필 테일러
2024년 5월 28일
Nippon Shinyaku의 듀센 근이영양증(DMD) 치료제 Viltepso의 미래는 2020년 가속 승인을 업그레이드하기 위해 고안된 임상 시험에 실패하여 의문에 빠졌습니다.
일본 엔에스파마 자회사는 빌텝소(성분명 빌톨라센)가 확증적인 RACER53 임상시험에서 1차 목표를 달성하지 못했고, DMD 환자가 누운 자세에서 일어서는데 걸리는 시간에서 위약과 구별하지 못했다고 밝혔습니다.
엑손 스키핑 약물은 전체 DMD 집단의 약 8%를 차지하는 엑손 53 스키핑이 가능한 디스트로핀 유전자 돌연변이가 있는 DMD 환자에 대해 FDA의 승인을 받았습니다.
이는 사렙타의 경쟁사인 Vyondys 53(golodirsen)에 이어 미국 시장에 진출한 두 번째 엑손 53 스키핑 약물로, 이전 거부와 항소 이후 2019년 FDA에 의해 논란의 여지가 있는 승인을 받았습니다.
NS Pharma는 성명을 통해 “이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점에 대한 검증과 설명에 따라 달라질 수 있다”고 밝혔습니다.
RACER53 연구에서는 DMD가 있는 보행 가능한 소년 77명을 대상으로 48주 동안 빌텝소를 주 1회 80mg/kg씩 위약과 비교했습니다. 엔에스파마의 경우 누워서 일어설 때까지 걸리는 시간(TSS)이 증가하는 경향이 있었으나, 위약군도 비슷한 경향을 보여 유의미한 차이를 보일 수 없었다고 회사 측은 밝혔습니다.
NS파마의 쓰지오 다나카 사장은 연령, 치료 기간, 코르티코스테로이드와 같은 병용 약물 사용 등 다른 요인들이 결과를 혼동하는지 확인하기 위해 추가 분석이 진행되고 있다고 말했습니다.
그는 “이전 임상 연구 결과를 고려해 볼 때, 우리는 빌톨라센이 치료가 가능한 듀센 환자에게 유익한 치료법이 될 수 있다는 확신을 갖고 있습니다”라고 말했습니다.
Viltepso의 작년 매출은 약 9천만 달러였으며, Sarepta의 Vyondys 53 및 기타 엑손 스키핑 DMD 치료법인 Exondys 51(eteplirsen)과 Amondys 45(casimersen)는 합쳐서 약 9억 5천만 달러를 기록했습니다. Vyondys 53은 총 1억 3천만 달러를 기부했습니다.
그러나 엑손 스키핑 치료법은 Sarepta의 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)가 주도하는 차세대 DMD 유전자 치료법으로 대체될 수 있습니다. 연말까지 매출은 2억 달러였으며 그 중 4분기에는 1억 3,100만 달러가 나왔습니다.
Sarepta는 최근 3상 임상시험에서 일차 목표가 누락되었음에도 불구하고 모든 보행 가능한 DMD 환자를 포함하도록 Elevidys의 라벨을 확장하기 위한 승인을 신청했습니다.
출처:
https://pharmaphorum.com/news/nippon-shinyakus-dmd-drug-fails-confirmatory-trial