파킨슨병 임상 시험을 가속화하기 위해 가장 빠르게 진행되는 환자를 선택합니다.

[아름이]

파킨슨병 임상 시험을 가속화하기 위해 가장 빠르게 진행되는 환자를 선택합니다.
날짜:
2022년 11월 10일
원천:
스크립스 연구소
요약:
한 팀이 파킨슨병 환자의 유전학, 뇌 스캔 및 신체 검사를 기반으로 1년 동안 어떻게 지내는지 예측할 수 있는 새로운 도구를 개발했습니다.

새로운 약물이 파킨슨병의 진행에 영향을 미치는지 여부를 테스트하는 데는 부분적으로 질병이 너무 느리게 진행되기 때문에 몇 년이 걸립니다. 많은 파킨슨병 환자는 치료 없이도 일반적인 임상 시험 과정에서 증상이 악화되지 않습니다.

이제 Scripps Research 과학자들은 파킨슨병 환자의 유전 및 임상 데이터를 분석하여 누가 빠르게 진행될 가능성이 가장 높은지 예측하는 도구를 개발했습니다. npj Parkinson's Disease 에 설명된 이 접근법 은 임상 연구자들이 가장 위험에 처한 환자를 선택하고 파킨슨병 약물을 평가하기 위해 더 짧고 더 강력한 시험을 설계할 수 있게 해줄 것이라고 그들은 말합니다.

"만약 임상의가 진행이 예상되는 환자만 시험에 등록할 수 있다면 훨씬 더 빠른 결과를 얻을 수 있고 이 분야를 더 빨리 진행할 수 있습니다. 연구 번역 연구소.

파킨슨병은 신경계의 진행성 장애이며 미국에서 약 백만 명의 사람들에게 영향을 미칩니다. 가장 초기 증상은 종종 거의 눈에 띄지 않는 떨림이며 수년에 걸쳐 질병이 진행되어 결국 움직임, 자세, 얼굴 표정, 언어 및 식사에 영향을 미치고 통증과 치매를 유발합니다. 그러나 이러한 증상이 악화되는 순서와 속도는 사람마다 크게 다릅니다. 예를 들어, 1년 동안 많은 환자가 악화되지 않아 이러한 진행을 늦추는 약물의 효과를 연구하는 것이 어렵고 시간이 많이 걸립니다.

Torkamani는 Scripps Research 동료 및 연구용 파킨슨병 치료제를 개발 중인 다케다의 공동 작업자와 함께 이 질병을 늦추기 위해 임상 연구에 포함할 것으로 간주되는 환자의 단기 진행을 더 잘 예측하기 시작했습니다. 그들은 두 개의 기존 코호트인 파킨슨병 진행 마커 이니셔티브와 파킨슨병 바이오마커 프로그램에 등록된 환자의 12, 24, 36개월에 걸친 진행을 분석했습니다. 전체적으로 팀은 879명의 환자에 대한 유전학, 임상 검사 정보, 뇌 스캔 및 치료를 포함한 데이터를 사용했습니다.

전반적으로 529명의 환자가 연구 첫 12개월 동안 증상이 상당히 악화된 "진행자"인 것으로 밝혀졌으며 350명은 "비진행자"로 분류되었습니다. Torkamani의 그룹은 기계 학습 접근 방식을 사용하여 환자가 속한 그룹을 77% 정확도로 예측할 수 있는 모델을 개발했습니다.

"이 모델은 포괄적인 질병 프로파일링의 다양한 측면을 결합하여 작동했습니다."라고 Torkamani는 말합니다. "유전적 위험 요인이 가장 강력한 예측인자였지만 다른 요인도 포함하는 것이 중요했습니다."

가장 강력한 신호 중 일부는 환자가 LRRK2에 돌연변이가 있는지 여부를 포함한다고 그는 말합니다. 파킨슨병에 대한 이 알려진 위험 요소는 환자가 조기 발병 질병을 발병할 가능성을 더 높이지만 증상은 더 느리게 진행됩니다.

현재 이 모델은 파킨슨병의 진행을 늦추는 것으로 나타난 약물이 없기 때문에 개별 환자에 대한 임상적 가치가 없습니다. 그러나 연구원들은 임상 시험을 위한 "진행자"를 선택할 수 있기 때문에 현장이 발전함에 따라 이러한 종류의 약물을 더 쉽고 빠르게 찾아낼 수 있기를 바랍니다.

"현재 이러한 임상 시험은 규모가 크며 2~3년이 걸리는 경향이 있습니다."라고 Torkamani는 말합니다. "우리는 1년 정도의 소규모 실험에 힘을 실어주기를 희망합니다."

Scripps Research 과학자들은 또한 파킨슨병의 다른 측면을 예측하기 위해 모델을 확장할 계획입니다. 예를 들어, 유전적 표지가 어떤 파킨슨병 환자가 정신병이나 우울증에 걸릴지 예측할 수 있습니까? 임상 및 유전 정보를 통합하는 현재 연구에서 그들이 취한 동일한 접근 방식은 다른 신경 발달 장애의 진행을 분석하는 데에도 유용할 수 있습니다.

출처 : https://www.sciencedaily.com/