연구자들은 유전자 편집 연구에서 사망을 CRISPR이 아닌 치료를 제공하는데 사용된 바이러스와 연관합니다.

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연구자들은 유전자 편집 연구에서 사망을 CRISPR이 아닌 치료를 제공하는데 사용된 바이러스와 연관합니다.

희귀한 형태의 듀센 근이영양증을 대상으로 한 유전자 편집 연구의 유일한 자원봉사자는 그의 몸에 치료를 전달한 바이러스에 대한 반응을 보인 후 사망했을 가능성이 높습니다.

작성자 로라 운가 AP 과학 저술가

2023년 6월 1일 오전 6:41

파일 – 날짜가 표기되지 않은 이 사진은 뉴욕주 몬투어 폴스에 있는 부모님과 함께 있는 테리 호건(27)의 모습입니다. 호건은 희귀한 형태의 듀센 근이영양증을 목표로 한 유전자 편집 연구의 유일한 자원봉사자로, 그의 몸에 치료제를 전달한 바이러스에 대한 반응 후 사망했을 가능성이 높습니다, 연구원들은 2023년 5월에 발표된 초기 연구에서 결론을 내렸습니다. (케이트 콜린스/AP 경유 저널, 파일) AP통신

연구원들은 초기 연구에서 희귀한 형태의 듀센 근이영양증을 목표로 하는 유전자 편집 연구의 유일한 자원봉사자가 그의 몸에 치료법을 전달한 바이러스에 대한 반응을 보인 후 사망했을 가능성이 높다고 결론지었습니다.

뉴욕 몬투어 폴스에 사는 27세의 테리 호건은 한 사람을 위해 고안된 유전자 편집 치료의 첫 번째 검사 중 작년에 사망했습니다. 몇몇 과학자들은 유전자 편집 도구인 CRISPR가 그의 죽음에 한 몫을 했는지 궁금해 했습니다. 그 도구는 유전자 연구를 변화시켰고, 수십 가지의 실험적인 약물의 개발을 촉발시켰으며, 2020년에 발명가들에게 노벨상을 수상했습니다.

그러나 연구원들은 바이러스(일반적으로 사람들을 아프게 하지 않기 때문에 몸에 치료를 전달하는데 사용됨)가 그의 상태와 결합되어 궁극적으로 그를 죽게 만든 문제를 촉발했다고 말했습니다.

저자들은 이 연구에서 "호건은 바이러스와 비슷하거나 약간 더 많은 양을 투여받은 다른 사람들보다 더 심각한 면역 반응을 보인 것으로 보인다"고 밝혔습니다.

호건은 FDA가 승인한 초기 단계 안전성 시험에 등록되었습니다. 그것은 디스트로핀이라는 단백질을 생산하는데 필요한 유전자의 돌연변이로 인한 근육을 소모하는 질병으로부터 그를 구하기 위해 그의 형제인 리치가 설립한 코네티컷에 기반을 둔 비영리 단체인 Cure Rare Disease에 의해 후원되었습니다.

성명서에서, 리치 호건은 매사추세츠 대학 Chan 의과대학과 예일 대학이 이끄는 연구팀에게 귀중한 통찰력을 제공한 "철저하고 포괄적인" 조사에 대해 감사를 표했습니다. 그는 "개인적으로 이 연구는 희귀병 커뮤니티에 대한 테리의 유산과 그의 헌신, 그리고 우리 가족 전체를 기리기 위한 또 다른 중요한 단계"라고 덧붙였습니다.

호건의 치료법은 CRISPR을 사용하여 디스트로핀 단백질의 형태를 증가시키는 것을 목표로 했습니다. 이 과정은 호건의 면역 체계를 억제하여 치료를 위해 그의 몸을 준비하는 것으로 시작되었습니다. 치료는 Cure Rare Disease에 따르면 아데노 관련 바이러스 벡터 또는 AAV로 알려진 "고용량"으로 IV에 의해 전달되었습니다.

그러나 호건은 곧 문제를 겪기 시작했고 치료 6일 후 심정지가 발생했으며 이틀 후 장기 부전과 뇌 손상으로 사망했습니다. 증상의 시기와 연구원들이 그의 몸에서 유전자 편집 효소를 거의 발견하지 못했다는 사실 때문에 그들은 치료법이 아직 활성화되지 않았다고 결론지었습니다.

바이러스 벡터가 유전자 치료 시험 사망에 연루된 것은 이번이 처음이 아닙니다. 1999년 18세의 제시 겔싱어(Jesse Gelsinger)가 희귀 대사 질환을 치료하기 위한 연구 도중 사망했습니다. 과학자들은 나중에 그의 면역 체계가 치료를 수행하는 데 사용되는 바이러스에 과잉 반응한다는 사실을 알게 되었습니다. 호건의 실험에 사용된 바이러스는 더 안전한 것으로 간주되지만 문제가 없는 것은 아닙니다.

"사람들은 더 안전한 벡터를 만들기 위해 노력해 왔지만 여전히 도전 과제로 남아 있습니다." 연구에 참여하지 않았지만 사례를 면밀히 추적한 뉴욕 대학의 의료 윤리학자 아서 캐플런은 말했습니다. “우리는 왜 어떤 사람들은 문제에 부딪히고 다른 사람들은 그렇지 않은지 정말 이해하지 못합니다. 우리는 그것이 그들의 근본적인 질병인지, 어떤 공동 질병인지, 아니면 어떤 이상한 면역학인지 알지 못합니다.”

리치 호건은 동료 평가 저널에 연구를 제출할 계획이라고 말했습니다. 한편, Cure Rare Disease는 개발하려는 다른 치료법에 대체 바이러스를 사용할 것이라고 말했습니다.

UMass 의대 학장이자 이 연구의 수석 저자인 테렌스 플로트 박사는 "이와 같이 심각하고 예상치 못한 반응을 보이는 경향이 있는 환자의 하위 집합을 식별하는 방법에 대한 추가 연구"로 이어지기를 희망한다고 말했습니다.

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AP통신 보건과학부는 하워드 휴즈 의학 연구소의 과학 및 교육 미디어 그룹으로부터 지원을 받고 있습니다. AP는 모든 콘텐츠에 대해 전적으로 책임이 있습니다.

출처:

https://abcnews.go.com/Health/wireStory/researchers-link-death-gene-editing-study-virus-deliver-99740577