AL 아밀로이드증에 대한 줄기 세포 이식은 선택된 환자에서 장기간 생존 및 가능한 치료로 이어집니다

AL 아밀로이드증에 대한 줄기 세포 이식은 선택된 환자에서 장기간 생존 및 가능한 치료로 이어집니다 희귀질환에 대한 줄기세포 이식 치료를 받은 25년 이상의 환자에 대한 최대 종단적 평가 날짜: 2022년 7월 18일 원천: 보스턴 대학교 의과대학 요약: 이러한 종류의 가장 큰 연구에서 연구자들은 HDM/SCT가 AL 아밀로이드증 환자에서 향상된 안전성과 함께 연장된 생존을 생성한다는 것을 발견했습니다. 또한, 그들은 처음으로 줄기 세포 이식 후 무사건 생존을 평가하기 위한 예측 점수를 개발했습니다. 무사건 생존은 줄기 세포 이식과 다음 치료 시작 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점 사이의 시간으로 정의됩니다. AL 아밀로이드증은 골수암, 다발성 골수종과 관련된 생명을 위협하는 질병입니다. 항체를 생성하는 백혈구(형질 세포)가 제대로 기능하지 않아 비정상적인 단백질을 생성하여 아밀로이드 원섬유를 형성하고 경쇄라고 하는 항체 성분으로 이루어진 침착물을 생성하고, 이 단백질은 이후 여러 장기에 침착됩니다. 신체. 일부 및 고도로 선택된 환자의 치료에는 고용량 화학요법(멜팔란) 및 자가(자신의) 줄기 세포 이식(HDM/SCT)이 포함됩니다. 이러한 종류의 가장 큰 연구에서 Boston University/Boston Medical Center Amyloidosis Center의 연구원들은 HDM/SCT가 AL 아밀로이드증 환자에서 향상된 안전성과 함께 연장된 생존을 생성한다는 것을 발견했습니다. 또한, 그들은 처음으로 줄기 세포 이식 후 무사건 생존을 평가하기 위한 예측 점수를 개발했습니다. 무사건 생존은 줄기 세포 이식과 다음 치료 시작 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점 사이의 시간으로 정의됩니다. "이 데이터는 AL 아밀로이드증이 있는 이식 적격 환자의 치료 패러다임에서 시간 테스트를 거친 HDM/SCT의 지속적인 역할을 강조합니다. 1990년대에 여기 BU/BMC에서 처음 개발된 이 치료법은 특히 다음을 달성한 사람들의 장기 생존으로 이어집니다. SCT 후 완전한 혈액학적 반응"이라고 교신저자 Vaishali Sanchorawala, MD, Boston University/Boston Medical Center Amyloidosis Center 소장은 말합니다. 연구자들은 1994년 7월과 2021년 9월 사이에 HDM/SCT로 연속 치료를 받은 AL 아밀로이드증 환자의 데이터베이스에서 수집된 데이터를 검토했습니다. 이들 환자의 30%가 15년 동안 20년 이상 생존했습니다. Sanchorawala는 "15년 동안 혈액학적 CR이 지속된 환자들 사이에서 향후 혈액학적 재발 위험도 낮았으며(5%), 이 이정표에 도달한 대부분의 환자가 HDM/SCT로 수술적으로 치료될 수 있음을 시사합니다"라고 덧붙였습니다. 연구원은 또한 환자의 경쇄 수준 및 골수 형질 세포 백분율 측정을 통합한 무사건 생존에 대한 예후 점수를 개발했습니다. 저위험군(0인자), 중간위험군(1인자), 고위험군(2인자) 질환이 있는 환자의 무사건 생존 중앙값은 각각 5.3년, 2.8년 및 1년이었습니다. 이러한 발견은 미국 혈액학 저널(American Journal of Hematology) 에 온라인으로 실렸습니다 .