가 듀센형 근이영양증 환자의 심장근육을 포함한 약해진 근육을 안정시키는 효과가 있다고 국제 학술지 란셋(The Lancet) 에 실린 새로운 연구 결과가 나왔다 . HOPE-2 연구의 성공이 다가오는 다기관, 무작위, 위약 대조 HOPE-3 임상 시험에서 중복된다면, 정맥내 세포 요법은 진행성 질환이 있는 Duchenne 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 수 있습니다. 마크 S. 시겔(Mark S. Siegel) 마크 S. 시겔(Mark S. Siegel)의 세다스-시나이(Cedars-Sinai) 스미트 심장 연구소(Smidt Heart Institute)의 에두아르도 마르반(Eduardo Marbán) 전무이사는 "이 요법은 뒤셴 환자의 두 가지 필수 요구 사항인 신체적 움직임과 건강한 심장을 해결한다는 점에서 독특하다"고 말했다. Family Foundation의 저명한 교수이자 연구의 저자이자 여러 임상 시험에 사용된 인간 심장 조직에서 유래한 전구 세포인 CDC(cardiosphere-derived cell)의 발명가입니다. Duchenne 근이영양증은 주로 남성에게 영향을 미치는 드문 유전 질환입니다. 근육이 기능해야 하는 디스트로핀이라는 단백질의 생성을 방해하는 X 염색체의 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다. 그러한 돌연변이를 가지고 태어난 어린이는 전신에 근육 약화가 있습니다. 이것은 그들이 달리기, 점프, 계단 오르기, 앉았다가 일어서기, 자전거 페달 밟기와 같은 정상적인 활동을 하기 어렵게 만듭니다. 또한 심장과 호흡기의 근육이 약해지면 극도로 아플 수 있습니다. Duchenne 근이영양증 환자의 예후는 암울합니다. 대부분은 10대 때까지 휠체어를 사용하며 일반적으로 30대까지 살지 않습니다. 질병에 대한 치료법은 없습니다. 현재 승인된 유일한 의료 치료법은 보행 능력 상실을 지연시키는 것입니다. 현재 경미한 증상을 보이는 환자보다 더 많은 진행성 질병을 앓고 있는 환자를 위한 방법은 없습니다. "HOPE-2 시험은 근이영양증의 판도를 바꿀 것"이라고 Davis Health 캘리포니아 대학(University of California, Davis Health)의 물리의학 및 재활 교수이자 교수이자 소아과 교수인 Craig M. McDonald, MD는 말했습니다. 시험에 참여하는 여러 사이트 중 하나입니다. 이어 “뒤센느 환자의 팔 기능 상실을 현저히 늦추고 심장 기능을 보존하는 치료법은 처음으로 개발했다. 세포를 1년에 4번 정맥주사로 투여하기 때문에 환자와 가족들에게 부담이 되지 않는다. " 다른 실험 요법은 신체가 디스트로핀을 만들도록 하는 것을 목표로 합니다. 이 2상 임상 시험에서 연구된 치료법은 다른 접근 방식을 취합니다. 그것은 인간의 심장 조직에서 파생된 일종의 전구 세포인 심장구 또는 CDC라고 불리는 심장 세포를 사용하여 적어도 부분적으로 염증을 둔화시켜 골격근과 심장의 기능을 개선합니다. 골격근은 팔과 같은 자발적인 움직임을 매개하는 반면 심장은 생명을 유지하기 위해 몸 전체에 혈액을 펌핑합니다. Marbán은 "이 치료적 접근을 통해 DMD를 가진 모든 사람이 정확한 유전적 돌연변이와 상관없이 혜택을 받을 수 있습니다. 이는 어린이마다 다를 수 있습니다."라고 말했습니다. "세포가 심장과 골격근 모두를 돕는다는 사실은 다른 어떤 치료법도 그렇게 하지 않았기 때문에 주목할 만합니다." 