스크랩 ❄️ 11월 국내외 근디스트로피 치료 소식 모음

[윤곡신도순]

안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

11월도 어느덧 끝을 향해 가고 있습니다. 

이따금 눈도 내리고 추운 바람이 부니, 감기나 독감에 걸리지 않도록 조심하시기 바랍니다.

✅ 사렙타, 엘레비디스 임상 3상 탑라인 데이터 발표
사렙타 테라퓨틱스가 엘레비디스의 임상 3상에 대한 탑라인 데이터를 발표했어요. 탑라인 데이터는 최종 결과를 발표하기 전에 공개하는 핵심 지표예요.
엘레비디스는 마이크로-디스트로핀 단백질의 생성을 담당하는 유전자를 근육세포에 전달하는 두셴 근디스트로피 치료제로, 이번 임상에서는 4~7세 남성 환자에게 투여했는데요. 
52주 차에 운동 능력을 측정하는 노스스타 보행평가(NSAA) 점수는 향상했으나, 1차 평가변수는 충족되지 않았어요. 그러나 10미터 걷기 테스트를 포함한 주요 2차 평가변수에서는 강력하고 유의미한 결과를 입증했어요. 흔한 부작용으로는 위장관 증상(구토, 메스꺼움, 식욕 감소)과 발열이 나타났으며, 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았어요. 
사렙타는 이번 결과를 바탕으로 미국 FDA에 적응증 확대를 요청할 계획이라고 덧붙였어요.

추가로 11월에 어떤 일들이 있었냐면요

🗞️ 락티겐 테라퓨틱스, RAG-18 전임상 결과 발표

🗞️ 폐쇄성 수면 무호흡증, 비침습 양압기 고려할 수 있어
🗞️ 해외 연구진, RIPK3 단백질과 근육 기능 연관성 밝혀

🗞️ 미국 FDA, 솔리드의 SGT-003 임상 1/2상 계획 승인

🗞️ 에픽 바이오의 EPI-321, FDA 희귀의약품 지정

🗞️ UCI 연구진, 근육 재생 돕는 중요한 유전자 발견

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