FDA, 듀센 근이영양증 유전자 치료법 승인 확대

FDA, 듀센 근이영양증 유전자 치료법 승인 확대로리 솔로몬 미국 식품의약국(FDA)은 DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 4세 이상 DMD 환자의 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 유전자 치료법인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 승인을 확대했습니다. 엘레비디스(Elevidys)는 정상 근육 세포에 존재하는 디스트로핀 단백질의 선택된 도메인을 포함하는 단축 단백질(138 kDa, 정상 근육 세포의 427 kDa 디스트로핀 단백질)인 엘레비디스 마이크로디스트로핀을 생산하도록 설계된 단회 투여 정맥 내 재조합 유전자 치료법이다. FDA는 DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 DMD를 앓고 있는 4세 이상 보행 가능한 개인에 대한 기존 승인을 부여했으며, 4세 이상 보행이 불가능한 개인에 대한 가속 승인도 승인했습니다. 기존 승인은 2개의 이중 맹검, 위약 대조 연구와 2개의 공개 라벨 연구(총 218명의 남성 참가자)를 기반으로 이루어졌습니다. Elevidys는 임상시험에서 위약 대비 북극성 보행 평가의 개선이라는 1차 종점을 달성하지 못했지만, 주요 2차 결과 측정치(바닥에서 올라가는 시간, 10m 걷기/달리기, 4단계 상승 시간, 크레아틴 키나제 수준)를 충족했습니다. FDA는 "마이크로 디스트로핀의 증가된 수준이 보행이 불가능한 인구 집단에서 임상적 이점을 예측할 가능성이 합리적으로 높다"고 판단하여 보행이 불가능한 개인에 대한 신속한 승인을 뒷받침했습니다. Elevidys에서 가장 흔하게 보고된 부작용에는 메스꺼움 및 구토, 급성 간 손상, 발열 및 혈소판 감소증이 포함되었습니다. "오늘 승인으로 이 치료법에 적합한 뒤센형 근이영양증 환자의 범위가 넓어졌으며, 이 파괴적이고 생명을 위협하는 질병을 앓고 있는 환자에게 지속적이고 긴급한 치료 필요성을 해결하는 데 도움이 되었습니다."라고 피터 마크스(Peter Marks) 의학박사는 말했습니다. FDA 생물학적 제제 평가 및 연구 센터는 성명을 통해 이렇게 말했습니다. 저작권 © 2024 HealthDay. 판권 소유. 출처:<a href="https://medicalxpress.com/news/2024-06-fda-duchenne-muscular-dystrophy-gene.html" target="_top" class="ke-link">https://medicalxpress.com/news/2024-06-fda-duchenne-muscular-dystrophy-gene.html</a>