이 시험은 이 기술과 지적 재산권에 대한 전 세계 독점 라이선스를 보유하고 CAP-1002라는 제품 이름으로 세포 치료제를 제조하는 샌디에이고에 기반을 둔 생명 공학 회사인 Capricor Therapeutics의 후원을 받았습니다. Capricor의 CEO인 Linda Marbán 박사는 "HOPE-2 연구 결과에 매우 고무되었습니다. "우리는 현재 HOPE-Duchenne 및 HOPE-2, CAP-1002를 사용하여 말기 DMD 환자를 치료하기 위한 1상 및 2상 임상 시험을 수행했습니다. 이들은 치료 그룹에서 상지 및/또는 심장 기능에서 통계적으로 유의한 개선을 보여주었습니다. . 우리는 FDA가 DMD의 충족되지 않은 심각한 요구에 대한 제품 승인을 위한 다음 단계로 신호를 보낸 HOPE-3이라는 3상 중추 연구를 시작하는 과정에 있습니다." 이 연구에는 미국 전역의 여러 병원에서 온 20명의 소년이 포함되었습니다. 모두 10세 이상이었고 모두 Duchenne 근이영양증이 있었습니다. 시험의 각 환자는 조사자가 "중등도 상지 손상"으로 분류한 것을 가졌습니다. 즉, 팔꿈치를 구부려 두 팔을 동시에 머리 위로 들어올릴 수 있는 것부터 한 손 또는 두 손을 입으로 올릴 수 있는 기능까지 다양했습니다. 그러나 거기에 컵을 가져오지 마십시오. 맥도날드는 "DMD를 가진 아이들은 결국 음식을 먹고 휠체어를 조작하는 것과 같은 대부분의 활동을 팔에 의존하게 된다"고 말했다. "상지 기능의 개선은 큰 차이를 만들 수 있습니다." 8명의 어린이는 세포 요법을 받도록 무작위로 배정되었고 12명은 위약을 받기 위해 무작위로 배정되었습니다. 세포와 위약은 1년 동안 3개월마다 정맥 주사했습니다. 이 연구는 이중 눈가림으로 진행되었는데, 이는 의사도 환자도 누가 치료를 받고 있는지 또는 위약을 받고 있는지 알지 못한다는 것을 의미합니다. 결과는 CAP-1002를 투여받은 환자가 위약을 투여받은 환자보다 12개월 후 상지의 능력 상실을 덜 경험한 것으로 나타났습니다. CAP-1002를 투여받은 어린이는 그 기간 동안 여전히 일부 상지 운동을 상실했지만 치료를 받지 않은 어린이보다 71% 느린 속도로 상실했습니다. 또한 위약에 비해 세포 기반 요법을 받은 어린이의 심장 기능도 개선되었습니다. 이는 뒤셴 근이영양증 환자의 주요 사망 원인이 심부전이기 때문에 중요한 발견입니다. 새로운 Lancet 연구는 심장 기능을 개선하기 위해 CDC를 활용하는 Marbán의 최신 연구입니다. 2014년 The Lancet 에 발표된 초기 CADUCEUS 실험의 결과 에 따르면 심장마비 생존자의 심장에 CDC를 주입하면 심장마비 흉터가 크게 감소했습니다. 현재 연구는 심장 주입보다 훨씬 쉬운 정맥 내 세포 전달을 사용합니다. 치료가 안전한 것 같습니다. 한 어린이는 두 번째 정맥 주입 동안 CAP-1002에 심각한 알레르기 반응을 경험했으며 에피네프린 주사와 입원이 필요했습니다. 그 후 연구자들은 알레르기 반응의 위험을 줄이기 위해 어린이들에게 전처리 약물 요법을 시행했습니다. 시행 후 알레르기 반응을 보인 어린이는 한 명뿐이었고 약물이나 입원이 필요하지 않았습니다. 이 요법의 효과가 12개월 이상 지속되고 DMD가 있는 어린이의 수명을 연장하는지 알아보려면 더 많은 연구가 필요합니다. Marbán은 "여기서 우리는 희귀 유전 질환에서 심장병의 진행을 예방하는 세포 요법의 가능성을 보여주지만 그러한 요법이 언젠가 더 일반적인 형태의 심부전에 사용될 수 있다고 믿을 만한 충분한 이유가 있습니다"라고 말했습니다.