카이노스메이드에서 개발하고있는약입니다.
기존의 파킨슨병 치료제와는 차별화되는 혁신적이고 새로운 기전으로 병의 원인 자체를 조절하여 병의 진행을 저지하고 치료하는 First-in-Class 치료제입니다. 기존의 파킨슨병 치료제들은 도파민(dopamine) 보충제 혹은 증상 완화제로서, 파킨슨병의 근본적 원인이 되는 도파민 분비 신경세포의 죽음을 억제하는 치료제는 전무합니다. 카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819은 기존 파킨슨병 치료제를 대체함과 동시에 약물의 투여량 증가에 따라 발생하는 운동장애 및 심한 떨림과 같은 합병증도 해결할 수 있을 거라 기대하고 있습니다.
KM-819은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1 (Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타켓으로 하는 새로운 메커니즘입니다. FAF1 단백질은 파킨슨병 환자에서 공통적으로 뇌조직인 흑질(substantia nigra)에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다발현 되는 것으로 보고되고 있습니다. 특히 파킨슨병 동물모델에서 KM-819의 유효성을 확인한 결과, 마우스 중뇌에서의 과발현된 FAF-1의 활성을 저해함에 따라, 투여하지 않은 대조군 마우스에 비해 정상에 가까운 운동기능 회복을 보였습니다. 이는 KM-819 치료제가 도파민을 분비하는 세포가 사멸 및 퇴행에 이르게 하는 것을 억제함을 나타내었으며, 이는 결국 도파민을 지속적으로 분비하게 함으로써 파킨슨병 환자의 뇌에서 도파민 농도를 유지하는데 크게 도움이 될 것으로 예상됩니다.
현재 KM-819는 국내 임상 1상을 완료하였으며, 임상 2상을 통해 파킨슨병 효능을 입증하는 것이 목표입니다. 이를 통해 파킨슨병 환자들의 미충족 의료수요 (medical unmet needs)를 해결하고, First-in-Class 약물로서 신규시장 창출과 기존 파킨슨병 치료제 시장도 확대할 것으로 기대하고 있습니다.
카이노스메이드
첫댓글 항상 좋은정보 감사드립니다! 여기저기서 많은 치료제들이 임상을 준비 하고 있군요!
1상 끝나고 2상 돌입 2상 끝나는데 걸리는 시간은 대략 얼마나 시간이 소요 되는지...?
글쎄요 임상이란사람을 대상으로하는거라 시간이 좀 걸리겟죠